首次公布！强生 FcRn 单抗 Ⅱ/Ⅲ 期研究取得积极结果

10 月 15 日， 强生宣布尼卡利单抗（Nipocalimab）在治疗患有全身性重症肌无力 (gMG) 的抗 AChRa 阳性青少年（12-17 岁）患者的 2/3 期研究中取得积极结果。接受尼卡利单抗加标准治疗 (SOC) 治疗的患者实现了持续的疾病控制。

这项 2/3 期研究结果是首次公布，与尼卡利单抗治疗 gMG 成人患者的关键研究结果一致。强生新闻稿指出，这是首个在 12 - 17 岁抗体阳性青少年中表现出 24 周的持续疾病控制效果的 FcRn 阻断剂，扩大了尼卡利单抗的研究人群。

截图来源：强生官网

重症肌无力 (MG) 是一种自身抗体疾病，其中免疫系统错误地产生抗体（例如抗乙酰胆碱受体 [AChR]、抗肌肉特异性酪氨酸激酶 [MuSK] 或抗低密度脂蛋白相关蛋白 4 [LRP4]），这些抗体针对神经肌肉接头处的蛋白质，可以阻断或破坏从神经到肌肉的正常信号传导，从而损害或阻止肌肉收缩。

约 10% 的重症肌无力新病例是在青少年（12-17 岁）中诊断出来的，儿科患者的 gMG 严重程度更高，43% 的患者一生中住院超过五次，46% 的患者至少住过一次重症监护病房，68% 的患者病情加重。

尼卡利单抗是一种在研单克隆抗体，旨在以高亲和力结合来阻断 FcRn 并降低循环免疫球蛋白 G (IgG) 抗体的水平，而不会影响其他免疫功能。今年 8 月和 9 月，强生已分别向 FDA、EMA 提交尼卡利单抗的上市申请，用于治疗成人 gMG 患者。

2/3 期 Vibrance-MG 研究旨在评估尼卡利单抗对患有 gMG 的儿科患者的效果，主要终点是 24 周内免疫球蛋白 G (IgG) 从基线减少，次要终点是 MG-ADLb 和 QMGc 评分改善。数据显示：

• 尼卡利单抗加 SOC 治疗达到了研究的主要终点——即总血清 IgG 减少（-69%），以及两个次要终点——即 MG-ADL 和 QMG，这是疾病活动的指标。

• 五名患者中有四名在治疗期结束时症状表现达到最低水平（MG-ADL 评分 0-1）。

• 尼卡利单抗在六个月期间耐受性良好，与 Vivacity-MG3 研究中成年参与者的耐受性相似。没有发生严重不良事件，也没有因不良事件而停药。

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