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2022年是生物医药行业艰难的一年，关于如何“过冬”的讨论声从未间断。
一方面，随着一级市场投资人更加的谨慎，biotech融资也更为的艰难；另一方面，在新冠疫情的持续袭击下，biotech业务展开受阻，为了“活下去”而出售资产、调整研发管线事件层出不穷。
而在寒冬之下仍能受到资本青睐的除了那些能够实现自我造血、带来稳定现金流的企业外，就属手握核心技术，在产业、认知、模式不断迭代的创新升级者。
据不完全数据统计显示，2022年CGT行业共完成39起融资事件，在早期融资仍为投融资市场中最活跃的结构体系中，
辉大基因依然获得数亿元C轮融资
。纵观公司从天使轮到C轮融资，
不仅有老股东夏尔巴投资、辰德资本、昆仑资本等持续加注，更收获了药明康德、惠每资本等明星投资机构的偏爱。
不仅如此，在去年一整年的时间里，辉大基因先后迎来多个里程碑事件。今年更是与Synthego公司共同宣布，
双方就高保真核酸酶hfCas12Max®达成了许可合作，
实现中国原创基因编辑工具的首次出海
，意味着中国原创基因编辑技术进一步受到国际认可。
基于此，
bioSeedin柏思荟将邀请到辉大基因联合创始人、首席执行官兼医学负责人陆英明，
参与将于
8月22-23日于上海举办的柏思荟年会暨第6届生物药开发者创新大会
，围绕“CGT产品临床与商业化”进行话题经验分享。除此之外，还将邀请
跃赛生物、鼎新基因、篆码生物
等CGT药企，与来宾一同探讨CGT药物最前沿技术、商业化及未来展望。
（可直接扫描下方二维码直接报名大会）
2023年可谓是辉大基因的井喷之年。
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1月，该公司开发的首个基因治疗候选药物HG004先后获得美国FDA和中国NMPA批准开展临床试验，标志着该公司正式迈入临床研究阶段；
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2月，FDA授予其迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器（mxABE）疗法孤儿药资格认定；
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4月，FDA再次授予其迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器（mxABE）疗法儿科罕见病药物资格（RPDD）资格认定，用于治疗OTOF（Otoferlin）基因中Q829X突变相关的儿童听力损失。
而这也使其成为全球首个获得ODD和RPDD双认定的Cas13X-RNA碱基编辑器疗法；
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12月，FDA授予HG302 RPDD资格认定，该药物作为一种全新的CRISPR-Cas12 DNA编辑疗法，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。
截至目前，辉大基因已有三个项目获得FDA RPDD认证
，不仅进一步深化了公司的里程碑进程，同时也是对其背后HG-PRECISE®技术平台实力的认可。基于HG-PRECISE®技术平台，利用AI和深度机器学习的测序系统，从宏基因组数据库中进行DNA测序和组装预测，快速发现新的Cas蛋白。
其中CRISPR-Cas13系统——Cas13X（也称为Cas13e）和Cas13Y（也称为Cas13f）就是基于HG-PRECISE®技术平台所发现的。
对CGT赛道有所熟悉的读者们都知道，虽CRISPR-Cas9系统已被国内许多公司广泛应用于各个领域，且国内科学家们也在不断优化向导RNA和Cas9蛋白，从而提高效率并降低脱靶，但始终无法绕开CRISPR-Cas9系统的底层专利。因此开发一种能够拥有自主底层专利的更优的基因编辑工具一直是基因编辑疗法科学家们的心之所向。
而辉大基因却打破了这一困境。
2022年1月，辉大基因自主开发的CRISPR-Cas13系统的底层专利正式获美国专利局授予专利，成为
我国首个自主研发的、在美国获得专利授权的CRISPR-Cas13基因编辑工具
，一举打破了欧美在基因编辑工具领域的专利垄断。
更为特别的是，辉大基因发现的Cas13X.1体积仅有775aa，为目前最小的Cas13蛋白之一，这项成果突破了Cas13的体内递送的瓶颈，为寻找更好的RNA编辑工具酶提供了路径和线索。
作为中国第一家在基因治疗领域达成国际多区域、多中心同一主方案临床开发策略的基因治疗公司，辉大基因掌握着具有自主知识产权的基因编辑技术，并持续进行技术工具的创新与优化。随着公司自主研发的体内基因编辑项目不断深入，以及与各方的广泛合作，辉大基因有望加速我国基因编辑技术的应用转化和市场推广，推动相关产品实现商业化。
随着2023年全球首款CRISPR 基因编辑疗法 CASGEVY的获批上市，为基因编辑治疗打开了新的征程之路，同时市场规模预计到2025年，也将达到305.39亿美元。
虽国内尚无基因编辑疗法获批上市，但仍有如辉大基因一般的CGT药企凭借着自己独特优势，在等待瓜分百亿市场规模。
其中，最受人关注的就是谁能成为中国基因编辑市场中第一个吃螃蟹的人。
从临床试验获批情况来看，
博雅辑因针对输血依赖型β地中海贫血的CRISPR/Cas9基因编辑疗法产品ET-01于2021年1月获NMPA临床批准，这也是
国内首个获国家药监局批准开展临床试验的基因编辑疗法产品和造血干细胞产品
，
作为一款自体的体外基因编辑细胞疗法产品，有望首先为国内患者带来该项变革性疗法。
除此之外，在“首个”的头衔上，
鼎新生物
也有“独家武器”。2024年6月5日，上海鼎新基因科技有限公司联合复旦大学附属眼耳鼻喉科医院共同开发的AAV1-OTOF药物临床结果在全球医学顶级期刊《自然医学》发表题为“Bilateral gene therapy in children with autosomal recessive deafness 9: single -arm trial results”的文章。在本次研究中对5位患者进行双侧基因治疗后，不仅使得患者的听力恢复，也进一步让患者言语功能和声源定位能力也得到改善。
最为特别的是，
此项目是全球第一个开展的双耳基因治疗临床试验
。
在该项研究中，5位患者均未进行过人工耳蜗移植手术，属于完全耳聋。给药后，不同频率的听力阈值均有不同程度的恢复，在给药后13周，所有患者的ABR平均听力恢复到了69.4dB。
除以上两家药企之外，
bioSeedin柏思荟还邀请到跃赛生物、篆码生物（
此前报道：
国内biotech的纯原创
）、北启生物
等一众优秀国内biotech，并在此次
BDIC分论坛
中对公司拥有的前沿技术及产品开发策略进行细致分享。
将于本周三
举办主题为
“CGT产品的差异化与新机遇”
的线上圆桌讨论直播，也将邀请到了
比邻星创投副董事张羽
钦
，
星尘生物联合创始人、CSO陆金华
，
正序生物首席执行官牟晓盾
，
科锐迈德联合创始人、副总经理左炽健
，
拜耳Co.Lab中国负责人许笛
共同探讨相关话题（
直播链接：
直播预告 | CGT产品的差异化与新机遇
）。
主题：
代谢增强型CD19 CAR-T的设计与临床研究进展
嘉宾：
郭玉刚 莱芒生物联合创始人&CEO
主题：
开发 In vivo CAR T的前景与挑战
嘉宾：
杨林 博生吉董事长
主题：
神经系统疾病干细胞治疗产品制备及质控策略
嘉宾：
杨善争 跃赛生物研发部高级总监
嘉宾：
杨佳银
三启生物/三启药物 联合创始人&CTO
嘉宾：
张天赋 ACROBiosystems百普赛斯产品开发部研发副总监
嘉宾：
张新华 华赛伯曼质量副总裁
主题：
基
于诱导神经干细胞技术的细胞药物开发与临床实践
嘉宾
：
闫曦 慧心医谷VP、副总经理
主题：
GENE
嘉宾：
待定
PANEL：
细胞治疗，双抗，ADC，谁与争锋
Moderator:
郭宇杰 成都优赛诺联合创始人&COO
Panelist:
待定
主席：郭嘉聪 博远资本投资执行董事，北启生物联合创始人&COO
主题：
化学小分子诱导多能干细胞（CiPSC）用于通用型细胞治疗
主题：
生物药大分子递送技术
嘉宾：
曹勇斌 复东生物CEO
主题：
病毒载体
嘉宾：
待定
主题：
基于新型非病毒载体的CAR-T快速制备工艺：让“白泽芯”存以药用得以普及
嘉宾：
徐增辉 上海细胞治疗集团细胞健康副总裁
Panel：
Moderator:
郭嘉聪 北启生物联合创始人&COO
Panelist:
杨振煌 艾迪贝克创始人
嘉宾：
董成友 中盛溯源质量总监
嘉宾：
谭青乔 鼎新基因联合创始人&CTO
嘉宾：
黄纲雄 拓新天成CEO
主题：
gene-editing IND experience （待定）
嘉宾：
陆英明 辉大基因联合创始人、首席执行官兼医学负责人
主题：
CGT产品从IIT到IND的转变
嘉宾：
待定
主题：
CAR-T产品商业化生产CMC （待定）
嘉宾：
