孤儿药在未来五年的发展趋势

孤儿药涉及的患病人群虽少， 但却因竞争少、政策利好等原因而往往业绩不俗，研发企业获得了巨额利润。目前制药公司由于新药的研发难度加大，药物专利到期，仿制药众多的影响，利润在逐步下降，同时药监部门对药物申请要求越来越严格，新药研发成本上升，罕见病药物领域不失为大型制药公司新的选择。在2016年，孤儿药的发展状况一片大好，FDA批准的孤儿药增长率为6%，欧盟孤儿药增长率为9%，日本孤儿药增长率为15%。全球孤儿药自2003年起便发展迅猛。

孤儿药市场前景广阔，2016年，孤儿药的销售额为1140亿美元，比2015年增加12.2%。未来五年，孤儿药的销售总额将达到2090亿美元，复合年均增长率为11% (2017-2022年)，是处方药市场增长率的2倍。到2022年，孤儿药将占全球药物销售额的21.4%。

预计到2022年，Celgene公司将会孤儿药销售榜的排名位列第一，成为世界头号孤儿药厂商，而百时美施贵宝(BMS)公司和Novartis依次位列第二和第三。Abbvie和强生公司的排名会继续前进。排名前4位的孤儿药厂商其销售额彼此差距在4亿美元之内，且其中3家公司的销售业绩主要依赖于一种产品，即Celgene公司(产品Revlimid)、百时美施贵宝公司(产品Opdivo)和罗氏公司(产品Rituxan)。其中，Revlimid占Celgene公司销售额的80%，Opdivo占BMS公司的68%。到2022年，前10强孤儿药厂商中有7家有望成为全球孤儿药企业巨头，前5强孤儿药厂商将占有孤儿药市场近1/3 (30.6%)的份额。

据预测，在2022年，Revlimid仍是全球最畅销的孤儿药，它于2005年12月被FDA批准用于罕见病骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndrome)的治疗，随后又被批准用于罕见病适应证—— 非霍奇金淋巴瘤(Non-Hodgkin lymphoma)和多发性骨髓瘤(multiple myeloma)，而且目前其还在被开发用于其他若干罕见病适应证。相比于2016年，Revlimid的复合年均增长率为12%，销售额达到135亿美元。百时美施贵宝公司的Opdivo以销售额91亿美元位列第二位，它的年增长率为16%，在销售药物的前十中，以强生公司的Darzalex、Imbruvica以及Merck公司的Keytruda的增长势头最为强劲，销售额由2016年的5.7亿、6.3亿、14亿美元增长到58亿、34亿和79亿美元，复合年均增长率依次为47%、32%和33%，在销售前十产品中，只有Roche公司的Rituxan表现不佳，将出现负增长情况。

自美国颁布了《孤儿药法案》和《Hatch-Waxman法案》，短短30年，孤儿药井喷而发，上市的药物就有上百个。同时，法律的保障加速了中小型生物技术企业在孤儿药研发领域的创新和投入，在政府引导和科技发展的双重作用下，美国生物制品中孤儿药的研发占有绝对的比例。对于中国来说，我国罕见病患者数量众多，患者对孤儿药需求巨大， 并且孤儿药低投入、高回报、开发周期短，拥有巨大的市场空间。但由于我国尚未出台相关政策法规，为提高我国药物创新水平，仍要付出诸多努力。