2.1 新药II期临床试验概述
2.1.1 何为新药II期临床试验
新药II期临床试验属于有效性初步评价的临床试验。其目的是初步评价药物对目标适应证患者的有效性和安全性，也包括为III期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。此阶段的研究设计可以根据具体的研究目的，可采用多种形式，包括多中心随机双盲阳性药对照临床试验。
2.1.2 何为新药IIa期与IIb期临床试验
若基于新药I期临床试验尚不能很肯定地知道究竟采用什么剂量进行新药II期临床试验时，需要选用若干个剂量(一般依据新药I期临床试验的结果，在其确定的较合适的剂量上、下各设一个剂量点，即低、中、高三个剂量)开展新药II期临床试验。这种用于探索药物剂量的新药II期临床试验被称为新药IIa期临床试验。
若基于新药I期临床试验的结果，已经很有把握地知道此新药较合适的使用剂量，增大样本含量后进行临床试验是为了评估药物的有效性和安全性，此时的临床试验被称为新药IIb期临床试验。
一般情况下，若不特别说明，新药II期临床试验指的就是新药IIb期临床试验。
2.2 新药II期临床试验设计要点
2.2.1新药II期临床试验设计概述
与新药I期临床试验设计要点基本相同，也需要着重解决与“三要素”“四原则”和“设计类型”有关的问题，其中，有些细节是有别于新药I期临床试验设计的。另外，还需要解决其他问题，例如样本含量和比较类型的确定等。下面就有别于新药I期临床试验设计要点方面作一简要陈述。
2.2.2 严格遵守医学伦理道德
在新药II期临床试验中，一个首要的问题是严格遵守临床试验的医学伦理道德。体现在以下几个方面：
其一，研究者应首先向拟开展临床试验研究所在单位有资质的伦理委员会提出申请，得到正式批准后，方可开展临床试验研究。
其二，必须让受试对象清楚地知道他们将参与一个什么样的临床试验，在这个试验中他们将获得哪些利益、将会面临哪些风险；一旦出现了风险，他们将获得什么样的补偿。
其三，不仅受试对象要在知情同意书上签字，而且，开展临床试验的负责人也应该在知情同意书上签字。
2.2.3 正确把握三要素
2.2.3.1 受试对象
(1) 种类的确定，应选择与此新药有适应证的某病患者为受试对象，而不是健康志愿者。
(2) 质量标准的制订，一般来说，质量标准包括五个方面，即受试对象的纳入标准、排除标准、中止标准、终止标准和剔除标准。应结合所研究的疾病特点，从系统全面且具有可操作性的角度考量，仔细制订出称职的前述提及的五个质量标准。
值得注意的是：在新药II期临床试验中，为了使新药能够适应临床应用，对受试对象限制的条件也就应该放宽一些，如年龄通常为18~60岁；相对于新药I期临床试验中的受试对象，在其他很多方面的条件也都宽松多了。
(3) 样本含量的确定。确定新药II期临床试验所需要的样本含量的依据有两个方面：
其一，我国有关的政策法规和指导原则；
其二，根据拟采用的设计类型、比较类型和主要评价指标的情况，并依据相应的计算公式或统计软件计算出来。
具体操作时可以这样做：在计算的样本含量n1和国家规定的参考数量n2之间，取其较大者。另外，还应将预期的脱落率考虑在内。假定m=max(n1，n2)，且脱落率为20%，则最终的样本含量为：n=m/(1-0.2)=m/0.8。
2.2.3.2 影响因素
(1) 试验因素。一般来说，新药II期临床试验中只考虑一个试验因素，即药物种类，其两个水平分别为新药与对照药。但若在新药IIa 期临床试验中，设置新药的低、中、高三个剂量组，再设置一个安慰剂对照组，就属于一个试验因素，即新药剂量，其四个水平分别为零、低、中、高剂量。
(2) 重要的非试验因素。由于前已述及的原因(在新药II期临床试验中，较大地放宽了受试对象的条件)，所以就引入了很多重要的非试验因素。例如多个临床试验中心、受试对象来自不同地区、患者所患疾病的严重程度和患病时间长短等。
2.2.3.3 评价指标
第一，评价指标的确定。评价指标可分为“诊断性评价指标”“疗效性评价指标”和“安全性评价指标”三大类；每一大类评价指标又可分为“主要指标”与“次要指标”。
第二，评价指标的观测。如何观测每个评价指标，何时观测评价指标的取值，不同评价指标分别应该观测多少次，如何确定观测指标的时间间隔等问题，必须结合基本常识和专业知识，慎重考虑、妥善安排。
第三，评价指标观测的质量。评价指标观测的质量体现在以下几个方面：观测时间点选择合适，测定方法稳定、准确，测定者责任心强、技术娴熟，试验数据记录实时、精准。
2.2.4 严格遵守四原则
2.2.4.1 对照原则
在新药II期临床试验中，若已知新药的疗效比安慰剂好，则需要以某阳性药为对照药。这里所说的阳性药指在性能和功能上与新药最为接近，且到目前为止是国内外已用于临床的现有药物中疗效最好的药物；若尚不知新药的疗效是否比安慰剂好，必须先开展新药IIa期临床试验，设置一个安慰剂对照组，同时，还设置几个不同剂量的新药组，后者之间形成相互对照。待新药IIa期临床试验结束并能确定一个合适的剂量后，再开展新药IIb期临床试验，此时，就应当设置阳性药为对照药。
2.2.4.2 随机原则
在新药II期临床试验中，一般都要求采用随机化方法将全部受试对象均分到各组中去。随机化的方法很多，如中央随机化法、区组随机化法和分层随机化法等。
2.2.4.3 重复原则
重复原则的具体遵守情况体现在有根据地估计样本含量上，参见前面的“2.2.3正确把握三要素”中的“样本含量的确定”，此处从略。
2.2.4.4 均衡原则
在新药II期临床试验中，严格遵守均衡原则的关键是要把握好以下两个环节的质量：受试对象质量标准的制订，找准找全并有效控制重要的非试验因素。
2.2.5 选定合适的设计类型
在新药II期临床试验中，可以采用的设计类型比较多，但最常用的设计类型为单因素两水平或多水平设计，实际上采用的是“携带式多因素设计”，即以“单因素设计”为“骨架”，同时记录众多的“协变量”的取值。真正体现这种设计类型的价值是在数据分析阶段，根据不同的分析目的，采用相应的多因素统计分析方法来分析数据。
