药物经济学最核心的方法学是对两种及以上干预方案成本和效果的比较。
将两种干预方案的比较(新干预方案与当前标准干预方案)划一个坐标轴,横轴是两种方案效果之差,纵轴是两种方案费用之差,比较的结果可能会出现四种情况。
如果落在第二象限(情况B)就表示新方案和现在的标准方案相比,它的效果更差、费用增加,这个时候实际上是一个绝对劣势方案,不需要再经过评价,直接就可以得到结果,应该淘汰。
同理如果是在第四象限(情况D),费用下降、效果增加,这个时候就是一个绝对的优势方案。可别觉得这种情况太理想化,不会出现,在真实世界中这种情景是可能发生的。比如新药的价格更高,或日费用更高,同时,其由于更好的临床效果,可能减少不良事件的发生、缩短住院时间、减少不必要的检查或辅助用药,这些都可能会节约一些没有必要的费用。如果进一步考虑用药依从性、不同给药方式带来的卫生服务利用形式变化(如新的方式不需住院,门诊即可),这些因素都会影响到直接医疗费用,进而影响对其经济性的判断。
当成本和效果结果落在第一,三象限(情况B.C)时,才需要进行评价。一个新技术解决了临床上面过去没有解决的问题,能显著延长患者的无进展生存期,或显著提高患者的生命质量,同时,它的直接医疗费用也比现在的标准方案更高,这时就需要判断,增加的费用相对于提升的效果是否物有所值?药物经济学评价可以通过不同的研究设计来回答这一问题。