全球首款 | 瑞风生物眼科Usher综合征基于AAV的基因编辑药物IND获美国FDA批准

细胞与基因治疗领域 · 公众号 · · 2024-09-19 10:54

正文

美国当地时间2024年9月17日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了瑞风生物针对Usher综合征的创新药物RM-101的IND申请。这一批准标志着Usher综合征全球首个基于AAV的基因编辑药物研发取得了里程碑式的突破与进展。

视网膜色素变性是一组遗传性眼科疾病，主要特征为视网膜光感受器细胞的进行性退化，导致视力逐渐丧失。Usher综合征是与视网膜色素变性有关的最常见综合征。Usher综合征主要分为三种类型，其中II型最为普遍，约占所有Usher病例的70%，其最常见致病基因为USH2A。USH2A基因突变导致视网膜色素变性，患者通常在青少年时期逐渐出现夜盲和周边视野缺失，最终可能导致全盲。

截至目前，Usher综合征暂无获批的药物以及有效的治疗方法，不仅极大地影响患者的身心健康和生活质量，还对家庭和社会造成显著负担，因此是巨大的未被满足的临床需求。基因编辑技术的发展，有望逆转这一局面，为患者带来新希望。瑞风生物的创新基因编辑药物RM-101，通过基因调控的技术路线，诱导患者的视网膜中的细胞产生正常功能性蛋白，有望实现一次性给药并长期有效。

基因编辑技术是划时代的生命科学工具，也是医药领域的平台型底层技术，为疾病治疗带来全新的范式。在积极创新、深耕基因编辑领域的基础上，瑞风生物希望凭借着自身掌握的创新技术和药物开发平台，为现阶段无法治愈的疾病带来突破性疗法，给深受疾病困扰的患者和家庭带来福音。此次RM-101的成功获批，标志着瑞风生物在眼科疾病领域的基因编辑创新药物布局迈入了临床阶段，为未来的临床试验和治疗应用奠定了坚实的基础。

关于RM-101

RM-101是瑞风生物开发的针对Usher综合征USH2A基因相关视网膜色素变性的创新药物产品。RM-101是基于AAV的基因编辑类药物，能特异靶向USH2A RNA，调控可变剪接生物学过程，诱导功能正常蛋白的表达恢复。RM-101通过视网膜下注射给药，有望实现一次性给药并长期有效。

关于 瑞风生物

瑞风生物是中国头部的基因编辑药物创新企业，以基因编辑技术为核心驱动，致力于革新性药物的诞生。瑞风生物是国际上早期应用基因编辑探索遗传疾病治疗的高水平团队，并持续在血液科、眼科等疾病方向积累了开创性成果，在包括基因编辑工具创新、成药策略发现、新型动物模型构建、多层次药效和安全性评估等层面具备了高水平的技术积累，拥有体内和体外两大创新药物方向。瑞风生物的使命是基于革新性的基因技术，为严重疾病患者提供可及性和治愈性药物。目前在遗传病、复杂疾病和肿瘤领域等皆有管线布局，其中β-地贫创新药已经取得全球先进水平的临床进展，α-地贫方面则实现了全球首例患者治愈的突破，Usher综合征的IND申请获得FDA批准。

E.N.D