当地时间 2 月 14
日，
美国 FDA 宣布已批准
Ono Pharmaceutical 的
CSF1R
抑制剂
Vimseltinib 上市，
用于治疗不适合手术切除的腱鞘巨细胞瘤
（TGCT）
患者
。
Insight 数据库显示，这是
全球第 2 款获批的治疗 TGCT 的药物
。
截图来源：FDA
官网
TGCT ：罕见的
非恶性
肿瘤
TGCT 也是一种罕见的非恶性肿瘤
，发生在关节内或关节附近
。
它是由 CSF1 基因失调导致 CSF1 过量产生引起的一种肿瘤
。虽然是良性的，但这些肿瘤会生长并对周围组织和结构造成损害，引起疼痛、肿胀和关节活动受限。
对于 TCGT，手术是主要的治疗选择；然而，这些肿瘤往往会复发，尤其是在弥漫型 TGCT 中。如果不治疗或肿瘤持续复发，受影响的关节和周围组织可能会发生损伤和退化，从而导致严重残疾。
对于不适合手术治疗的一小部分
TGCT
患者，治疗选择非常有限，迫切需要新的治疗方案。
通过优先审评获批，ORR 达 40%
Vimseltinib 是一种
集落刺激因子 1 受体
（CSF1R）
抑制剂
，原先由 Deciphera Pharmaceuticals 开发，
专门被设计用于选择性和强效抑制 CSF1R。2024 年，
Ono 公司通过斥资约 24 亿美元收购
Deciphera
从而获得了这款产品。
此前，
Vimseltinib
曾获得 FDA 授予
优先审评资格
。本次
获 FDA 批准的上市是基于关键 Ⅲ 期
研究
MOTION 的数据。该研究评估了
Vimseltinib
在
不适合手术且未接受过抗 CSF1/CSF1R 治疗的 TGCT 患者
中的疗效和安全性。
MOTION 研究
结果显示，Vimseltinib 在意向治疗
（ITT）
人群中显示出了统计学显著且具有临床意义的客观缓解率
（ORR）
，
试验组在第 25 周的 ORR 为 40%
，而安慰剂组为 0%。
Vimseltinib 治疗组的患者中位缓解持续时间
（DOR）
尚未达到，基于额外 6 个月的随访，
28 名缓解的患者
（85%）
的 DOR≥6 个月，19 名
（58%）
的 DOR≥9 个月
。
研究的主要终点得到了统计学显著改善的支持，包括在第 25 周时，
相比安慰剂组，
Vimseltinib 治疗组在活动范围、患者报告的身体功能、患者报告的疼痛方面的改善。
安全性方面，最常见的不良反应
（≥20%）
包括天门冬氨酸氨基转移酶升高、眶周水肿、疲劳、皮疹、胆固醇升高、外周水肿、面部水肿、中性粒细胞减少、白细胞减少、瘙痒和丙氨酸氨基转移酶升高。
对于不适合手术切除的
腱鞘巨细胞瘤
（TGCT）
患者
，治疗选择非常有限。
Insight 数据库显示，此前，全球范围内仅有
第一三共的
吡昔替尼
获批治疗这类患者。
Ono公司的
Vimseltinib 是
全球第 2 款获批的治疗 TGCT 的药物。
在国内，目前还没有药物获批治疗
不适合手术切除的
TGCT 。
第一三共的吡昔替尼已于 2025 年 1 月在国内
报上市
，该申请已被 CDE 纳入优先审评，
预测有望在明年 Q1 获批。
此外，国内还有多款针对 TCGT 的在研药物进入到了临床阶段，来自和誉医药
（匹米替尼）
、宝船生物
（BC006）
、和黄医药
（HMPL-653）
、石药集团润石医药
（SYHA 1813）
等。
其中，
和誉医药的匹米替尼进度最快，已进入 Ⅲ 期临床
。23 年 12 月，德国默克已与和誉医药达成合作，获得了该药在中国
（含港澳台）
所有适应症的独家商业化权益。
截图来自：
Insight 数据库
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