专栏名称: 医药魔方Info

传递医药信息，分享资源数据！医药魔方Info关注全球范围内的重要医药信息情报，包括药品注册审批、药物临床试验数据、公司交易并购动态、公司财报业绩、医药人才流动，热门政策事件等等，为用户的日常决策提供关键信息参考。让你充电5分钟，吹牛2小时！

曙方医药引进的罕见病新药在华获批上市

医药魔方Info · 公众号 · · 2024-12-10 15:56

正文

12月10日，NMPA官网显示，Santhera制药和曙方医药的伐莫洛龙口服混悬液(Vamorolone）上市申请已获批准，用于治疗四岁及以上杜氏肌营养不良患者。

杜氏肌营养不良（DMD）是一种罕见的X染色体隐性遗传疾病，几乎只影响男性。DMD基因的致病性变异引起抗肌萎缩蛋白的异常表达，导致肌营养不良的发生而引起炎症，炎症通常在出生时或出生不久后出现。炎症导致肌肉纤维化，临床表现为对称性、进行性肌肉变性和无力。该疾病的主要恶化转折点为丧失行走能力，丧失自我进食能力，开始辅助通气，以及并发心肌病。由于呼吸和/或心力衰竭，DMD患者的预期寿命一般不超过40岁。皮质类固醇药物目前是DMD的标准治疗方案。

Vamorolone是首个在美国和欧盟均获完全批准的DMD治疗药物，其与糖皮质激素结合的受体相同但改变了其下游活性，和传统皮质类固醇药物治疗相比，不仅疗效相当而且在维持正常骨代谢、骨密度和生长方面更具有重要的临床安全性优势。因此，Vamorolone有望成为DMD患者的标准治疗方案。

关键临床试验VISION-DMD数据显示，与安慰剂相比，Vamorolone组在治疗24周后达到主要终点，由卧位至站立所需时间（TTSTAND）与安慰剂组相比差异有统计学意义（p=0.002）。同时，Vamorolone表现出良好的安全性和耐受性。与安慰剂组相比，最常见的不良事件是库欣样特征、呕吐、体重增加和激惹。不良事件一般为轻至中度。

当前已知数据表明，与皮质类固醇不同，使用Vamorolone后骨形成和骨吸收血清标志物均正常，表明其不会造成生长抑制或对骨代谢产生负面影响。

2022年1月，曙方医药从Santhera制药获得Vamorolone在中国（包括香港、澳门和台湾）用于杜氏肌营养不良和其他罕见病适应症的独家开发和商业化权益，以及一定条件下在东南亚地区的独家开发和商业化权益和在上述所有地区的生产权益，协议总金额为1.24亿美元。

欢迎转发分享及合理引用，引用时请在显要位置标明文章来源；