自2025年1月1日起，新版国家医保药品目录正式落地实施，患者可以通过医保报销使用新增的91种药品，涵盖肿瘤、糖尿病、罕见病、抗感染等多个领域，显著降低相关经济负担。罗氏制药高度重视国家医保目录调整，积极参与医保谈判，以最大诚意推动创新药纳入医保目录。
在过去几年里，医保目录调整始终坚持“保基本”核心定位，努力为参保人争取最大利益，通过谈判的方式，不断改善临床亟需高价值创新药物负担和可及。2024年，申报医保谈判的药品数量已经达到574个，创近三年来最高。医保支付对“真创新”的支持力度不断增强，在评审阶段增加创新性权重，谈判阶段考虑创新价值，续约阶段实行降价保护等创新模式探索落地，支持创新药发展的机制正在加速形成。
随着医保谈判常态化，“一年一调”对企业新获批的创新药释放了更多利好，通过及时将新获批上市药品纳入谈判，可以实现药品保障范围与临床用药需求更高程度匹配。政策的不断倾斜，让越来越多的国内外医药企业积极响应，努力推动临床高价值创新药物可及。
在2024年医保目录调整中，罗氏制药的八款创新药成功进入医保，其中包括优罗华®（注射用维泊妥珠单抗）、赫双妥®（帕妥珠曲妥珠单抗注射液）、罗视佳®（法瑞西单抗注射液）、速福达®（玛巴洛沙韦干混悬剂）等，覆盖了多个疾病领域。优罗华®是全球首个获批靶向CD79b的抗体药物偶联物（ADC），也是弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）领域首个ADC。此次成功纳入国家医保目录，优罗华®为DLBCL患者带来了更高的治愈机会和更长的生存获益。
“魔法子弹”再进化
重新定义一线治疗标准
淋巴瘤是一种起源于淋巴造血组织的恶性肿瘤，主要分为霍奇金淋巴瘤（HL）和非霍奇金淋巴瘤（NHL）两大类。其中，非霍奇金淋巴瘤（NHL）占所有淋巴瘤的87%。
作为最常见的侵袭性恶性淋巴瘤，弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）占所有非霍奇金淋巴瘤的35%～50%。尽管DLBCL在某些地区已取得较高的治愈率，但在中国的整体5年生存率仍较低，仅为38.4%，与“健康中国2030”规划纲要提出的2030年总体癌症患者5年生存率达到46.6%的目标自然存在差距。
在过去的20多年时间里，利妥昔单抗联合环磷酰胺、多柔比星、长春新碱和泼尼松的“R-CHOP方案”是DLBCL一线治疗的经典方案。虽然这种以利妥昔单抗为基础的联合用药方案极大延长了DLBCL患者的生存期，但也并非“万能钥匙”。由于约40%的患者会复发，进而进入二线、三线治疗阶段，进而增加治疗难度，患者可能会陷入治疗选择有限、生存期缩短的健康挑战。复发或难治（R/R）DLBCL 患者接受挽救性化疗序贯移植或CAR-T治疗，治愈率也仅为20%～25%。
因此，如何进一步提高一线治愈率，降低一线疗法治疗后的复发率，是DLBCL药物创新的关键目标。随着科研不断深入和创新药持续研发，全球首个靶向CD79b的抗体药物偶联物（ADC）维泊妥珠单抗横空出世。该药物分子由抗体、连接子和细胞毒性药物三部分组成，其抗体对于B淋巴细胞表面广泛表达的CD79b抗原具有高亲和力，可实现精准定位；在血液中高度稳定的“新型可裂解连接子”，在进入淋巴瘤细胞后通过裂解，释放出高杀伤力的细胞毒性药物，诱导肿瘤细胞凋亡。
这种设计赋予了维泊妥珠单抗精准定位并高效杀伤肿瘤细胞的能力，如同将强效细胞毒性药物的“核弹头”精准安装在抗体“导弹”上，能够精准打击癌细胞，而不伤害正常细胞。凭借这种独特的“魔法子弹”机制，维泊妥珠单抗为DLBCL患者带来了全新的治疗选择。
值得一提的是，维泊妥珠单抗是20多年来首个在DLBCL一线治疗中突破传统R-CHOP方案的创新药物。全球Ⅲ期研究POLARIX的5年随访数据显示，维泊妥珠单抗联合用药方案（Pola-R-CHP）组和R-CHOP组的5年PFS率分别为64.2% 、59.1%，前者显示出显著获益（HR：0.78；95%CI：0.623-0.980），打破了传统方案的疗效“天花板”。
基于这一数据测算，维泊妥珠单抗联合用药方案替代R-CHOP用于一线DLCBL治疗，可在未来10年将需要二线治疗的患者数量降低25%。由于DLBCL具有“越复发越难治”的特点，这意味着，维泊妥珠单抗方案直接提升了DLBCL患者的一线治愈机会，减少二线和三线治疗需求，大幅降低了因复发导致亚型改变增加治疗难度的风险，提升患者的整体获益。
正是这样的临床突破，让维泊妥珠单抗的创新性和临床优势得到了全球监管机构的认可，获得了美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）的突破性疗法认定，中国授予其优先审评资格，加速了该药物在中国的上市进程。至今，维泊妥珠单抗已在全球各个地区积累了大量的真实世界应用经验，这些真实场景的经验数据不断验证和凸显了维泊妥珠单抗在DLBCL治疗中的综合临床价值。
从一线到复发/难治
改善医疗负担和治疗获益
事实上，控制好一线治疗的进展，不仅能大大减少患者个体的复发几率，提升临床治疗获益，还能够进一步节约病人的用药费用，减轻患者及其家庭的经济负担；还有利于减少社会整体医疗费用，提高社会医疗资源的使用效率。这恰恰是创新药物的价值所在。
在中国，淋巴瘤是最常见的血液系统恶性肿瘤之一，其发病率约为6.68/10万。近年来，淋巴瘤的发病率呈上升趋势，每年约有10万名新发患者。
2023年1月，维泊妥珠单抗两项适应在中国获批，分别为：联合利妥昔单抗、环磷酰胺、多柔比星和泼尼松用于治疗既往未经治疗的弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者；以及联合苯达莫司汀和利妥昔单抗用于治疗不适合接受造血干细胞移植的复发或难治弥漫大B细胞淋巴瘤成人患者。这两个适应症，也是本次进入医保目录的限定的支付范围。需要注意的是，由于医保支付限定范围之一是“既往未经治疗的弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)成人患者”，因此一线治疗患者在诊断伊始，就需要决定治疗方式。
相较于传统治疗方案，维泊妥珠单抗的给药周期更为紧凑。在中国，DLBCL的传统一线治疗方案多为固定周期，通常需要6个或更多治疗周期，维泊妥珠单抗的出现打破了这一模式，其一线治疗方案限定给药不超过6个周期，该方案经过临床试验认证，并获得了临床指南和专家共识的推荐。这意味着，可以减少患者的直接医疗开支，如药物费用、医疗服务和住院成本，以及降低间接成本，包括患者因治疗而产生的交通、差旅和误工等损失。同时，缩短治疗周期也有助于减轻患者心理压力和提高生活质量。
此外，正如上文提及，维泊妥珠单抗联合用药方案可在未来10年将需要二线治疗的患者数量降低25%。对于既往未经治疗的DLBCL患者而言，一线治疗选择维泊妥珠单抗联合用药方案（Pola-R-CHP）达到治愈，健康群体将会更多，这些原本可能复发的患者可以更好地融入正常的学习、工作和生活，这将会大幅提升社会的整体经济活力。
《2022中国弥漫性大B细胞淋巴瘤患者生存状况白皮书》显示，在过去相当长的一段时间里，DLBCL的治疗费用高昂，患者自费比例仍然较高，占总医疗支出的56%。受访患者自费医疗支出占其家庭年收入均值的157%，远超国际公认的灾难性家庭支出标准（40%）。根据测算，维泊妥珠单抗的广泛应用在未来十年内有望减少中国大陆需要接受二线及后线治疗的DLBCL患者数量，预估超过6万例。广泛用于一线治疗平均每年可节约后线治疗医疗资源价值约40亿元。
除了一线治疗适应症，本次维泊妥珠单抗通过医保谈判成功纳入国家医保药品目录的另一个支付限定范围的适应症——不适合接受造血干细胞移植的R/R DLBCL成人患者，同样意义重大。过去，对于R/R DLBCL患者，医保目录内缺乏标准治疗药物，如果采用CAR-T等后线疗法，价格更是直抵百万元。
此外，临床约有50%的R/R DLBCL不适合强化挽救治疗和自体干细胞移植（SCT）的二线方案，这部分患者的预后更差，这类患者群体同样需要更多的医疗资源和先进治疗手段。GO29365临床研究结果显示，维泊妥珠单抗+BR(苯达莫司汀和利妥昔单抗)组和BR组的中位PFS分别为9.2个月和3.7个月（HR=0.39），中位OS分别为12.4个月和4.7个月（HR=0.42）。随机队列中，Pola-BR组缓解率获得显著提高，最佳CR率达58%。不难看出，将复发难治患者mOS延长至12.4个月，近三倍提升，死亡风险下降58%，在BR基础上联合维泊妥珠单抗可取得显著的生存获益。如今，国家医保在这一适应症给予支持，将进一步减少患者的经济压力，显著提升复发或难治DLBCL患者的生存率和生活质量。
目前，《全链条支持创新药发展实施方案》政策正在加速推动创新药的研发、生产和应用。在医保支付政策的助力下，创新药物纳入医保目录进程加速，谈判成功率显著提高，极大减轻了患者的医疗负担，让这些患者将能够获得更有效地治疗，疾病得到更好的控制和管理。
编辑：艾伦
