8月26日晚间,
信立泰药业发布公告称,拟与尧唐生物
(YolTech Therapeutics)
签订协议,获得后者拥有的
在研PCSK9靶点的碱基编辑药物
YOLT-101于中国大陆区域的独家许可权益,包括但不限于研发、注册、生产、商业化销售等。
YOLT-101为尧唐生物自主研发的
靶向PCSK9的碱基编辑药物,目前拟开发的适应症包括家族性高胆固醇血症等
。
信立泰将根据交易进度和研发进展情况,以自筹资金付款,其中
首付款及研发里程碑款总金额最高不超过2.05亿元
。如该产品获批上市销售,若产品净销售额(以连续12个月计)首次达到协议约定数额,信立泰支付销售里程碑款,
销售里程碑累计最高不超过8.3亿元
。同时,在协议约定期限内,信立泰根据会计年度净销售额按一定比例支付尧唐生物销售提成。
尧唐生物(YolTech Therapeutics)成立于2021年7月,总部位于上海,是一家以创新为驱动的高科技生物技术公司。公司专注于体内基因编辑技术,并通过mRNA-LNP递送系统开发新一代体内基因编辑药物。
YOLT-101是尧唐生物自主研发的新一代体内基因编辑药物,同时采用了尧唐自主专利的碱基编辑器(YolBE)和新型脂质纳米颗粒(LNP)递送载体,该产品通过LNP介导的肝脏靶向作用,经肝脏细胞表面的低密度脂蛋白受体(LDLR)介导的内吞进入肝细胞,能精准编辑PCSK9基因,有效抑制PCSK9对低密度脂蛋受体(LDLR)的降解,增加LDLR与低密度脂蛋白(LDL)的结合,有效清除低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)降低其血液浓度,最终延缓和治愈家族性高胆固醇血症。YOLT-101可以在DNA单碱基水平精准编辑PCSK9基因,高效降低靶蛋白表达,兼具有效性和安全性。
在非人灵长类动物模型中,YOLT-101实现了
一次给药长达近两年的LDL-C大幅度降低
。
今年上半年,YOLT-101在一项由研究者发起的临床研究(IIT研究)中已完成首例受试者给药(推文链接:
尧唐生物宣布体内基因编辑药物YOLT-101完成首例受试者给药
)。