重磅！首款CAR-T疗法今日获批！

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▎药明 康德/报道

今日一早，医药行业就迎来一条重磅新闻！诺华（Novartis）宣布，美国FDA已经批准其突破性CAR-T疗法Kymriah（tisagenlecleucel，曾用名CTL019），治疗罹患B细胞前体急性淋巴性白血病（ALL），且病情难治，或出现二次及以上复发的25岁以下患者。 值得一提的是，这是人类历史上批准的首款CAR-T疗法，也是在美国境内，FDA批准的首款基因疗法！

ALL是一种病发于淋巴细胞的癌症。ALL患者中，异常细胞会在骨髓中大量增殖，影响红细胞、白细胞、血小板等其他正常血细胞的生成。因此，ALL患者会出现贫血、瘀青、易出血等症状。在美国小于15岁的儿童中，它也是最为常见的癌症。 尽管近年来在儿童及青年B细胞ALL的治疗上有了显著进步，对于那些难治或病情出现复发的患者来说，有效的治疗方案还极为有限。

今日获批的Kymriah正是一款有望为这些患者群体带来福音的突破性疗法。作为一款需要基因改造的自体T细胞免疫疗法，Kymriah的治疗需要先从个体患者的体内提取出T细胞，并在生产中心进行遗传改造。在那里，这些T细胞会被引入全新的嵌合抗原受体（CAR），使T细胞有能力直接靶向并杀伤带有CD19抗原的白血病细胞。当这些T细胞改造完成后，就会被输注回患者体内，进行治疗。 先前，它曾获得美国FDA颁发的突破性疗法认定，优先审评资格，以及快速通道资格。

▲本款CAR-T疗法 的治疗流程 （图片来源：诺华官网）

Kymriah的安全性与疗效在一个多中心的临床试验中得到了验证。这个临床试验招募了63名罹患难治性或复发性B细胞前体ALL的儿童和青年。 在治疗的3个月内，CAR-T疗法带来的总体缓解率达到了83%。 不过它也可能带来细胞因子风暴和神经系统事件等副作用。综合了收益与风险，美国FDA今日决定批准它上市，为特定患者群体带来全新的治疗希望。

▲ 现任美国FDA局长Scott Gottlieb博士（图片来源：NBC News）

“现在我们有能力对患者自身的细胞进行重编程，并攻击致命的癌症。 这标志着我们进入了医学创新的新前沿！ ”现任美国FDA局长Scott Gottlieb博士说道：“基因和细胞疗法等创新科技具有变革医学的潜力，也能让我们 在棘手疾病的治疗上迎来转折点 ，让我们有望治疗，甚至是 治愈 这些疾病。FDA致力于帮助加速有望拯救生命的革命性疗法的开发与审评。”

“Kymriah是同类首款的疗法，满足了罹患这种严重疾病的儿童及青年的重要需求，”美国FDA生物制品评估和研究中心（CBER）负责人Peter Marks博士说道：“ Kymriah不仅让这些原本几乎无药可治的患者迎来了全新的治疗方案，还在临床试验中彰显了充满潜力的缓解和生存率。 ”

▲ 诺华的首席执行官Joseph Jimenez先生（图片来源：CNBC）

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