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18亿美元！益普生与Skyhawk合作开发小分子化合物

医药魔方Info · 公众号 · · 2024-04-22 18:36

正文

4月22日，益普生（ Ipsen ）宣布与 Skyhawk Therapeutics 达成全球独家合作协议，以发现和开发调节罕见神经系统疾病RNA的新型小分子。

该协议包括一项选择权，益普生将有权获得开发可成功的开发候选药物（DC）的全球独家开发权益。在成功确定DC后，益普生将负责后续的开发工作。

根据协议条款，Skyhawk有资格获得高达18亿美元的开发、监管和商业里程碑付款，包括期权和研究合作的预付款，以及潜在的分层特许权使用费。

Skyhawk的专有平台加速了在多个治疗领域（包括罕见神经系统疾病）开发RNA靶向小分子的工作。

其中， SKYSTAR技术平台是一个靶点评估系统，整合了来自公开信息和专业生物信息学、结构和计算生物学数据集的数据，以优先考虑高价值的RNA靶点。Skyhawk已经通过该平台筛选了超过700个制药靶点。

SKYLIBRARY技术平台是一个定制的、快速扩展的RNA靶向化合物文库。

SKYSEQ 技术平台是一个多重筛选系统，可同时测试一系列RNA基序的数十个高价值靶点，以鉴定对特定疾病靶点具有选择性的化合物。

SKYAI 技术平台是一个机器学习工具，整合了来自SKYSTAR、医学化学、动物研究、毒素数据和临床项目的数据，以推动下一代新型RNA剪接调节剂的开发。

益普生高级副总裁兼神经科学研发主管Steve Glyman说：