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阿尔伯塔大学团队开发的新型药物递送平台有望革新基因医学

金斯瑞生物 · 公众号 · · 2024-10-29 09:00

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在医学领域，取得突破性进展往往需经历数十载的深入研究与反复实验，但有时一次突如其来的灵感迸发可能带来颠覆性的改变。近期，加拿大阿尔伯塔大学的研究团队取得了一项重大突破，正是基于这样一段长达数十年的合作历程。这项创新成果有望彻底革新基因疗法的应用范畴，为遗传性疾病的治愈开辟出一条崭新的希望之路。

多年积累打破现有技术局限

根据阿尔伯塔大学官网公布的新闻稿，这一新型药物递送系统由阿尔伯塔大学医学院与牙科学院的肿瘤学研究员约翰·刘易斯（John Lewis）领导研发。他与病毒学家罗伊·邓肯（Roy Duncan）已有二十多年的合作历史。邓肯早年对一种名为 融合性正呼肠孤病毒 （orthoreovirus）进行研究过程中，发现了一种能够促进细胞融合的独特蛋白质。这一看似微不足道的发现，实则成为了他们如今这一革命性递送系统的关键所在。

约翰·刘易斯带领团队开发了一种新型平台，能够将基因药物精准递送至体内的目标区域，同时避开肝脏这一障碍，从而提升药物的有效性。（图源：医学院与牙科学院）

长期以来， 基因疗法面临的一大难题在于如何安全、有效地将治疗性基因运送至目标组织，而不被体内的“守门人”——肝脏所拦截 。刘易斯指出，当前的基因药物递送系统，如脂质纳米颗粒（LNP），尽管在理论上可行，但问题在于这些颗粒常常在肝脏中积聚，从而无法有效抵达如大脑和肺部等其他需要治疗的器官。这使得基因疗法、mRNA疫苗和基因编辑等技术在实际临床应用中效果受到限制。

“你可以让这些药物在培养皿中发挥作用，而一旦进入人体，往往就失去了效用，”刘易斯坦言。

为此，刘易斯团队借助邓肯的发现，结合经过改良的脂质纳米颗粒，成功开发出名为 FAST-PLV 的 蛋白脂质载体平台 。该平台能够巧妙避开肝脏的“陷阱”，更精确地将基因药物递送至目标区域，提高药物在目标区域的浓度，从而改善疗效，同时减少药物在肝脏的累积，有助于降低肝毒性风险，并避免刺激免疫出现过度反应。显然，这一技术的诞生，为那些需要长期反复治疗的患者带来了极大的福音。

两倍肌肉小鼠实验成功彰显治疗潜力

为了验证新型平台的效果，研究团队利用该技术将一种促进肌肉生长的基因递送至小鼠体内。结果令人振奋， 接受治疗的小鼠肌肉质量达到了对照组小鼠的两倍 。刘易斯团队认为，这一成果为肌肉减少症和虚弱症等疾病的治疗提供了全新的思路。

而该递送平台的潜力远不止于此。刘易斯团队正计划将这一技术应用于即将进入二期临床试验的新款mRNA疫苗。此外，团队也在探索其在癌症治疗领域的相关应用，以期通过基因技术为癌症患者提供非化疗的新治疗选择。团队相信， 这一平台在治疗遗传性疾病方面具有广泛的应用前景，尤其是针对诸如肌肉萎缩症、囊性纤维化、阿尔茨海默病和帕金森病等目前难以治疗的疾病 。

刘易斯表示，这项技术的最大优势在于“即插即用”的灵活特性，使得其他致力于开发基因编辑技术和疗法的科研团队能够基于该平台开发出各自的治疗方法。他对未来充满信心：“可以想象，这项技术可能帮助我们治愈那些可怕且往往无药可医的罕见病，从而深刻改变众多患者的命运。”

背后的支持与合作

实际上，这项创新并非孤立无援的产物。刘易斯的团队得到了包括“治愈癌症基金会”（Cure Cancer Foundation）和阿尔伯塔癌症基金会（Alberta Cancer Foundation）在内的多个慈善组织的资助。在此基础上，刘易斯和邓肯共同创立了阿尔伯塔大学的衍生公司——Entos制药公司，以推动这项技术的规模化应用。他们还携手行业合作伙伴Oisin Biotechnologies与Aegis Life，共同拓宽这一递送平台的应用边界。

正如刘易斯所说：“我们才刚刚开始探索这项技术的潜力。只要聚焦正确方向，携手合适伙伴，那么未来发展前景将不可限量。”

参考来源：

1.New drug delivery system could revolutionize genetic medicine | Folio (ualberta.ca)

2.John Lewis - [email protected]

3.Roy Duncan - Department of Microbiology & Immunology - Dalhousie University

阿尔伯塔大学团队开发的新型药物递送平台有望革新基因医学

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