Capricor Therapeutics计划基于现有心脏数据和自然病史数据，为其在研细胞疗法deramiocel（CAP-1002）递交生物制品许可申请，用于治疗杜氏肌营养不良症相关心肌病患者。预计BLA申请将在2024年10月启动，年底完成提交。此消息导致Capricor股价上涨。Deramiocel具有改善肌肉瘢痕、心脏功能及免疫调节活性，并已获得美国FDA的认定和孤儿药资格。临床数据显示，deramiocel对改善上肢功能有显著改善。Capricor首席执行官表示，DMD心肌病是患者死亡的主要原因，deramiocel已在多项临床试验中显示降低其影响。
公司计划为其在研细胞疗法deramiocel（CAP-1002）递交BLA，旨在治疗杜氏肌营养不良症相关心肌病患者。预计申请将在2024年10月启动，年底完成提交。
Deramiocel通过释放包含微RNA、非编码RNA和蛋白的外泌体，改善DMD患者的肌肉瘢痕或纤维化以及心脏功能。此外，它还具有免疫调节活性，可能促进细胞再生。
HOPE-2开放标签扩展研究数据显示，deramiocel治疗的患者上肢功能获得显著改善。Capricor首席执行官表示，DMD心肌病是患者死亡的主要原因，deramiocel已在多项临床试验中显示降低其影响，且有望获得批准。
9月24日，Capricor Therapeutics宣布，在与美国FDA完成近期会议后，公司计划基于现有的心脏数据和自然病史数据，为其在研细胞疗法deramiocel（CAP-1002）递交生物制品许可申请（BLA），用于治疗杜氏肌营养不良症（duchenne muscular dystrophy，DMD）相关心肌病患者。
BLA申请预计在2024年10月启动递交，并在2024年底完成全部提交。
受此消息影响，Capricor股价当日上涨52.43%，总市值2.96亿美元。
Deramiocel是一种来源于健康人类心脏的基质细胞。它们通过释放包含微RNA、非编码RNA和蛋白的外泌体，改善DMD患者肌肉瘢痕或纤维化以及心脏功能。Deramiocel还显示出有效的免疫调节活性，可能促进细胞再生。目前美国FDA已授予deramiocel再生医学先进疗法认定与孤儿药资格。
此前公布的HOPE-2开放标签扩展研究数据显示，接受deramiocel治疗的患者评估上肢功能的指标获得统计显著改善。
Capricor成立于2005年，2008年完成IPO。此后，Capricor又完成了多轮增发融资，最近一次融资就在一周前。
Deramiocel是Capricor进展最快的管线。此外，Capricor还有多款处于临床前阶段的CGT疗法。
Capricor研发管线（来源：医药魔方NextPharma
®
数据库）
Capricor首席执行官Linda
Marbán博士表示：“DMD心肌病是Duchenne患者死亡的主要原因，目前尚无批准的治疗方法。我们从HOPE-2和HOPE-2 OLE研究中获得了积极的心脏数据，deramiocel已在多项临床试验中显示出降低DMD对心脏的影响。基于这些安全性和疗效数据，我们相信这是获得批准的最佳途径。”
https://www.capricor.com/investors/news-events/press-releases/detail/291/capricor-therapeutics-announces-intent-to-file-biologics
