9月24日,Capricor Therapeutics宣布,在与美国FDA完成近期会议后,公司计划基于现有的心脏数据和自然病史数据,为其在研细胞疗法deramiocel(CAP-1002)递交生物制品许可申请(BLA),用于治疗杜氏肌营养不良症(duchenne muscular dystrophy,DMD)相关心肌病患者。
BLA申请预计在2024年10月启动递交,并在2024年底完成全部提交。
受此消息影响,Capricor股价当日上涨52.43%,总市值2.96亿美元。
Deramiocel是一种来源于健康人类心脏的基质细胞。它们通过释放包含微RNA、非编码RNA和蛋白的外泌体,改善DMD患者肌肉瘢痕或纤维化以及心脏功能。Deramiocel还显示出有效的免疫调节活性,可能促进细胞再生。目前美国FDA已授予deramiocel再生医学先进疗法认定与孤儿药资格。
此前公布的HOPE-2开放标签扩展研究数据显示,接受deramiocel治疗的患者评估上肢功能的指标获得统计显著改善。
Capricor成立于2005年,2008年完成IPO。此后,Capricor又完成了多轮增发融资,最近一次融资就在一周前。
Deramiocel是Capricor进展最快的管线。此外,Capricor还有多款处于临床前阶段的CGT疗法。
Capricor研发管线(来源:医药魔方NextPharma®数据库)Capricor首席执行官Linda
Marbán博士表示:“DMD心肌病是Duchenne患者死亡的主要原因,目前尚无批准的治疗方法。我们从HOPE-2和HOPE-2 OLE研究中获得了积极的心脏数据,deramiocel已在多项临床试验中显示出降低DMD对心脏的影响。基于这些安全性和疗效数据,我们相信这是获得批准的最佳途径。”
https://www.capricor.com/investors/news-events/press-releases/detail/291/capricor-therapeutics-announces-intent-to-file-biologics
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