FDA 局长谈仿制药行业可持续性、检查办公室改组以及数据可靠性

在 10 月 23 日结束的美国普享药协会（AAM）2024 GRx+Biosims 年会上，AAM 执行副总裁 David Gaugh 与 FDA 局长 Robert Califf 医学博士进行了炉边谈话，涉及许多主题，尤其是对仿制药和生物类似药行业可持续性的担忧，最近合规办公室的机构改革，以及数据可靠性问题。

Califf 表示，仿制药的利润率很低（在某些情况下甚至没有利润），生物类似药的接受度也很低。此外，创新公司试图通过专利丛林阻止仿制药进入市场，药房福利管理机构（PBM）采用的报销系统，以及药物、仿制药或生物类似药所处的保险覆盖层级不利于使用较便宜的产品，所有这些因素都导致对这些产品的需求下降。Califf 指出，由于 90% 的处方都是仿制药，因此 必须改变报销计划才能保持行业健康 。虽然仿制药的普及对于小分子药物来说不是问题，但他对于生物类似药在市场上没有看到类似的快速普及感到惊讶。

Califf 还讨论了 最近的合规办公室机构改组 ，指出新的检查系统将更加高效，决策时间更短，因为决策过程的简化不需要经过许多不同的办公室同意然后才能执行最终行动。他指出，FDA 可用于合规检查和活动的资源有限，无法按需要频繁地视察场地目录中的所有工厂，因此允许 FDA 对企业进行评估的替代方法将继续存在。他特别提到远程检查是一种已被证明有益的方法，尤其是对于具有良好合规历史的企业。他指出，FDA 需要利用企业可以提供的现成数据来支持 cGMP 合规。需要注意的是，FDA 的检查部门不仅负责人用药和生物制品，还负责兽药、全球生产场地、API 供应商、器械生产商、烟草合规活动以及食品。

FDA 正在更频繁地使用与值得信赖的国外检查机构签署的谅解备忘录和互认协议，但 FDA 还需要寻找其它潜在途径来为其合规决策提供信息。他指出， 可能会使用经认证的第三方进行检查以协助 FDA 的检查工作，但这仅是一种可能性 。

关于数据可靠性方面，他强烈指出，执行生物等效性和临床研究的合同研究机构（CRO）、医生、医院等需要更好地检测数据可靠性问题。 FDA 正在密切关注这方面的问题，并警告指出，作弊者终将被抓。

David Gaugh 询问 Califf 使用者付费如何帮助 FDA。Califf 回答表示，他不喜欢使用者付费，并指出纳税人应该是 FDA 的客户，他认为财政拨款应该用于资助 FDA 的需求。但他认识到，在我们生活的现实财政环境中，使用者付费不太可能消失。Califf 指出，通过使用者付费计划支付给 FDA 的资金一直在帮助缩短审批时间，并在科学研究领域发挥巨大作用，这些研究成果继而影响申请审评。

Califf 还提到虽然药品被批准用于特定适应症，但在临床实践中，一个药可能不仅用于其批准用途，还可能用于其它标签外用途。“我们作为 FDA 需要 收集和分析真实世界数据（RWD）”以帮助评估未列入药物说明书的用途的获益。 他建议，有了临床实践中的所有数据，FDA 应该看看人工智能对 RWD 的评估是否有帮助。

他最后向与会者提到两点想法：

• 要诚实

• 继续坚持在仿制药和生物类似药行业的工作，因为这这是真正有效控制药品支出的唯一方法。