【寻求合作】针对骨关节炎致病基因的靶向治疗药物

项目负责人是美国范德堡大学药理学博士，加州大学洛杉矶分校骨科医院博士后，侧重研究骨骼发育及维护的生物学机制和信号通路，擅长利用分子生物学机制揭示潜在的治疗靶标。

骨关节炎是中年和老年人最常见的慢性疾病之一，目前没有治愈的药物和方法。

该团队通过动物模型及基因编辑技术确定导致骨关节炎的关键基因，并筛选出一种防治骨关节炎软骨病变的新药物 CT1 。

CT1 可以矫正由于骨关节炎软骨细胞中关键基因表达水平降低而导致的信号传递错误，从而帮助修复骨关节炎软骨细胞的功能。

1）世界首次通过动物模型和基因编辑技术确认导致关节炎的关键基因；

2）建立了第一个关节炎小鼠模型，用于检验药物在动物上的疗效；

3）构建了第一个软骨细胞系和荧光信号检测系统，可用于快速和大量的药物筛选；

4）目前市场上还没有治疗关节炎软骨损伤的有效药物，本项目通过创新的软骨细胞系和荧光信号检测系统，筛选出一种治疗关节炎的新药物。

目前全世界关节炎患者有 3.55亿人。当前估计中国的关节炎病人有 1 亿以上，而且人数还在不断增加。最常见的关节炎就是骨性关节炎， 也叫退行性关节炎，是一种老年性疾病。

据统计，中国 50 岁以上人群中半数患骨关节炎；65 岁以上人群中 90％的女性和 80％的男性患骨关节炎。

目前在美国，有大约 2 千万以上患者，骨关节炎占访问初级保健医生和半非甾体抗炎药的处方的 25％。据美国卫生防疫部门统计，关节炎医疗耗费美国经济约 862 亿美元/年的医疗费用和间接费用，包括工资和生产力的损失。

目前没有用于治疗关节炎软骨损伤的有效药物，只能用止痛药缓解症状，关节一旦受损，无法修复，只能进行关节置换。这种手术不但价格昂贵，术后恢复耗费时间，还给患者带来身心的痛苦。

据调研了解治疗关节炎药物市场达 200亿美元/年，而且市场以每年 5%以上的速度扩增。

目前市场上还没有能够治疗骨关节炎软骨病变的药物, 本产品具有以下优势：

1）能填补市场空白；

2）有明确的作用靶标和机制，易于监控药物的效果和副作用；

3）既能通过静脉注射系统性给药对全身关节软骨起保护和治疗作用，也能够通过关节腔注射局部给药，减少对其他器官的副作用； 

4）药物的活性已经在 关键基因缺陷软骨细胞上得到验证；

5）团队核心成员拥有10 年以上软骨研究的经验，和多名世界著名骨科专家作为指导顾问。

CT1 已经完成在软骨细胞活性的测试，正计划进行动物药效试验。预计要 1 年半时间完成小鼠的药效试验，然后用 1 年半时间完成迷你猪的药效试验。

融资、成果转化

融资方案

需要投资1000 万人民币，计划出让股份 30%，公司估值约 3333 万人民币。三年完成动物试验目标后，公司估值￥9000 万以上。

退出方式

退出机制包括继续向医疗风投基金融资和出售药物使用权给大的医药公司。