本文译自 FiercePharma
David Mitchell 是一名多发性骨髓瘤患者，在刚刚完成一次长达 5 小时的静脉滴注治疗后，他决定给诺华 CEO JoeJimenez 写封信，希望能跟 Joe Jimenez 见个面，询问一下诺华打算如何给今年 10 月份就会被 FDA 批准的 CAR- T 疗法 tisagenlecleucel（CTL019）定价。
CAR- T 疗法是一种非常个性化的治疗方案，把患者自己的 T 细胞抽取出来并进行基因工程改造，让它们能够特异性识别肿瘤细胞，然后重新输回患者体内去消灭肿瘤。现在大家的关注点是：CAR- T 这种个性化疗法的定价到底会有多高？
Mitchell 在信中写到：“我今天给你写信，是希望诺华能够给 CAR- T 定一个更公道的价格，特别是考虑到在你们公司深度介入 CAR- T 开发之前，纳税人已经在这方面投入了数亿美元”。 Mitchell 甚至点名两位药品定价方向的研究专家一起与 Joe Jimenez 会面探讨一下，一位是来自临床与经济审评研究所（ICER）的负责人 Steven Pearson，另一位是哈佛医学院的公共卫生政策专家 AaronKesselheim 教授。
上周五，Mitchell 收到了的回复，Joe Jimenez 已经安排诺华肿瘤部负责人 BillHinshaw 来安排双方的见面。Mitchell 在接受 FiercePharma 采访时表示：“我与诺华见面的目的不是为了刁难公司管理层。我患有不能治愈的血液肿瘤，我对 CAR- T 这种新疗法很激动，虽然它率先批准的适应症是白血病，但距离其他血液肿瘤获批也不远了，我最关心的是治疗价格。什么样的价格才是最公道的？诺华定价的时候是否会考虑纳税人之前的投入？”
Mitchel 认为：“在诺华 2012 年获得 CTL-019 的全球独家开发权利之前，纳税人已经在 CAR- T 基础科学研究上投入了 2 亿美元。实际上，纳税人自 1993 起便开始在 CAR- T 上投入，承担了几乎所有的风险，直到 CAR- T 的临床疗效得到证实诺华才半道进场。”
诺华发言人在邮件回应 FiercePharma 时指出：“Mitchell 估算的美国纳税人在 CAR- T 研究上投入 2 亿美元实际上是基于 NIH 网站上关键词检索获得的结果。诺华的合作伙伴宾夕法尼亚大学获得了大约 1700 万美元的资助，其余的主要是分配给了国家癌症研究所和超过 60 多家的学术机构和生物科技公司。
“Mitchell 应该很清楚，基础研究的成果被很多家公司应用，包括 JUNO、Kite，进而促进了整个 CAR- T 疗法的临床开发进展。Mitchell 也显然是认为纳税人资助的所有早期研究都能成功转化成新技术……”
诺华发言人还表示：”诺华目前正在紧密研究制定 CAR- T 产品的价格，会从短期和长期考虑 CAR- T 疗法对于患者、社会和医疗卫生体系的价值，也会考虑外部卫生经济学家的意见。我们深深体会到将这种创新疗法带给患者的厚重责任，也会尽力帮助那些能够从 CTL-019 治疗中获益的患者”。
“诺华与宾夕法尼亚大学的交易细节一直未见披露。不过诺华在 CAR- T 上的投资不菲，包括 2012 年诺华从 Dendreon 买下位于新泽西的一个生产工厂并接纳了其 100 名员工。2015 年诺华与德国 Fraunhofer Institute 签订协议成立一个 CAR- T 生产工厂。如果算上诺华所有临床项目的费用，诺华在 CAR- T 上的开发投入要远大于 2 亿美元”。诺华发言人指出。
在定价方面，今年 6 月份，诺华研发负责人 Vas Narasimhan 曾表示 CAR- T 疗法的定价会以干细胞移植作为参考。这个价格大约是 80 万美元。不过诺华发言人在邮件中提到：“基于临床疗效付费也是我们正在考虑的 CAR- T 推广策略之一。这样的话，付费者根据临床成功率来支付。这种方案也有利于让美国卫生系统尽快接受肿瘤治疗新技术”。
诺华并非首次尝试“根据临床疗效付费”，这个定价策略也应用在了心衰新药 Entresto 身上。去年，诺华与 Cigna 和 Aetna 签订协议，如果 Entresto 降低了患者的住院和其他心衰适应症风险，不会触发退款，如果 Entresto 未能改善患者的临床结局，诺华需要给付费者退款。
不过 Mitchell 并不喜欢在肿瘤患者中采用“基于疗效付费”的模式，他认为这侵犯了患者的隐私而且制药公司的定价权依然强势。“对于付费者而言，或许可以收到诺华的退款，但是对于我们患者而言，如果治疗无效，我住进了医院或者死亡，对我们没有任何好处。我只希望介个能设置的更合理一些……“
