FDA拟调整CAR-T疗法继发性癌症黑框警告

FDA CBER主任Peter Marks近日在再生医学联盟会议上透露，FDA即将调整CAR-T疗法的黑框警告内容。 “FDA观察到的‘CAR-T治疗中出现的T细胞恶性肿瘤’，实际上是两种因素的结合：一是可能与CAR-T疗法本身相关的极微弱风险信号，二是B细胞淋巴瘤患者群体中本就存在的继发性T细胞恶性肿瘤风险。” Marks解释道。“我们需要将两者区分开，尽快对警告声明进行调整，并从中吸取一些经验。”他补充道，修订后的警告声明，将更精准地反映风险与获益比，为临床决策提供清晰依据。

CAR-T疗法目前已被广泛应用于白血病、淋巴瘤等血液系统恶性肿瘤。Marks指出，随着安全性数据的积累，该疗法有望成为自身免疫疾病领域的“新支柱”。“我们已看到初步数据支持其用于红斑狼疮、多发性硬化症等疾病，警告声明的完善将对CAR-T疗法的使用更放心。”

这一调整也可视为FDA对CAR-T潜力的认可。Marks强调，警告声明的细化，将降低医生与患者对非肿瘤适应症的顾虑，加速临床探索。

2024年FDA 发布公告，要求所有已经获批的 CAR-T 细胞治疗产品进行产品标签更新，在黑框警告中增加「关于治疗后可能继发 T 淋巴细胞瘤」的内容。

FDA 认为，所有已经获批上市的靶向 BCMA 或 CD19 的 CAR-T 细胞治疗产品均存在严重的继发 T 淋巴细胞瘤的恶性风险。全球目前已经获批的 Yescarta、Tecartus、Kymriah、Breyanzi、Abecma 以及 Carvykti，均面临产品标签的更新。

在 FDA 向这 6 款产品的所有者发布的安全性标签变更通知函中，FDA 要求在黑框警告中增加信息： 「使用靶向 BCMA 或 CD19 的 CAR-T 细胞治疗产品治疗后，可能会继发 T 淋巴细胞瘤。」 此外，包括 CAR 阳性肿瘤在内的成熟 T 淋巴细胞瘤，可能会在输注产品后几周内出现，严重可致死。

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