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2022年细胞与基因治疗（CGT）持续升温，一次性工艺耗材赛道争夺新制高点

同写意 · 公众号 · · 2022-05-13 18:53

正文

近日，A股药企2021年年报披露完毕。梳理年报信息可发现，在2021年度，CGT（细胞与基因治疗）相关业务成为多家药企一致看好的业务板块。

作为“药茅”级企业，药明康德的战略动向具有风向标意义。其2021年重新划分的五大业务板块中，旗下专注于CGT板块的全资子公司药明生基被寄予厚望，“2022年将成该板块转折之年，长期来看有望成为推动公司远期业绩增长的爆发点”。

事实上，2021年以来，全球CGT研发及临床进展都有明显提速。从国内来看，CGT领域投融动作活跃，宜明细胞、派真生物等公司在2021年先后获得高额融资；2022年3月份，聚焦于CGT领域的CXO公司和元生物成功登陆科创板，备受资本青睐。在我们的采访中，一位临床机构研究负责人连用了两个“太火了”来表达其对近期CGT市场的感受。

CGT市场的火爆，也直接触发了生物制药一次性工艺耗材及相关赛道对先手市场优势的争夺。

基础材料研究成决胜关键

3月，国内生物制药一次性工艺耗材及设备龙头企业上海乐纯生物技术有限公司（以下简称“乐纯生物”）发布多款面向CGT的SUS产品，包括细胞透气培养瓶、可用于灌流培养的摇摆式生物反应器及一套细胞密闭自动分装系统与配套耗材，适用于CGT多环节的特定应用场景。

值得关注的是，根据目前市场公开的产品信息，上述摇摆式生物反应器应用了乐纯生物自研纳米细胞滤膜，该膜材是本土企业对生物制药耗材关键材料的重大研发突破；自动化分装系统在国内也尚属首发。

过滤膜广泛应用于生物制药生产及CGT创新疗法中，此前核心技术及稳定量产能力只掌握在少数国际巨头手中。在科研领域，对底层技术和基础材料的突破，难度要远远高于应用和产品层面创新，但一旦掌握底层优势，对应用端的快速持续创新或迭代将水到渠成。正因为此，乐纯生物非常重视底层技术的开发。

在乐纯生物研发副总裁邹杨博士看来，“培养瓶只是我们的一个小产品应用，基于长期底层技术积累，应用型产品开发的速度是很快的”。正如其所言，应用产品创新速度能够领跑，背后是材料技术长期攻关的强有力支撑。未来更多围绕CGT应用开发是同样的逻辑——坚持底层技术攻关，才能灵活、快速响应定制化应用需求。

根据券商研究报告测算，从2016年到2020年，全球基因治疗市场规模从5040万美元增长到20.8亿美元，预计到2025年将达到近305.4亿美元。随着基因治疗近年来临床试验的大量开展、基因治疗产品的陆续预期获批上市、相关利好产业政策的支持，预计中国基因治疗市场规模将快速扩大，到2025年将达到178.9亿元。

“量产性能稳定+即时响应定制化需求”塑造核心优势

面对这个即将打开的几何级增量市场，不仅仅是乐纯生物，国内头部、腰部耗材厂商都已纷纷开始加速自身的CGT产品管线建设。然而，想分得一块蛋糕并非易事。如一位行业人士所担忧，“如果说偶尔的实验数据能够达到（相关要求），但并不是所有公司都有实力实现稳定量产”。

从实验室到生产线，这期间需要足够的战略储备周期和底层技术能力。据了解，当前生物制药耗材和设备行业中，比较普遍的研发周期是从几个月到一、二年不等。诸如乐纯生物此类国内较头部的公司，有显著的“技术研发+应用研发”并重的特点，研发和量产的先手优势就较为明显。

从CGT的市场需求来看，目前用于悬浮免疫细胞培养的主要是培养瓶和培养袋两种方式。传统的培养瓶或培养袋由于培养体积或者表面积有限，不能很好地进行气体交换，在大量的免疫细胞扩增阶段需要多次补液或者更换多个耗材，在生产工艺过程中增加了操作次数，导致引入污染的风险也相应上升。因此，在该工艺阶段，核心需求在于培养瓶或培养袋如何满足大批量的细胞培养，同时兼具更好的气体和营养交换。

针对这一特性，乐纯生物定制推出该款名为LeCulti™的细胞透气培养瓶，其设计采用双透气模式：瓶盖是微孔滤膜，底部是独特的硅胶透气膜材，底部和瓶盖均可进行气体交换，更贴合细胞快速增长期对气体交换的需求。同时，覆盖的培养基液面更高，可以为免疫细胞提供更多营养；在培养过程可以连续10天不更换培养基，减少人工操作频率，降低污染风险；在一个透气培养瓶中可以获得更多的免疫细胞数量。

LeCulti™ 细胞透气培养瓶

乐纯生物研发的LePhinix™ 摇摆式生物反应器可应用于细胞治疗和基因治疗产品的生产工艺，该反应器采用波浪式低剪切力摇动平台，配置灌流培养工艺装置，可获得更高的细胞密度，在同等规模反应器水平，能得到更多的产物。最重要的一点，还是回到基础材料，该反应器可配套使用乐纯生物自主研发的一次性生物反应袋进行培养，能达到高水平的细胞密度和活率。除前文所述过滤膜（membrane），目前，乐纯生物一次性生物反应袋所用关键薄膜（LeKrius™ film），也是已实现稳定量产的自研工艺薄膜。

在细胞治疗中，细胞制剂环节是免疫细胞培养的最后一步。如果在分装环节出现差错，或者发生污染，就会前功尽弃，所以该环节也是细胞治疗终产品的关键保障之一。

在整个细胞制剂分装过程中，人工分装操作无法保证批次间稳定性，且无法全程恒温，后续的质检及记录工作量都会比较大。针对这一痛点，乐纯生物研发了细胞密闭自动分装系统。全自动密闭封装系统可降低对人工的依赖，实现全流程自动化、标准化、密闭化细胞分装，并且整个工艺过程温度控制在2℃-8℃范围内，全程记录分装的时间、体积以及温度。该设备可以避免人员与免疫细胞的直接接触，极大降低微生物污染风险。

LePhinix™ 摇摆式生物反应器

自2017年几款里程碑式CAR-T产品上市后，全球CGT发展进入快车道，然而从产业阶段来看，该领域初创公司较多，技术迭代和需求变化不确定性较大，这也是一次性工艺耗材及设备厂商需要解决的最大痛点之一。厂商只有通过适配的研发战略、即时响应和个性化服务，才能应对这一挑战。

乐纯生物提及近期发布的多款产品时表示，科研没有捷径，每一项技术突破或新产品推出，一定是基于前期的技术深耕和战略储备。乐纯生物历来强调以客户需求为中心，是少数具有定制化能力的生物医药一次性工艺耗材和设备厂商。

“公司很早就意识到CGT市场的巨大潜力，尽管现在不属于大体量业务，但我们一直在提前布局，在底层技术开发和产品开发上，都十分关注CGT客户需求变化”。乐纯生物创始人秦孙星曾多次表示，“我们做新产品开发，对标就是国际领先水平，满足中国生物制药客户最严格的要求”。

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