3月17日，总部位于瑞士日内瓦的世界经济论坛（World Economic Forum）公布了2017年“全球青年领袖”（Young Global Leaders）入选名单，全球100位入选者中有9名来自于中国，这9人分别为：
生物技术公司eGenesis首席科学执行官：杨璐菡
柔宇科技有限公司：刘自鸿
机器学习与量化金融专家：邹昊
设计学者和科技企业家：范凌
中国当代建立自我独立视觉语言的摄影师及视觉艺术家：陈漫
黑土麦田公益（Serve For China）联合发起人：秦玥飞
香港资深银行家：蔡志坚
瑞士银行（UBS）执行总监：Christine Hsu
香港会德丰地产有限公司主席：吴宗权
▲杨璐菡博士是2017年大中华地区9名全球青年领袖之一（图片来源：全球经济论坛）
全球青年领袖，又叫世界青年领袖，是达沃斯世界经济论坛组织的重要奖项。该奖项由世界经济论坛执行主席克劳斯·施瓦布创建于2004年。每年全世界都有约4000名40岁以下杰出的各行各业的代表人物被列入候选人名单，由34名国际知名媒体人士组成的评委会评选出本年度的“世界青年领袖”。
“全球青年领袖”（Global Young Leaders）的甄选对象是40岁以下，有5—15年工作经验，且在其所从事的专业领域和在社会公益服务方面作出过突出贡献者。
杨璐菡2008年本科毕业于北京大学，后前往哈佛大学获得硕博学位，师从 “基因编辑大牛”美国科学院与工程学院双料院士George Church教授，致力研究CRISPR-Cas9基因编辑系统。2011年至今，她已在《科学》、《Nature Communications》、《Nature Medicine》等杂志上发表了数十篇论文，最高单篇引用数超过了3000。
2014年，她和George Church教授一起创立了eGenesis的生物技术公司，致力于推动异种器官移植临床应用，因第一个利用CRISPR-Cas9技术修改细胞基因组和领导eGenesis，杨璐菡曾被福布斯杂志评为2014年30岁以下30个科学医疗领域领军人物之一。
对于她的导师，杨璐菡这样形容：乔治是我的博士生导师，像所有成长道路上的恩师一样，乔治在学术上和为人上都给了我很多榜样的力量。他是美国科学院和工程学院院士，在基因领域的学术界和工业界有举足轻重的分量，是个有远见卓识又敢想敢说的先锋。他一直鼓励我大胆想象，大胆实践。同时，他又是个非常谦卑和善良的人，善于聆听，倡导合作和分享。他对我的工作一如既往地支持，包括前期的科研经费支持，给课题方向提供建议，配合我与世界顶级移植医疗团队取得双边意向的合作关系。
获得3800万美元融资，将CRISPR应用于器官移植
在攻读博士学位的过程中，杨璐菡意识到，器官移植手术影响了全球数百万人的生命。以美国为例，此时此刻，正在排队等待器官移植的患者人数高达12万。然而，能够用以移植的器官数量却非常有限，死神往往比可移植的器官更早到来，夺走患者的生命。
实际上在上世纪90年代，医学研究者们就曾尝试解决这一问题。他们给出的策略是异种移植，即在人体内移植入动物器官。在这些动物中，猪的器官在尺寸与功能上和人体器官较为接近，因此也获得了研究人员的关注。然而，一些试验发现，猪的器官在人体内会触发严重的免疫风暴，产生排斥反应。此外，另一些科学家则发现，猪的基因组里含有内源性逆转录病毒的序列，对人体有潜在的健康风险。直接将猪的器官移植入人体，可能会导致新型疾病的传播。因此，在短暂的火热后，异种移植的想法被迅速打入了冷宫。
▲CRISPR-Cas9技术有望解决猪器官进行异种移植时面临的挑战（图片来源：eGenesis官网）
2014年，她和George Church教授一起创立了eGenesis的生物技术公司，致力于推动异种器官移植临床应用。2015年10月，美国哈佛大学和生物技术公司eGenesis宣布已经利用一种新的基因编辑技术，在猪肾脏上皮细胞中整合入了CRISPR-Cas9系统，它能不断产生Cas9蛋白，并破坏基因组内的所有内源性逆转录病毒基因，敲除了猪基因组中可能有害的病毒基因。据统计，单基因组内得到编辑的位点多达62处。在后续的实验中，研究人员发现这一处理能预防所有病毒拷贝的复制，从而防止病毒对人类细胞的感染。
作为带头人的的杨璐菡表示，这个工作扫除了10多年前发现猪内源性逆转录病毒后在这个领域的最大的安全障碍，也重新燃起了大家对异种器官移植的信心，为全世界亟需器官移植的上百万病人带来希望。
利用本轮3800万美元的融资，杨璐菡团队计划使用强大的基因组编辑平台，打造一套能安全有效进行异种移植的方案，造福有需要的患者，尽快让医学界了解到异种移植的可行性。
▲eGenesis进行研发的策略（图片来源：eGenesis官网）
据了解，eGenesis的研究人员计划在猪的细胞系中应用CRISPR-Cas9技术，在去除基因组中内源性逆转录病毒基因的基础上，避免在免疫排斥上可能出现的问题。目前这项研究正在进行中，当然这并不是一件简单的事情。杨璐菡博士的研究团队计划将CRISPR-Cas9技术与同源重组技术更好地结合起来，敲除不需要的基因，并引入新的基因，避免人体对这些器官产生排斥。
在此之前只有体外实验，没有展开体内实验。由于该实验室用的是已经分化的猪肾脏上皮细胞，上皮细胞无法发育成一头猪，杨璐菡博士透露接下来该团队将会进行体细胞克隆，来证实是否可获得无转录病毒的基因编辑猪。如果研究一切顺利，在适当的时候，它们的器官会被用来进行手术移植。
学霸是如何养成的
无论从哪个层面来说，杨璐菡都是一个标准的“学霸”。出生于四川的杨璐菡2001年以峨眉山市中考第一名的成绩考入成都七中。
2004年，还是成都七中学生的杨璐菡代表中国参加在澳大利亚举行的第十五届国际中学生生物学奥林匹克竞赛获得金牌。
据媒体报道，当时因为要参加竞赛，她必须在很短的时间内读懂10多本大学课程书籍。对于一个高二学生来说，这谈何容易？杨璐菡回忆说，受到老师的鼓励，自己抱着“一定可以学懂”的信念，去四川大学听课，课后自己做习题。一开始像听天书一样，慢慢地有点儿开窍，能够理解和应用。虽然走了很多弯路，但是最后她一个高中生，学会了大学最难的生物化学知识。高中最后一年，杨璐菡获得国际中学生生物学奥林匹克竞赛金牌，随后被北京大学生命科学学院点招。
进入北大读书之后，杨璐菡发现，生物化学这门课，是连北大的同学都感到吃力的课程。“竞赛让我有了敢为人先的勇气和信心，让我有机会培养自己自学的方法和定力。”杨璐菡接受媒体采访时说，“别人不做的事情，不是办不到，只是不常规而已。”这种信念让她有勇气在哈佛博士研究生课题里选择了很难的课题。
在北大生命科学学院获得生命科学和心理学双学位后，杨璐菡前往哈佛大学攻读硕士和博士学位，专业是转化医学，选择了异种基因移植的课题。
在哈佛期间，CRISPR-Cas9“基因剪刀”技术为她的研究带来了曙光。攻读博士生期间，杨璐菡作为并列第一作者在《科学》杂志上发表了CRISPR-Cas9技术在细胞内修改基因组的工作，这是第一次我们实现了简单编译基因组。
▲杨璐菡博士想要造福全球需要器官移植的患者（图片来源：The Boston Globe）
自2014年起，作为异种器官移植课题带头人，杨璐菡带领10个人的科研团队在哈佛和eGenesis公司，利用CRISPR-Cas9的“基因剪刀”技术，进行敲除猪基因组中可能的致病基因的研究。
杨璐菡表示，这是一个非常艰巨的任务。在他们工作之前，大多数的基因改造都是一个基因层面上的修改，而在她们团队要修改的猪细胞里，一个细胞有62个拷贝的病毒。“所以我们面临的科学难题是要在单个细胞改造62个基因，并且保持基因组的完整，这需要超过现在水平几乎两个数量级的效率提升。我们最后做了一个长期可调控的系统，实现了病毒敲除。这个创新对其他基因领域也有应用。”她说。
