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CDE:又一药品纳入“关爱计划”公示

蒲公英Ouryao · 公众号 · 医学 · 2024-12-24 19:35

正文

转自：国家药监局审评中心编辑：wangxinglai2004

2024年12月24日，国家药监局审评中心发布了关爱计划项目公示，涉及品种为RAG-17注射液，拟用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）。

关于《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作（“关爱计划”）申报指南》，请点击：CDE:关爱计划发布、即日起执行！

依据《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）申报指南》，现将RAG-17注射液纳入“关爱计划”，试点项目的基本信息如下：

品种名称：RAG-17注射液

申报单位：中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司

适应症：肌萎缩侧索硬化（ALS）

申报阶段：B阶段-临床试验开展前（Pre-IND）阶段

工作要点：计划开发和验证一项评价ALS患者生活质量的PRO量表（ALS-QoL），开展ALSRFS-R量表中文版的翻译和本地化调试工作，并将上述临床结局评估（COA）指标作为疗效评价指标；同时，计划在临床试验中应用数字健康技术。

往期信息：

01 Fitusiran注射液

依据《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作（“关爱计划”）申报指南》，现将Fitusiran注射液纳入“关爱计划”，试点项目的基本信息如下：

品种名称：Fitusiran注射液

申报单位：GenzymeCorporation

适应症：本品适用于作为常规预防治疗，用于有或无凝血因子VIII或IX抑制物的血友病A或B的成人患者和≥12岁青少年患者，以预防或减少出血的发生频率。

申报阶段：D阶段-上市申请前/上市申请阶段。

工作要点：计划在临床试验中开展患者定性访谈研究，在上市后研究阶段收集与评估安全性、有效性及在使用fitusiran前后血友病治疗体验等相关的患者体验数据。

02 羟钴胺注射液

依据《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作（“关爱计划”）申报指南》，现将羟钴胺注射液纳入“关爱计划”，试点项目的基本信息如下：

品种名称：羟钴胺注射液

申报单位：华润双鹤药业股份有限公司

适应症：本药物适用于儿童甲基丙二酸血症（MethylmalonicAcidemia，MMA）伴或不伴同型半胱氨酸血症患者代谢紊乱的治疗。

申报阶段：A阶段-研发立项阶段。

工作要点：在研发立项阶段，进行患者详细调研问卷收集，为后续药物的开发、剂型等提供依据；同时进一步丰富MMA疾病自然史的数据。

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