Kite Pharma VS 诺华：CAR-T最新进展更新

文章来源： 新浪医药新闻    作者：Tang

肿瘤免疫疗法给肿瘤的有效控制带来了令人惊喜的进展，免疫疗法也入选《科学》最值得关注的6大科学领域，其中CAR-T细胞疗法和免疫检查点阻断剂为代表的治疗手段受到了前所未有的关注，CAR-T细胞疗法所带来的临床收益是值得肯定的，不可否认的是CAR-T细胞疗法依旧不完善，其安全性是一个值得密切关注的重要问题。

2017年06月02-06号，备受瞩目的美国肿瘤学年会（American Society of Clinical Oncology, ASCO）在美国芝加哥市麦考密克展览中心举行，这是具有全球影响力的肿瘤学盛会，已经有多项临床最新进展公布， 本届主题为“making a difference in cancer care with you”，其中CAR-T产品临床进展最令人瞩目，中国的南京传奇生物科技，bluebird bio/Celgene、Kite Pharma、Juno、诺华等均公布最新的临床数据。文章关注CAR-T细胞疗法的发展历程，并对领域中领军企业kite Pharma和诺华的CAR-T产品审批进展做了更新和对比，业界同样对第一款获批产品充满期待。

01、CAR-T细胞免疫疗法：一路坎坷，并充满期待

CAR-T，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，CAR-T），CAR-T细胞疗法的发展是一路坎坷的，从近几年的火热，到“魏则西事件”后的冷却，从CAR-T细胞疗法在血液瘤如白血病中的惊喜表现，到不断出现的临床死亡事件。CAR-T细胞免疫疗法发展和成熟不是一帆风顺的，目前CAR-T疗法已经发展至第四代，技术的进步正在不断完善CAR-T疗法，并不断拓展CAR-T疗法在实体瘤治疗中的可能性。CAR-T细胞疗法以CAR为分类依据，其发展历程总结如下：

目前，Juno, kite pharma 及诺华是CAR-T领域中备受关注的3家公司，其中Juno公司更是CAR-T细胞疗法的鼻祖，然而，Juno公司的CAR-T明星产品JCAR015由于在临床试验中多次出现患者死亡的严重不良事件，并于2017年03月放弃该产品的开发，跌出了CAR-T产品上市竞争中的第一梯队，三家公司明星产品对比如下表：

02、诺华稍稍领先kite Pharma：第一款CAR-T产品有望今年获批上市

目前，诺华和kite Pharma 双双领先，竞争进入白热化状态，两家公司的产品均获得了突破性疗法认定和优先审评资格，诺华和kite PharmaPDUFA日期分别为2017年09月底和2017年11月29号，两款产品的对比分析总结为下表：

从目前二者的审批状态来看，诺华的tisagenlecleucel-T处于领先状态，有望成为第一款获批的CAR-T细胞疗法，值得注意的是，药物对于公共健康的收益风险比是美国监管部门FDA的重要参考，虽然CAR-T细胞疗法有着严重不良反应的风险，但是该技术同样给血液瘤的控制带来了惊喜。