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美国研发治疗A型血友病新单克隆抗体

Cell  · 公众号  · 医学  · 2017-07-13 16:38

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据美国“侨报网”7月10日报道,一项发表于当日出版的《新英格兰医学杂志》的研究指出,一种被称为“Emicizumab”新型单克隆抗体研发成功。这种专用于治疗A型血友病的新技术可明显降低患者因抗凝血因子抗体导致的出血量,且每周只需进行一次皮下注射。

据报道,目前A型血友病患者需进行一周三次静脉注射凝血因子,但在血友病的治疗过程中,会产生抗凝血因子抗体(也称为血友病抑制物),这些抗体可中和凝血因子,使凝血因子失去凝血作用,这就会导致患者呈现出血过多的症状。

血友病抗体是血友病患者对凝血因子浓缩剂治疗产生免疫反应而发生的严重医学问题,“Emicizumab”技术的诞生将大大降低这一治疗风险。

美国儿童癌症和血液病中心主任韦恩(Alan Wayne)博士指出,该技术对于血友病患者来说是一个福音,这些患者以后不会再对传统的凝血疗法呈现 不良反应

他表示,这种新疗法在预防出血方面效果显着,也更容易进行操作,需要的药物剂量也更少,具有更大的安全性。

据报道,有109名12岁以上男性参与了此次研究,他们都是携带凝血因子抗体的A型血友病患者。研究结果显示,与未使用“Emicizumab”技术治疗的相比,使用该技术治疗的患者出血量呈大幅降低。

洛杉矶儿童医院血液病专家、南加州大学医学院儿科教授杨(Guy Young)博士指出,这是他们在血友病治疗领域中20年来取得的最显着成果,现在全美各地已有很多患者慕名而来接受这种新技术的治疗。







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