▎ 药明 康德内容团队编辑

CSL公司今日宣布，欧盟委员会已批准“first-in-class”疗法Andembry（garadacimab）上市，用于预防12岁及以上成年和青少年患者的遗传性血管性水肿（HAE）发作。新闻稿指出， 它是首款只需每月一针、靶向血浆蛋白因子XIIa（FXIIa）的HAE发作预防疗法。 可由患者使用预装的自动注射笔自行进行皮下注射。

Garadacimab的批准基于关键性3期临床试验VANGUARD及其开放标签扩展研究的疗效和安全性数据。VANGUARD试验的详细结果已于2023年4月发表于《柳叶刀》，而正在进行的开放标签扩展研究的主要结果则于2024年10月发表于 Allergy 期刊。VANGUARD研究达到了主要终点，结果显示， 62%的患者在整个治疗期间无发作，HAE发作的中位次数降低至零，每月HAE发作次数的平均值较安慰剂减少了86.5%。 正在进行的开放标签扩展研究的中期分析显示，garadacimab具有良好的长期安全性，并能持续减少HAE发作频率。

HAE是一种罕见且可能危及生命的遗传性疾病，由于C1酯酶抑制剂（C1-INH）的缺失或功能异常引起的。C1-INH是一种在血液中帮助控制炎症的蛋白质。当C1-INH功能不足时，组织中的液体可能会积聚，引起显著的肿胀，称为血管性水肿。HAE发作可能影响身体的多个部位，包括面部、腹部、喉部和四肢。腹部发作的患者可能因肠壁肿胀而出现剧烈疼痛、腹泻、恶心和呕吐。涉及面部或喉部的HAE发作可能导致气道闭塞、窒息，若不及时治疗甚至危及生命。

Garadacimab是一种抗 FXIIa的 单克隆抗体，特异性抑制血浆蛋白FXIIa。当FXII被激活时，会启动导致水肿形成的级联反应。通过靶向FXIIa，garadacimab能在反应最初阶段就阻断级联反应的信号传导。

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