In Vivo CAR T首例患者给药

Interius BioTherapeutics（以下简称 “Interius”）公司近期对外宣称，其已首次为患者注射了一种新型体内嵌合抗原受体（CAR）基因疗法 ——INT2104。

这种 INT2104疗法是通过静脉注射的方式，直接将CAR基因递送至患者体内，进而在体内生成CAR-T和CAR-NK 细胞，用于对B细胞恶性肿瘤进行治疗。

FIH意味着在Ⅰ期临床上首次使用了持久性的体内CAR疗法。INT2104有希望克服现有体外CAR-T细胞基因疗法面临的难题，有望成为一种单剂量、“现货通用型” 且广泛适用的治疗B细胞恶性肿瘤的疗法。

Michael Dickinson 医生（此临床试验主要研究者之一）还提到：“为癌症患者提供新的、容易获取的治疗方案至关重要。像体内CAR基因疗法这样的创新手段有可能改变我们治疗癌症的模式，提供更快、单剂量的解决方案，减轻患者和医疗机构的负担。”

INT2104是一种基于慢病毒载体的体内基因疗法，它可以靶向感染CD7阳性的T细胞和自然杀伤细胞（NK 细胞），并转导CAR转基因，从而在体内生成效应CAR-T细胞和CAR-NK细胞，而生成的效应CAR细胞会靶向CD20阳性的B细胞，以此来治疗B细胞恶性肿瘤。

与体外CAR-T 疗法不同，INT2104是一种现成可用的、单剂量治疗手段，通过静脉注射全身给药，不需要进行清淋预处理，也无需大型或昂贵的治疗设备。在临床前研究中，该疗法展现出了良好的有效性和安全性。

据悉，INT2104的此次临床试验是一项全球性、多中心、开放标签的试验，其临床试验名称为INVISE（Injectable Vectors for In Situ Engineering），主要是对单次INT2104输注在复发/难治性B细胞恶性肿瘤成人患者中的安全性进行评估。其中，剂量递增部分所获得的数据将用于确定后续剂量确认研究以及未来研究中 INT2104的使用剂量。