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推进BCMA靶向体内CAR-T疗法开发，先博生物深化合作

医麦客 · 公众号 · · 2025-01-16 22:51

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2025年1月16日

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2025年1月15日，Orna Therapeutics, Inc.（以下简称“Orna”）和上海先博生物科技有限公司（以下简称“先博生物”）宣布进一步扩大其战略合作，正式将BCMA（B细胞成熟抗原）列为指定的生物靶点，共同推进 体内CAR-T疗法 的开发与应用。这一合作旨在充分利用双方在环状RNA（oRNA®）技术和细胞治疗领域的领先优势，开发创新疗法，为全球患者提供突破性治疗方案。

根据协议，先博生物将在大中华地区内展开 针对BCMA的体内panCAR细胞疗法 的研发和商业化工作，而Orna将保留其在全球其他地区的研发以及商业化的全部权益。双方在各自的授权地域内都将有权收到合作首付款以及基于临床开发、上市和商业化等重要阶段的里程碑付款，以及产品获批上市后的销售分成。

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在2023年1月，双方曾达成一项合作协议：由先博生物负责对Orna公司利用突破性环状mRNA技术（oRNA）开发的体内细胞治疗产品在大中华区抗肿瘤领域的开发和上市，其中包括Orna公司管线中最领先的抗CD19 原位嵌合抗原受体T细胞技术(isCAR) 项目，名为“ ORN-101”。

先博生物目前布局了6条产品管线，专注于 通用型CAR-NK与CAR-T技术 的研发，并且拥有成熟的工艺开发技术。此前，先博生物与Orna合作开发的CD19 CAR-NK在一期临床试验已取得积极结果。此次合作新增BCMA靶点，将进一步推动panCAR™疗法的发展，使其在多发性骨髓瘤治疗领域更具竞争力。

“我们很高兴与先博生物深化合作，为多发性骨髓瘤患者带来体内 BCMA panCAR 疗法，”Orna 董事长兼 MPM Bioimpact管理合伙人 Ansbert Gadicke, M.D.表示。“Orna 的 panCAR 方法有望引入一类全新的体内 CAR疗法，克服当前体外细胞疗法的局限性。Orna 迄今为止生成的令人振奋的临床前和非人灵长类动物数据进一步坚定了我们在这一领域的承诺，我们期待着将我们的项目推进到临床阶段。”

先博生物的CEO曹卓晓博士表示：“我们双方都致力于开发针对肿瘤和免疫性疾病的创新疗法，此次合作为我们在BCMA靶点领域开辟了新的机会。”

关于Orna

Orna Therapeutics 专注于设计和开发全新一类的完全工程化环状 RNA（oRNA®）疗法，旨在释放 RNA 医学的潜力，用于治疗全身各种疾病。Orna 的环状 RNA 转录物相比传统的 mRNA 方法具有多种优势，包括简化生产流程、优化脂质纳米颗粒（LNP）制剂以及更卓越的蛋白表达能力。其业界领先的基于 LNP 的递送系统和全面的编辑程序，使 Orna 有能力推进具有巨大潜力的创新 RNA 疗法，从而变革患者护理方式。了解更多信息，请访问 www.ornatx.com 并关注 Orna Therapeutics 的 X 和 LinkedIn 页面。

关于先博生物

上海先博生物科技有限公司(简称“先博生物”,www.simnovabio.com)致力于为肿瘤及自免患者带来创新细胞治疗产品。先博生物拥有丰富的研发管线，技术优势为自主研发的通用现货型CAR-NK和BiTE CAR-T技术平台均处于临床开发阶段。

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