随着近日Biomarin公司的罕见病药物Brineura获批上市，又一款天价药物即将来到世间。
打折前，
Brineura治疗费用需要
70.2万美元／年，折扣后依然高达48.6万美元／年。
Brineura的到来改变了最昂贵药物TOP10的格局，小编为大家梳理了治疗费用最高的10种药物。
（数据来源于EP Vantage）
Eculizumab
榜首位置的是亚力兄的C5单克隆抗体Eculizumab，其最早被开发用来治疗类风湿性关节炎，失败后将目光转移至阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)适应症的开发。 2007年FDA批准其用于PNH的治疗，2012年获批用于治疗非典型溶血尿毒综合征（aHUS）。年均60万美元的治疗费用，被冠上了最昂贵药物称号，也为其2016年带来了28.34亿美元的收入。
Naglazyme
Naglazyme是由BioMarin研发用于治疗粘多糖增多症VI (MPS VI)的药物，于2005年获批上市。
MPS VI一种罕见的遗传代谢疾病，该病幼年即开始发作，患者表现为生长迟缓、身体组织受损和智力障碍。该疾病由于体内缺乏N-乙酰半乳糖胺-4-硫酸酯酶所引起的。Naglazyme通过酶替代疗法能够有效的缓解症状。
Naglazyme
年均治疗费用逼近
50
万美元，
2016
年为
BioMarin
带来
3
亿美元的收入。
Brineura
Brineura（cerliponase alfa）是一种用于治疗CLN2。CLN2是一种发病极少的罕见病，属于巴登氏病。其发病是由于体内缺乏一种叫做TPP1的三肽水解酶而造成溶酶体储存障碍。Brineura是重组TPP1，属于酶替代疗法。
Eloctate
Bioverativ是2016年从百健公司拆分出来，专注于血液病业务的公司。Eloctate是一种融合蛋白，由凝血因子VIII（抗血友病因子）和人IgG1抗体的Fc片段连接而成，属于长效抗A型血友病药物，可减少注射次数，防止和减少出血频度。其以年均46万美元的治疗费用，排名第四，2016年的销售收入为5.13亿美元。
Cerezyme
Cerezyme是赛诺菲旗下的健赞研发的用于治疗戈谢病的药物。
戈谢病属于常染色体
隐性
遗传疾病，
由于
人体内无法正常
分泌葡糖
脑苷脂酶的酶
，引起脂质沉积，
累及骨髓、肝脾、骨骼及神经
系统，导致疾病发生。
Cerezyme属于酶替代疗法药物，与1984年获批上市。2014年赛诺菲推出了口服药物Cerdelga，尽管如此2016年Cerezyme 依然收获了7.48亿美元的收入。
Gazyva
Gazyva是由罗氏公司研发的CD20单克隆抗体，用于治疗慢性白血病。其为
罗氏王牌肿瘤药物
Rituxan
的无岩藻糖升级版。
Gazyva
的出现，主要是为了消除
Rituxan
面对生物类似药冲击所带来的影响。
目前
Gazyva
的销售情况一般，在年均治疗费用
45
万美元的情况下，
2016
年销售收入仅为
2
亿美元。
Cinryze
Cinryze是一种 C1酯酶抑制剂用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）。HAE是由于C1抑制基因的突变而引起的一种常染色体显性疾病。这种有缺陷的基因不能在血浆里产生足够的C1抑制因子水平，从而导致C1的自活化，以及C2和C4的消耗。
Cinryze的年均治疗费用，逼近42万美元，2016年的销售额为6.8亿美元。
NovoSeven
NovoSeven是重组人凝血因子Ⅶ，由诺和诺德公司研发并于1999年获批上市，用于治疗抑制物阳性的A/B型血友病。37万美元的治疗费用，2016年销售收入为14.87亿。
Fabrazyme
Fabrazyme (agalsidasebeta)是一种治疗法布里疾病的药物，由赛诺菲旗下的健赞研发，并于2003年获批上市。
法布里病为α-半乳糖苷酶缺乏引起糖鞘脂代谢障碍，是一种罕见的遗传性疾病。Fabrazyme为酶替代疗法治疗，能够缓解疾病的发生。一年36万美元的治疗费用，2016年带来了6.74亿美元的销售收入。
BeneFIX
BeneFIX是重组人凝血因子IX，由惠氏（现属辉瑞）研发，于1997年上市用于治疗B型血友病。年治疗费用约为33.5万美元。
不难看出上述的十种药物全部属于针对罕见疾病的孤儿药。其中3种是针对血友病的药物，另外有多种药物为治疗溶酶体贮积症的酶替代疗法药物。
药品的高价，一直为社会所诟病。然而，针对致命的罕见疾病天价药物却是为支付方和患者所接受的。
毕竟任何事物，在无药可用的局面和危及生命的疾病面前都是浮云。
也正是这个原因，孤儿药的开发不但是社会需求也成为了药企的重要商业策略。
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