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速递 | 突破!12周就起效,肺纤维化新药2期临床出色

药明康德  · 公众号  · 药品  · 2017-08-10 08:00

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▎药明 康德/报道


今日,Galapagos公司宣布,其在研新药 GLPG1690在2a期临床试验内取得了积极的顶线结果,有效控制了特发性肺纤维化(idiopathic pulmonary fibrosis,IPF)的病情进展。 这也是继药明康德集团合作伙伴FibroGen公布的 出色数据 后,本周在IPF治疗领域的另一个可喜突破。



IPF被称为 “不是癌症的癌症”,综合死亡率甚至比癌症都要高 。根据美国国家心肺血液研究所(NHLBI)的资料,特发性肺纤维化是一种慢性不可逆严重疾病,通常会影响中年和老年人,其特征是肺功能逐渐下降。患者的肺组织会随着时间的推移变厚、僵硬或形成瘢痕组织,使肺部不能有效将氧气输送到血液中。与IPF相关的最常见的死亡原因是呼吸衰竭。其他死亡原因包括肺动脉高压,心力衰竭,肺栓塞,肺炎和肺癌。 IPF目前还没有治愈的方法,许多人在诊断后只能存活3-5年。


GLPG1690分子结构式(图片来源:New Drug Approvals)


由Galapagos带来的 GLPG1690是一款小分子抑制剂,能选择性地抑制autotaxin。 近年来,越来越多的证据表明autotaxin在IPF的发展中扮演了重要的角色。因此, 抑制autotaxin,有望对IPF进行治疗。 在临床前试验中,GLPG1690展现了治疗IPF的潜力。2015年完成的1期临床试验同样表明了这款新药的安全性、耐受性、以及较高的靶点结合能力。


在一项名为FLORA的探索、随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验里,研究人员研究了每日一次口服GLPG1690的疗效。这项试验一共招募了23名患者,其中17名服用GLPG1690,6名服用安慰剂。该试验的主要目标是评估该新药在患者群体内的安全性、耐受性、药代动力学、以及药效学。该研究发现,这款新药的耐受良好。







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