5月10日,天士力医药集团股份有限公司(以下简称天士力)发布公告,以通过全资子公司天士力(香港)药业有限公司向Pharnext公司进行总额为2000万欧元的投资,合计可获得Pharnext 12.59%股权。
天士力、Pharnext以及Pharnext创始人Daniel
Cohen三方共同出资在天津成立合资公司,其中天士力以现金方式出资1亿元人,Pharnext以技术作价出资4286万元,Daniel
Cohen以提供技术支持享有股份,合资公司将拥有Pharnext核心在研药物PXT3003在大中华区域内临床实验、产品上市、制造以及销售的权利,一次性转让价为200万欧元。
这个标的不一样
2016年7月,主攻神经退行性疾病的生物制药公司Pharnext在法国巴黎上市,首次募资金额为3100万欧元,市值为1.17亿欧元。这家公司的最核心竞争力在于其不同于其他新药公司的研发方法——PLEOTHERAPY。一句话总结这个方法就是:把已上市专利过期药品重新组合,然后开发出针对新适应的新药。
Pharnext研发模式
来源:Pharnext公司官网
具体来说,网络药理学是这一方法的基础,它利用大量的基因组数据确认一个疾病可能相关的数以千计的分子,而通过获得疾病的分子网络结构,Pharnext推导出已上市药品针对新适应证的有效组合,然后在发现的新方式下,开发效果最佳、剂量更低的新药。
以该方法开发的新药有这么几个关键特点:安全、有效、涉及上市药品专利已过期。而这种方法的最大优势在于:上市药品的安全性数据已经存在,这将为新药开发省下大量的安全性验证时间,极大缩短整个新药研发进程。
Pharnext在研产品线
来源:Pharnext公司官网
而这一研发方法的由来正是从PXT3003的研发过程中以及在二期试验结果得到验证后得来。PXT3003的适应症为腓骨肌萎缩症(Charcot-Marie-Tooth,CMT)1A型,已被FDA和EMA授予孤儿药认证。这也是Pharnext目前最重要的一个产品。2016年上市所募集的3100万欧元就是主要用于支付该产品的三期临床试验费用。
周期为15个月的三期临床试验,323名患者的入组已于2016年12月完成,试验目前正在欧洲、美国和加拿大三地的30个临床中心进行当中。预计试验结果将会在2018年第二季度公布,届时针对CMT儿童患者的研究也将启动。
除了PXT3003,Pharnext的另一个核心在研药物PXT864。该药物的适应证为阿尔茨海默症,目前已完成临床二期a的试验结果分析,并受邀在圣地亚哥阿尔茨海默症临床试验大会上发表。针对该药物,Pharnext计划还将开发帕金森症和肌萎缩侧索硬化症两个适应证。