【癌症基因疗法为何如此具有突破性？】7月12日，食品药物管理局一致建议首批核准癌症基因治疗。被称为CTL019的治疗是由制药公司Novartis开发的T细胞疗法。它是为每个患者定制的，已被证明对治疗一种类型的儿童白血病有效。 “纽约时报”报道，在63例患者的研究中，其中52例接受治疗后缓解。

研究人员一直致力于完善各种癌症的基因治疗，但CTL019将是第一个进入市场。如果FDA批准CTL019，该决定可能为其他疾病的更多基因治疗治疗打开了大门。                               

Mansoor Amiji是东北药物科学系大学杰出教授。他的研究重点是开发针对性治疗，包括基因治疗，用于治疗最致命的癌症，如胰腺，肺，卵巢和脑肿瘤以及其他慢性疾病。对于一个项目，Amiji实验室有兴趣通过基因工程重编程免疫细胞，以更有效地治疗癌症和炎性疾病。                             

在这里，Amiji更多地解释了基因治疗以及为什么CTL019的批准将会如此重要。

CAR-T细胞或嵌合抗原受体T细胞疗法是癌症的新治疗方法之一。它是基于病人自己的免疫系统。在这种方法中，收集患者的T细胞，然后在体外进行遗传修饰以产生工程细胞。然后再次施用细胞并且可以破坏肿瘤。过去几年在各医疗中心进行过研究，但这是FDA委员会首次允许一家商业制药公司继续执行该方案，在这种情况下用于治疗儿科急性淋巴细胞白血病。                                      

 什么使癌症基因治疗如此突破？                                           

教授Mansoor Amiji说：“癌症免疫治疗将导致癌症的最终治愈或甚至长期控制仍然很早。 “但是，利用身体自身防御根除癌细胞的机会是真正开创性的。”

这种治疗已经导致许多患者长期缓解。基因治疗是否成为癌症的最终治疗方法？

是的，癌症免疫治疗，包括CAR-T细胞治疗，在癌症治疗方面非常成功。超过85％的用遗传工程CAR-T细胞治疗的患者正在缓解，这是癌症治疗选择前所未有的。然而，建议癌症免疫治疗将导致癌症的最终治愈或甚至长期控制，并将其从“死刑判决”改为可治疗的“慢性病”仍然是早期的。但是，利用身体自身防御根除癌细胞的机会是真正开创性的。                                                

为什么基因治疗比其他癌症治疗更有效？有什么不同于我们多年来一直在使用的疗法？

遗传工程专注于使用修饰细胞作为药物。在这种方法中，将细胞从身体中去除并在外部进行基因操作，例如在CAR-T细胞治疗中，或遗传构建体被递送到体内的特定细胞中。对于后者，遗传构建体必须包装在例如递送载体纳米颗粒中，并且靶向体内正确的细胞。常规药物通过抑制特异性分子靶点，如细胞上的受体或参与疾病进展的酶而起作用。诸如CAR-T细胞疗法的遗传疗法更多地集中在原始缺陷所在的DNA或RNA水平上的治疗。这就是为什么他们可以比传统疗法显著更有效，他们也承诺要更安全。

为什么要开发和批准一种基因治疗药物需要很长时间？                        

药物开发过程从临床前发现开始，然后进入患者用实验方法治疗的临床阶段。通常，从早期发现到批准阶段，药物需要大约10到15年的时间。然而，有一些例外，当获得引人注目的早期临床结果，将鼓励FDA批准治疗更快。另外，一旦像CAR-T细胞疗法一样，这个概念就被批准了，还有很多其他的公司都跟着模仿自己的治疗版本。他们的产品也将很快进入市场。

来源：What makes cancer gene therapy so groundbreaking?

Cell：细胞治疗领域观察者

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