【CGT Thursday沙龙001期】耳聋的分子机制与基因治疗：基础与临床的协同进展，明晚2月13日19:00直播

CGT Thursday 沙龙，是由中国细胞生物学学会细胞与基因治疗分会主办的系列活动，活动聚科研专家、企业管理者和投资人于一堂，以创新开放，合作共赢为宗旨，以轻松活泼多样化的形式推动合作交流，促进CGT行业的健康发展。 001期CGT Thursday沙龙将于2月13日晚19:00至22:00在上海太原路258号（iFuture科学咖）举行 ， 本次活动由上海市细胞生物学学会、复旦大学附属眼耳鼻喉科医院和中国细胞生物学学会科学家精神教育基地共同主办。

听觉是人类感知世界的重要器官，听力障碍往往伴随着语言障碍。根据世界卫生组织（WHO）的调查，全球有超过15亿人患有不同程度的听力损伤。

2025年1月31日， Science 期刊发表了题为 Casz1 is required for both inner hair cell fate stabilization and outer hair cell survival 的研究论文，该研究由中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心（神经科学研究所） 刘志勇 研究组完成。 该项研究报道了锌指转录因子Casz1在听觉毛细胞（hair cell, HC）命运稳定与生存维持中的双重作用，并揭示了其作用机制，为基因治疗听觉损伤提供新思路和新靶点 。 【 详见BioArt报道 】

2024年7月，上海交通大学医学院附属第六人民医院 殷善开 、 时海波 教授团队在 Nature 发表论文， 揭示了谷氨酸对酸敏感离子通道（ASIC1a）的正向变构作用才是神经元兴奋毒性的真实驱动力 ， 成功筛选小分子化合物LK-2拮抗结合位点，大幅减轻听觉中枢在内的多个重要脑区损伤。该研究解答了既往临床转化研究均以失败告终的原因，为神经元兴奋毒性的有效拮抗提供了崭新思路。 【 详见BioArt报道 】

复旦大学附属眼耳鼻喉科医院 舒易来 教授团队在医院、科室的指导和支持下，以临床耳聋患者需求为导向，聚焦于耳聋的机制、防治及转化研究，研发出OTOF耳聋基因治疗药物。 主导全球首个先天性耳聋基因治疗临床试验，纠正了聋哑患儿听力、言语和声源定位能力 ，研究成果于2024年发表在顶级医学期刊 The Lancet 和 Nature Medicine 等杂志，获得T he Lancet 的同期述评，并入选封面导读，国际同行评论道——“为耳聋治疗提供了范式转变，并为治疗其他形式的听力损失带来希望”、“标志着基因治疗听觉障碍乃至更广泛疾病的新时代开启”。论文第一作者分别获得上海市东方英才计划青年人才、上海市“科技创新行动计划”启明星项目、上海市优秀毕业生等。【 详见BioArt报道：Lancet基因治疗纠正遗传学耳聋患者听力 】【 详见BioArt报道：Nature Medcine发布耳聋基因治疗新成果 】

此次活动特邀请领域内专家以“ 耳聋的分子机制与基因治疗：基础与临床的协同进展 ”为主题解读最新的科研成果并分享研究心得，共同探讨领域内的难题。

活动日程

• 活动开幕

活动致辞  惠利健 会长（中国细胞生物学学会细胞与基因治疗分会）

开幕主持  舒易来 教授（复旦大学附属眼耳鼻喉科医院）

• 科研成果分享

主持人   王永明 教授（复旦大学附属浦东医院）

分享专家  刘志勇 教授（中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心）

分享专家  时海波 教授（上海交通大学医学院附属第六人民医院）

分享专家  舒易来 教授（复旦大学附属眼耳鼻喉科医院）

• 圆桌讨论：耳聋的分子机制与基因治疗：基础与临床的协同进展

主持人   钟桂生 教授（上海科技大学）

讨论专家  唐逸泉 研究员（复旦大学脑科学研究院）

讨论专家  陶 永 研究员（上海交通大学医学院附属第九人民医院）

讨论专家  李春燕 研究员（上海交通大学医学院附属第六人民医院）

讨论专家  朱碧云 青年副研究员（复旦大学附属眼耳鼻喉科医院）

活动报名

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分享专家介绍

刘志勇 | 研究员

中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心研究员，其主要研究方向是利用小鼠遗传学动物突变模型、单细胞转录组分析、电生理记录、免疫组织化学分析、电镜超高形态学分析等技术手段研究内耳蜗毛细胞的分子发育机制和毛细胞损伤后如何再生成年耳蜗毛细胞。Neuroscience Letters, Associate editor,Neuroscience Bulletin, Editorial board,中国神经科学会-发育再生分会委员。

时海波 | 教授

上海交通大学医学院附属第六人民医院耳鼻咽喉头颈外科主任，主任医师，二级教授，博导，致力于耳疾病诊治，擅长耳聋、眩晕、耳鸣等手术与综合治疗，上海市领军人才、上海市卫健委新百人、市教委“研究型医师”、“国之名医-优秀风范”、“上海好医生”、上海“医务工匠”，中华医学会耳鼻咽喉头颈外科学分会常委、上海市医学会耳鼻咽喉头颈外科学专科分会候任主委，科技部国家重点研发项目首席科学家；主持科技部重点研发、国家自然科学基金委重点/面上等 8 项；第一或通讯作者在Nature、Scinece TM、Neuron等期刊发表论文100余篇。

舒易来 | 教授

复旦大学附属眼耳鼻喉科医院副院长、遗传性耳聋诊治中心主任、教授、主任医师、博士生导师，哈佛大学医学院博士后，国家杰出青年、优秀青年基金获得者，并获上海市青年科技杰出贡献奖、上海市级医院临床创新奖、华夏青年医学科技奖、上海市卫健委“春昇杯”医学创新人才大赛一等奖、上海医学科技奖二等奖、“一健康基金”优秀教师一等奖、浦江人才、曙光学者等。临床擅长耳鼻咽喉头颈外科疾病诊治和手术技巧，尤其是耳显微、耳内镜、耳神经外科等手术及耳聋三级防控；研究以临床需求为导向，聚焦于听觉障碍的发病机制、防治及临床转化等，研发OTOF耳聋基因治疗候选药物并主导开展国际首项先天性耳聋基因治疗临床试验，使聋哑患者恢复听力、言语和声源定位，多项成果发表于高水平学术期刊，包括The Lancet 、BMJ、Nature Medicine、Nature Biomedical Engineering、Science Translational Medicine、Neuron等。担任中华医学会耳鼻咽喉头颈外科分会委员、上海市医学会耳鼻咽喉头颈外科分会委员、上海市医学会罕见病专科分会委员、中国听力医学发展基金会听觉医学创新与转化专家委员会主任委员等。

王永明 | 教授

复旦大学附属浦东医院教授，国家万人计划科技创新领军人才获得者。2005-2010年在德国马克思戴尔布吕克分子医学中心（MDC）从事睡美人转座子研究，并取得了柏林自由大学博士学位。2010-2013年在斯坦福大学从事博士后研究,用基因编辑技术结合多能干细胞技术研究心肌病。2013年回到复旦大学生命科学学院从事新型CRISPR工具开发工作。2024年转到浦东医院开展心肌病基因治疗研究工作。取得多项有影响力的原创性成果：以通讯作者身份发表在Circulation、Nature Chemical Biology、Circulation Research、Nucleic Acids Research、PloS Biology、Advanced Science、Nature Communications、eLife、Science Advances等杂志上。

钟桂生 | 教授

上海科技大学博士生导师

主要研究领域和方向：听觉机制研究以及听觉疾病的防治

主要学术成就：在神经元和毛细胞中发现新型细胞骨架结构和功能；在不同系统发展了新型的基因递送工具（AAV）；其中一种底层创新AAV已经应用于眼科1期临床实验，另外一种底层创新AAV将于下半年应用到耳科临床实验；发展精准靶向不同耳蜗细胞的基因表达元件；这些将有助于发现治疗耳聋以及其他疾病的药物。

唐逸泉 | 研究员

复旦大学脑科学研究院、脑功能与脑疾病全国重点实验室、教育部脑科学前沿科学中心研究员、独立PI。长期致力于机械感觉的分子与神经机制研究，相关研究成果以第一作者和通讯作者(包含共同)身份发表在Neuron、NatureCommunications、Cell Reports 等国际权威学术期刊上。

陶永 | 副研究员

上海交通大学医学院附属第九人民医院耳鼻喉科副研究员

主要研究领域或方向：耳聋基因治疗的基础及转化研究

率先开展遗传性耳聋的基因编辑治疗，主持国家级课题三项，省部级课题三项。主要成果以第一或通讯作者发表于Nature， Nature Communications, STTT，Molecular Therapy，Hearing Research 等杂志。获评国家自然基金委优秀青年基金、上海市“浦江人才” 、上海市卫生计生委“优秀青年医师培养计划” 、上海市教委“东方学者” 、上海交通大学医学院“双百人”。

李春燕 | 副主任医师

上海交通大学医学院附属第六人民医院耳鼻咽喉头颈外科副主任医师，博导。中国中西医结合耳聋防治专委会副主委，中国听力医学发展基金会“听觉医学创新与转化专委会”副主委，上海市医学会听力及前庭分会青年副主委。

专业方向：听觉与代谢小分子共

发表SCI论文30余篇, 承担5项国家自然科学基金及3项省部级项目。入选“国家优青”“上海市优秀青年医师”，“上海市优秀青年医学人才”，上海交通大学“晨星-优秀青年学者”。荣获“上海市科技进步一等奖”、“浙江省科技进步奖三等奖”“上海市医学奖二等奖”等荣誉。现任中华耳科学、sensor neuroscience, Oto Open Access等多个国内外期刊编委。‍

朱碧云 | 副研究员

复旦大学附属眼耳鼻喉科医院青年副研究员、博士，研究方向为基因编辑器的研发优化与耳聋基因治疗策略研发；在 Nature Biotechnology（2020，2022），Nature Cell Biology，The Lancet，Nature Medicine，Nature Biomedical Engineering，Nature Chemical Biology，Nature Communications等杂志发表研究论文9余篇，其中共同第一/共同作者论文3篇，影响因子超190分，其中代表性研究成果双碱基突变编辑器和超高活性胞嘧啶碱基编辑器分别发表于国际著名期刊Nature Biotechnology、Nature Cell Biology，杂志同期分别邀请了资深编辑Darren Burgess和教授Luke Dow撰写了亮点评述。获得国内外发明专利授权4项，申请国际专利1项；2次在国家学习班上做报告。主持了国家科学自然青年科学基金，上海市晨光计划，作为项目骨干参与国家重点研发项目。

■ 本期沙龙主办机构：

中国细胞生物学学会细胞与基因治疗分会

上海市细胞生物学学会

复旦大学附属眼耳鼻喉科医院

中国细胞生物学学会科学家精神教育基地

■ 本期沙龙协办机构：

中国科学院上海营养与健康研究所“青年汇”

中国科学院分子细胞科学卓越创新中心博士后联谊会

中国科学院上海免疫与感染研究所团委

中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心青促会

中国科学院分子植物科学卓越创新中心青促会

复旦大学生物医学研究院IBS青年咖

复旦大学附属中山医院临床医学研究院

复旦大学附属中山医院团委

复旦大学附属华山医院医学研究院

上海交通大学医学院新生研究生会

上海交通大学附属瑞金医院青年联合会

上海科技大学生命科学与技术学院学生发展委员会

同济大学生命科学与基础医学青年PI联合会

BioArt编辑部

动脉网

京沪生命科学青年汇

■ 本期沙龙支持机构：

中国科学院生物物理研究所青促会

中国科学院动物研究所青促会

中国科学院北京基因组研究所青促会

中国科学院遗传与发育生物学研究所青促会

中国医学科学院基础医学研究所科技处

北大医学青年科技创新发展联盟

清华大学生物医学工程学院青年科学家沙龙

北京师范大学-IDG/麦戈文脑科学研究院

分子肿瘤学全国重点实验室青年PI联合会

北京协和医院团委&青年工作部

北京脑科学与类脑研究所学生会

中国生物物理学会创新转化工作委员会

新生巢创新中心

浙江省肿瘤医院青年科学技术兴趣小组

浙江大学医学院青年科学家会客室

浙江大学医学院附属第一医院团委