12月16日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）网站最新公示，武田（Takeda）1类新药mezagitamab注射剂获得一项新的临床试验默示许可，拟开发治疗原发性免疫性血小板减少症（ITP）。公开资料显示，Mezagitamab是一种全人源免疫球蛋白IgG1单克隆抗体（mAb），对表达CD38的细胞（包括浆母细胞、浆细胞和自然杀伤细胞）具有高亲和力，导致它们的耗竭。Mezagitamab治疗旨在提供快速且持续的血小板应答改善，并恢复血小板计数至功能水平。
截图来源：CDE官网
免疫性血小板减少症是一种常见的自身免疫性出血性疾病，以抗体介导的血小板破坏加速和生成受损为特征，部分患者面临着严重出血、生活质量降低以及死亡风险增加的威胁。CD38阳性长寿命浆细胞（LLPC）能够持续产生致病性抗体，导致疾病复发或难治，这被认为是仅通过清除CD20阳性B细胞无法实现ITP患者持久临床获益的一个重要原因。因此，通过靶向CD38分子来清除包括长寿命浆细胞在内的抗体分泌细胞，有望为免疫性血小板减少症的治疗提供新的获益。今年6月，武田公布了一项2b期随机、双盲、安慰剂对照研究的积极结果，该研究评估了mezagitamab在持续性或慢性原发性免疫性血小板减少症（ITP）患者中的安全性、耐受性和疗效。这项名为TAK-079-1004的试验评估了三种不同剂量的皮下注射mezagitamab（100 mg、300 mg和600 mg）与安慰剂相比，在ITP患者中的疗效和安全性，每周一次给药，持续8周，随后进行超过8周的安全性随访。
试验结果显示，mezagitamab治疗在所有三个剂量水平上均显著改善了血小板应答。接受mezagitamab治疗的患者显示出快速且持续的血小板计数增加，这种效果在最后一剂治疗后持续8周直至第16周，展示了mezagitamab对血小板应答的快速和持久疗效。
在所有评估的血小板应答指标中，600 mg mezagitamab剂量组的患者表现最佳，具体来说，81.8%患者达到了完全血小板应答，90.9%达到具有临床意义的血小板应答，100%达到了止血血小板应答。
根据ClinicalTrials官网，武田已经于今年12月启动了mezagitamab治疗成人慢性ITP患者的国际多中心3期临床研究。在中国，武田已经完成该产品治疗持续性/慢性原发性免疫性血小板减少症的2期临床研究。本次该产品再次获得临床试验默示许可，意味着在中国迎来新的进展。
参考资料：
[1] 中国国家药监局药品审评中心（CDE）网站.Retrieved Dec 16，2024, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c
[2]Takeda Presents Late-Breaking Data from Phase 2b Study of Mezagitamab, Demonstrating Potential to Transform Treatment of Primary Immune Thrombocytopenia. Retrieved June 24, 2024, from https://www.takeda.com/newsroom/newsreleases/2024/late-breaking-data-from-phase-2b-study-of-mezagitamab/
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