全球小核酸药物营收TOP10（2024Q1）

药融圈 · 公众号 · · 2024-05-19 09:45

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注：本文不构成任何投资意见和建议 ，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。

根据灼识咨询数据，2020年全球小核酸药物市场规模为3.62亿美元，预计2030年该市场将达到250亿美元。中国小核酸药物市场在2022 年预计约400万美元，2025年有望达到3亿美元以上，年复合增长率超300%。

目前全球已有19款小核酸药物获批上市，其中2023年新获批4款，包括siRNA药物Rivfloza，反义核酸 ASO 药物tofersen、eplontersen和以及核酸适配体Aptamer药物Izervay，治疗领域主要集中在DMD、罕见的血脂异常、SMA、ALS等罕见病领域。根据2023年最新财报统计，全球上市小核酸药物营收合计已达到 43 亿美元，小核酸药物目前已成为优质赛道。根据各大公司Q1财报数据，我们统计2024年第一季度全球小核酸药物营收情况如下：

从销售额排名来看 ，渤健/Ionis的Spinraza (nusinersen)依然凭借市场以及价格优势，Q1实现营收3.41亿美元，占据榜首；

Alnylam 的RNAi重磅产品AMVUTTRA在Q1实现1.95亿美元营收，同比大增95%。反超老牌产品Onpattro，成为Alnylam的中流砥柱，排名第二，2022年6月14日，Alnylam宣布，FDA批准其RNAi药品AMVUTTRA(vutrisiran)用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导（hATTR）淀粉样变性的多发性神经病。hATTR淀粉样变性是一种罕见的、遗传性的、进展迅速的致命疾病，有多发性神经病表现，治疗方法很少；Alnylam&诺华的小干扰核酸（siRNA）降脂疗法Leqvio（ Inclisiran ）2021年12月获得FDA批准，持续放量，Q1实现营收1.51亿美元。

Sarepta 将 3 款小核酸药物（ EXONDYS 51, AMONDYS 45 and VYONDYS 53 ）归为 PMO 板块， 2024Q1 合计营收 2.26 亿美元。

从增速来看， Leqvio、Amvuttra和Oxlumo三款药物增速明显，同比增速分别为139%，91%，79%，而这三款产品都是Alnylam研发或合作的产品。虽然小核酸Ionis、Alnylam、Sarepta的“三分天下”格局暂时还没有被打破，但Alnylam已然凭借这三款产品拉开了与第三名Sarepta的差距。

2024 年 Q1 实现营收 4.14 亿美元，同比增长 63% 。其中净产品收入总额为 3.595 亿美元，比去年同期增长 55% 。基因疗法 eleidys 本季度的净收入总额为 1.339 亿美元。公司将 3 款小核酸药物（ EXONDYS 51, AMONDYS 45 and VYONDYS 53 ）归为 PMO 板块， 2024Q1 合计营收 2.26 亿美元，同比下降 2% 。

eleidys 是由 Sarepta 和罗氏制药联合开发， 2023 年 6 月 22 日， Elevidys 获 FDA 批准，用于治疗 4 至 5 岁 DMD 儿童患者，成为全球首款获批上市的杜氏肌营养不良 AAV 基因疗法。 2023 年 8 月， Elevidys 才进行正式销售交付，定价为 320 万美元 / 剂，成为史上第二贵基因治疗产品。

2024 年第一季度全球产品净收入为 3.65 亿美元，与 2023 年第一季度相比同比增长 32% ，其中总 TTR （ ONPATTRO 和 AMVUTTRA ）的持续增长势头同比增长 29% 。重申 2024 年财务指引，包括合并产品净收入为 14 亿美元至 15 亿美元。

总 TTR 继续保持增长势头， ONPATTRO 和 AMVUTTRA 第一季度的全球净产品收入分别为 6900 万美元和 1.95 亿美元，与 2023 年第四季度相比， TTR 季度总增长率为 4% ，与 2023 年第一季度相比年增长率为 29% 。 2022 年 6 月，美国 FDA 批准皮下注射 RNAi 疗法 Amvuttra （ vutrisiran ）上市，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导（ hATTR ）的淀粉样变性成人患者的多发性神经病。

GIVLAARI 和 OXLUMO 第一季度的全球产品净收入分别为 5800 万美元和 4300 万美元，与 2023 年第四季度相比， Rare 季度总增长率为 9% ，与 2023 年第一季度相比为 40% 。

“2024 年是一个强劲的开端，我们的商业表现出色，全球净产品收入为 3.65 亿美元，我们的四个全资产品同比增长 32% 。我们的产品线也取得了巨大进展，特别是高血压的 zilebesiran 项目，我们报告了 KARDIA-2 2 期研究的积极结果，并启动了 KARDIA-3 2 期研究， ” Alnylam 首席执行官 Yvonne Greenstreet 表示。 “ 展望未来，我们热切期待 6 月底或 7 月初 vutrisiran 的 HELIOS-B iii 期研究的顶线结果，这可能会扩大我们在 ATTR 淀粉样变性方面的领导地位。此外，我们期待 mivelsiran( 原 ALN-APP) 的早期开发，我们预计在未来几个月内开始脑淀粉样血管病的 2 期研究。这些成就使我们能够很好地实现我们的 Alnylam P5x25 目标，即成为一家提供持续创新和卓越财务业绩的顶级生物技术公司。 ”

2024 年第一季度实现营收 1.2 亿美元，同比下降 8% 。收入来源主要有 Spinraza 和 Spinraza 特许权使用费，以及商业化小核酸 TEGSEDI and WAYLIVRA 的合计收入 0.86 以美元。截至 2024 年 3 月 31 日，现金和短期投资为 22 亿美元。

近期上市药物亮点：用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导淀粉样变性的多发性神经病变 (ATTRv-PN) 的 WAINUA 在上市后第一季度的销售额为 500 万美元， Ionis 在 2024 年第一季度的特许权使用费收入为 100 万美元。用于治疗脊髓性肌萎缩症 (SMA) 的 SPINRAZA 在 2024 年第一季度的全球销售额为 3.41 亿美元，特许权使用费收入为 3800 万美元。

总结

2024 年初，瑞博生物与勃林格殷格翰、舶望制药与诺华的两起管线 BD 出海事件成为本土小核酸领域的出海破冰，其较高的转让金额也验证了其管线创新性与较高的临床价值，这也成为了继 ADC、单抗等领域之后，本土创新药孕育又一得到全球市场认可的细分新药研发领域。目前国内布局小核酸药物的公司有瑞博生物、圣诺医药、舶望制药、海昶生物、中美瑞康、腾盛博药、先衍生物、星曜坤泽、悦康药业、君实生物等。

资料来源：各公司官网/公告

全球小核酸药物营收TOP10（2024Q1）

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