百亿融资百亿交易，国内创新药多赛道成果显著

《“十四五”生物医药产业发展规划》从顶层设计将生物医药放到国家战略性新兴产业地位，2024年的政府报告则提及了作为生物医药产业发展重点的创新药，并使用“加快”、“积极发展”等词汇，表明了国家对生物创新药发展重要性的肯定。近年来，全球生物医药领域的发展成果有目共睹，不过其“高投资、高风险、长周期”的特点也决定其对资金的依赖程度较高。

据已发布的《2024年H1全球医疗健康产业资本报告》显示， 今年上半年全球在医疗健康领域一级市场共有1197笔融资，累计融资307亿美元，国内共完成415笔融资，共计48亿美元。 无论是全球还是国内，生物医药都是资金主要流入的细分领域，深受资本青睐。

在生物医药投资领域，一个显著的趋势是资本正在回归理性。过去几年中，生物医药行业因其高增长潜力和创新潜力吸引了大量资本的涌入，导致部分细分赛道出现了过热和泡沫化的现象。然而，随着市场竞争的加剧和技术的不断成熟，投资者开始更加注重项目的成熟度和市场前景。

（中国医药交易数量、交易类型占比分析，来源：参考资料1）

在交易方面，国内生物创新药领域的持续升温，形式趋于多样化，包括并购、产品/技术授权、合作研发、Newco模式等。据不完全统计，去年国产创新药License-out交易数量超过50笔，潜在总金额超400亿美元， 今年上半年国产创新药License-out交易数量约25笔，潜在总金额超过270亿美元 。这也表明了中国药企的研发能力和创新药管线愈发受到国际认可，这些交易不仅为国内药企带来可观的经济回报，更为创新药产业注入可持续发展的新动力。

经过长期的积累和沉淀，国内创新药领域呈现“多点开花”的局面。其中，细胞治疗、干细胞、基因治疗、外泌体等各大细分赛道均蓬勃发展。

国内的细胞治疗赛道是发展较快的赛道之一，目前国内已有6款CAR-T产品获批上市，入局企业数量众多，竞争同质化、白热化。同时，细胞治疗赛道也呈现出新的发展趋势，自体细胞治疗已经取得了初步成功，药企纷纷尝试新的靶点，优化结构设计，以期提升产品的安全性和有效性。为了提升产品可及性，不少企业在努力突破同种异体细胞疗法，以期降低生产成本，让更多患者能够“用得起”。如科济药业在积极推动泽沃基奥仑赛注射液获批上市的同时，还搭建了靶向Claudin18.2、GPRC5D、GPC3的CAR-T候选管线。另外，其还基于THANK-uCAR ^® 技术平台，开发了多款通用型CAR-T细胞疗法。

非病毒载体替代病毒载体，拓展自免适应症以避免肿瘤领域激烈竞争也是细胞治疗赛道的发展趋势。今年11月，邦耀生物的“靶向CD19非病毒 PD1定点整合 CAR-T 细胞注射液”（管线代号：BRL-203）获批临床，针对中度或重度难治性系统性红斑狼疮（SLE），这也是世界首个治疗自免疾病并获批IND的非病毒定点整合PD1-CAR-T产品，未来有望为自免疾病带来新的选择。

此外，细胞治疗赛道也呈现出“百舸争流”的态势，除了CAR-T外，CAR-NK、TIL、TCR-T、CAR-M、γδ T等细分领域也正在加速临床转化和临床试验，细胞治疗具有强大的治疗潜力，不过如何平衡成本和效益仍需要持续探索。

据《2024中国干细胞行业市场研究报告》显示，2024年中国干细胞市场规模预计约为265亿元，其中干细胞采集、制备及存储领域市场规模接近160亿元，这也是当下国内最成熟的产业化项目，且仍具有较大的市场前景。

截止到2024年12月6日，国内干细胞疗法领域共有约33款候选药物取得IND/NDA进展，涉及企业27家，发展势头强劲，临床转化进展迅速。其中，脐带间充质干细胞是主要类型，所涉及的适应症包括了自身免疫疾病、神经系统疾病、血液疾病等。

今年10月，河络新图宣布完成新一轮融资，以推动其在临床级别的再生血小板细胞生产工艺优化及临床试验的开展，并加快其他创新产品及管线的研发。同月，原天生物自主研发的间充质干细胞疗法YT001注射液获批IND，针对膝骨关节炎（KOA）。更早前，智新浩正完成Pre-A+轮融资，主要用于临床前研究及临床Ⅰ、Ⅱ期的开展。当下，国内干细胞领域正处于一个充满机遇和挑战的关键时期，国内首款干细胞BLA已经获得正式受理，如果顺利获批，国内干细胞赛道将打破“空白”状态，迈上新的台阶。

今年以来，国内已经有超过20种基因治疗药物获得了CDE或FDA的临床默示许可，适应症涵盖血液疾病、眼科疾病、肿瘤、代谢性疾病等。其中AAV基因疗法是基因治疗赛道的主流，不少企业通过优化AAV衣壳和载体设计，提高了载体的转染效率、靶向性和安全性。同时，体内基因编辑在今年也取得了新的进展，其具有快速便捷、成本低的优势而成为不少企业的进军方向。

今年12月，因诺惟康宣布其可玻璃体内给药的AAV基因治疗候选药物IVB103注射液的IND获得FDA批准，针对X连锁的视网膜劈裂症（XLRS）；同月，致力于基因编辑技术的企业齐禾生科完成超2亿元人民币A轮融资；11月，锐正基因宣布完成基因编辑疗法ART001的I期临床试验的转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）首位受试者给药，且受试者已经顺利出院。

基因治疗赛道中，国内已有企业进展到临床中后期阶段，已经发布的临床数据也显示出了候选产品的治疗潜力。未来，随着更高效的基因递送系统、更精准的基因编辑工具以及更广泛的临床应用场景的探索，基因治疗领域有望在疾病治疗上发挥更大的优势。

国内外泌体赛道处于早期发展阶段，国内入局企业约有48家，聚焦外泌体分离、提纯、检测、新药研发、递送、诊断等业务，上下游产业链逐步完善，呈现协同发展的趋势。

今年9月，艾码生物公布了其ER2001注射液的IIT研究结果，该候选产品是艾码生物体内自组装外泌体递送（IVSAED）技术平台的首个产品，通过利用人体或动物体的自身器官组织作为生物反应器，在体内被“加工”成为活性形式的siRNA，并组装进入“生物反应器”同步产生的中枢神经系统靶向的内源外泌体中，经外泌体分泌“运输”到神经元细胞，降解其中突变亨廷顿蛋白（mHTT）的mRNA，从而产生药效。此次IIT数据表明，ER2001的安全性和耐受性良好，10例接受治疗的患者在总体临床量表评分改善明确，疾病进展在临床研究期间均有所控制或改善。

8月，安龄生物分别联合上海长征医院和复旦大学附属闵行医院申报的基于安龄生物ANEXT Smart EX ^® 技术平台打造的间充质干细胞外泌体“肺立赛”作为核心制剂，针对新冠肺炎及慢阻肺等病后损伤修复细胞疗法的两项临床试验顺利启动，成为全球首例专门针对于新冠感染后引发的器官损伤组织修复的细胞外泌体疗法临床试验。

此外，佰炼医药、恩泽康泰、北科生物、国典医药等均在外泌体领域取得了更新进展。不过，外泌体赛道发展仍面临着技术、监管、人才等多方面的挑战，未来仍有一段较长的路要走。不过值得一提的是，外泌体头部企业Capricor Therapeutics已经提交了其外泌体相关候选产品的生物制品许可申请（BLA），外泌体赛道或将迎来重大里程碑事件，而这也将会提振国内外泌体行业信心，推动行业发展。

在这些赛道不断发展的同时，也可以清晰地看到产业区域格局，京津冀、长三角、珠三角地区企业集聚度较高，产业聚集效应也增强。而这一定程度上也得益于生物医药产业园区的建设和发展，当下生物医药产业园区也正从单纯的产业集聚载体转向创新型、智慧化园区发展。

张江药谷携手上海湾区高新区设立的平台公司打造了—— 张江金山创新医药产业园 ，旨在提供专业化高品质的厂房物业空间，有力支撑张江药谷内民族新药研发企业的接续发展，助力企业从临床研发走向产品商业化。