Arbor拿下7390万美元C轮融资：华人科学新星张锋教授改写基因编辑体系

在基因治疗行业经历深度调整的背景下（Editas裁员60%、bluebird bio被3000万美元低价收购）， Arbor Biotechnologies逆势完成7390万美元C轮融资 ，由ARCH Venture Partners和TCGX领投，Vertex等顶级机构持续加码。此次融资标志着：

1.穿越技术验证期： 资金储备可支撑至2027年，覆盖核心管线ABO-101的Ⅰ/Ⅱ期临床试验（预计2029年完成），为跨越基因编辑“幻灭低谷期”提供关键保障。

2.管线双轨加速： 90%资金用于推进PH1疗法ABO-101临床开发，同步启动ALS项目IND申报，形成“儿童罕见病+终末期疾病”联动的差异化布局。

3.商业化筑基： 建立符合GMP标准的CMC体系，解决基因药物规模化生产瓶颈，为Vertex等巨头的商业化合作铺路。

作为CRISPR-Cas9技术共同发明人、Editas Medicine创始人，张锋教授团队持续突破基因编辑边界。Arbor的技术平台展现颠覆性创新：

1.微型化革命

• 采用Cas12替代传统Cas9，蛋白体积缩小30%，适配AAV载体包装，使中枢神经系统递送效率提升3倍；

• 通过AlphaFold工程化改造，将脱靶效应降至0.01%，精准度达行业领先水平。

2.AI驱动创新

• 机器学习平台已筛选超60种编辑酶，覆盖90%基因组位点，支持双链断裂、碱基编辑及大片段替换等多元需求；

• 2024年收购Serendipity，整合Fanzor、IsrB等新型编辑技术，强化外显子插入能力。

3.递送系统突破

• 自主开发血脑屏障穿透载体，首次将基因编辑应用于ALS等神经退行性疾病；

• LNP（肝脏）与AAV（中枢神经）双递送平台，实现组织特异性精准干预。

4.改写基因编辑底层逻辑

张锋团队最新发表的TIGR-Tas系统（Science重磅：张锋发现全新基因编辑系统——TIGR-Tas，让基因编辑疗法更简单！进一步巩固技术壁垒：

• 无需PAM序列： 通过双间隔区（spacer A/B）靶向DNA双链，突破传统CRISPR依赖PAM的限制，理论上可编辑基因组任意位点；

• 极致微型化： Tas蛋白平均仅为Cas9的四分之一大小，更易通过病毒载体递送，解决体内编辑的核心瓶颈；

• 模块化设计： RNA结合域与DNA切割域可独立优化，支持碱基编辑、表观调控等多功能开发。

这一发现填补了RNA引导机制的进化空白，其双链靶向特性和紧凑结构，为开发更安全的体内疗法提供了新方向。