【Best of ASH】荣耀时刻：20项最佳科研成果揭晓，一同见证高光瞬间！

北京时间2024年12月11日03:30--5:00（当地时间2024年12月10日11:30~13:00），由 Sant-Rayn Pasricha, MD, PhD 和 Jennifer Trowbridge, PhD 共同主持的美国血液学会年会的最佳研究（Best of ASH 2024）在会议结束前盛大揭晓。按照惯例，Best of ASH单元回顾了本年度血液领域的关键研究和前沿进展，汇聚了ASH会议所有最精彩的内容及血液领域的重大突破。今年Best of ASH共回顾了 20 项研究摘要， Htology血液前沿 特将其整理出来，以供大家学习参考。

#553：VAD044治疗成人遗传性出血性毛细血管扩张症的随机、安慰剂对照、多中心研究

#17：利用群体规模的多组学数据集来表征PROS1 缺乏的影响

# 18：使用大规模基因组数据集在26,436例凝血因子V Leiden和凝血酶原G20210A突变携带者中识别血栓形成风险的其他影响因素

#133：凝血因子XII(F12)单倍不足可预防静脉血栓栓塞

#1053：Giroctocogene Fitelparvovec在成人中度至重度血友病A患者的疗效和安全性：来自3期AFFINE基因疗法试验的主要分析结果

#412：一种新型基因组模CRISPR-Cas 12a 筛查通过BCL11A识别Ptpa作为胎儿血红蛋白调节因子

#512：Exagamglogene Autotemcel治疗输血依赖性β-地中海贫血的持久临床获益

#513：BEACON 临床研究的初步结果：一项评估单剂BEAM-101在伴严重血管闭塞性危象的镰状细胞病患者中的安全性和有效性的1/2 期研究

#409：ENERGIZE-T： mitapivat治疗输血依赖性α或β地中海贫血成人的一项全球性、3期、双盲、随机、安慰剂对照研究

#179：Etavopivat 降低镰状细胞病患者血管闭塞性危象的发生率：HlBlSCUS 2期试验52周结果

#188：体内编码CRISPR-Cas9筛选鉴定Ncoa4介导的铁蛋白自噬作为 Tet2 缺陷造血的依赖性

#25：Dnmt3a通过端粒DNA甲基化非依赖性调节来控制造血干细胞

#443：工程端粒酶RNA成分 (eTERC)，一种潜在的 可延长先天性角化不良患者干细胞的复制寿命和端粒长度的IncRNA药物

#953： 靶向蛋白降解揭示CEBPA基因位点MECOM在预防高危急性髓系白血病分化方面的抑制作用

#871：抗钙网蛋白突变肿瘤的首创CAR-T疗法的开发以及相关人体组织环境的评估