毕井泉获DIA终身成就奖，中国创新药的篇章由他开启

来源｜DIA发布

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各位来宾，女士们、先生们、朋友们、同志们：

大家上午好！很高兴来到苏州参加全球药物信息大会！

首先要祝贺DIA中国年会召开，感谢会议主席邀请我参加这个盛会。今年是中国药监机构加入ICH七周年。七年前，正是因为在上海召开DIA大会，使我有机会与时任全球人用药品协调理事会（ICH）主席穆林博士会见。促成并陪同这次会见的，是DIA中国顾问委员会主席李自力博士。他当时在FDA仿制药部门负责国际合作事务。这次会见的重要成果是双方就中国药监机构加入ICH的关键性问题达成共识。当年6月1日的ICH大会上通过中国药监机构成为ICH成员的决议，开始了中国药品监管国际合作新的历史阶段。现在，ICH的药品研发指南全部转化为中国的指导原则，加快了中国药品监管与国际标准接轨的步伐，为中国生物医药产业发展创造了最重要的制度保障。如果没有DIA大会在上海召开，也许穆林博士不会到中国来；如果没有李自力博士的热心，我也可能错过与穆林博士会见的机会。作为这段历史的亲历者，我要借这个机会，表达对穆林博士、李自力博士的崇高的敬意和衷心的感谢！表达对所有支持中国加入ICH的各成员机构表示衷心的感谢！

我回顾这段历史是想说明，生物医药国际合作对中国、对世界各国、对促进科学进步和人类健康都是非常重要的。

现代医学诞生于欧洲。随着西学东渐，现代医学传入到中国。很多大型跨国制药公司进入中国已经有一百多年历史。去年美国礼来制药公司首席执行官与我会见时特意展示1923年7月在北京协和医院开出的第一张胰岛素处方图片。那个时候礼来公司的胰岛素刚刚在美国上市。拜耳公司的阿司匹林在第一次世界大战后就进入到中国市场，1936年开始在中国本土生产。

改革开放以后，大型跨国制药公司大规模进入中国。大冢制药是改革开放后在中国设立的第一家中外合资制药企业。上海施贵宝是第一个在中国设立的中美合资制药企业。1989年，默沙东公司把上市不久的重组乙肝疫苗生产技术转让给中国实现本地化生产，让中国老百姓能够用得起乙肝疫苗，阻断了乙肝病毒的大规模传播，使亿万人民免受乙肝之苦。中国人民始终铭记在心。

大型跨国公司的进入，带来了现代药的理念、技术和产品，改善了中国人民健康状况，带动了中国临床试验水平提高和制药业的技术进步。

上个世纪八十年代后期和九十年代前期，中国制药企业像雨后春笋一样快速发展。那个年代，中国的企业只能生产仿制药，而且我们对仿制药的理解非常有限，以为只要检验合格，疗效就应该没有问题。2000年以后，陆续有出国留学的科学家回国创业，回到大学教授生物学、化学、医学等，也有从跨国公司工作过的科学家加入到中国的本土企业，中国的一些传统企业开始研究创新药。

产业的发展呼唤着监管制度的改革。1998年中国开始探索建立与现代医药产业相适应的监管框架，撤销了计划经济时代的行业管理局，把药品注册从卫生部门独立出来设立药品监督管理局，引入了GMP、GCP、GSP等规范，把药品质量监管由检验逐步升级为产品质量过程监管。

党的十八大后开始改革药品审评审批制度，从解决上市申请积压入手，整治临床数据造假、提高审批标准、实行上市许可持有人制度、开展仿制药质量疗效一致性评价、建立药品专利期补偿制度和药品专利链接制度、加入ICH等等。这些都是学习借鉴国际经验的结果，也是国际合作的结果。

中国药监机构每年都要派出专业人员到美国培训，请美国FDA专家来华对药品审评员、检查员进行培训。2015年9月我去欧洲访问期间，辉瑞公司请来了FDA新药审评办公室原主任Peter博士给我们介绍FDA化学药审评中心的机构设置。2015年11月我们请FDA原副局长兰普金博士给讲了两个半天的创新药审评和仿制药审评。在盖茨基金会的支持下，我们陆续聘请四位曾经在FDA工作过的资深审评员担任中国药品审评中心首席科学家。2014年中美就药品监管达成协议，双方互派检查员负责出口到对方国家药品质量的现场检查，分享监管信息。2015年“七二二”临床试验数据核查前夕，我曾经参加北京大学在FDA驻华办公室支持下创办的药品质量检查员培训班毕业典礼。

在全球化大背景下，药物研发、临床试验、上市销售都是跨越国界的。每一个创新药都面临着全球研发企业的竞争，要准备到各个国家去申请上市。研发出好药，各国都需要。所以每个国家的药品监管机构，也都需要面对来自各国研发企业的新药上市申请。

加强各国药品监管部门之间的合作，促进监管标准的统一，对于降低企业研发成本、提高研发效率、更好地实现药物可及，都至关重要。

保证药品供应链的安全、稳定和韧性，是各国政府高度关注的问题。药品是治病救人的特殊商品，即使在极其特殊的情况下，各国也都要保证药品供应链的安全稳定，保证人道主义物资的供应，否则带来的伤害更大。对药物研发、药品供应施加限制性措施，不利于药物研发和药物生产的全球化资源配置，不利于降低研发成本和提高药物研发效率，也不利于保证药品的市场供应。中国生产药物中间体、原料药出售给印度，印度做成制剂销售到美国等发达国家市场，这是资源配置的结果。在全球化大背景下，没有哪个国家关起门来能够解决好药品的市场供应问题。我们要共同努力维护这个供应链的安全稳定。

中美合作控制芬太尼的滥用是一个典型案例。中国企业生产的化工原料出口到墨西哥，墨西哥的企业做成芬太尼走私到美国市场。打击这种跨国犯罪，需要中美两国甚至多国合作从源头上控制和打击药物的滥用。

药物短缺也是全球性问题。各国的药物短缺表现出不同的特点。据美国卫生系统药剂师协会（ASHP）的最新数据，2024年一季度全美有323种药物处于短缺状态。去年底欧盟公布了400种关键药物清单。中国的药物短缺既有仿制药短缺、也存在创新药短缺问题。2016年以前美国批准上市的药品有三分之二没有到中国上市，很多药品是中国临床所需要的。各国监管当局都有一个共同的担心，仿制药价格压得太低，会影响企业长期供应的努力；创新药价格压得太低，会扼杀企业创新的积极性，阻碍科技的进步，不利于解决患者未被满足的临床需求。在解决药物短缺问题上中美、中欧之间有着广阔的合作前景。

在生物医药发展的历史上，中国科学家发现麻黄素药理作用、人工合成胰岛素、青蒿素、三氧化二砷和全反式维甲酸治疗早慢粒性白血病等，为医学进步做出了重要贡献。其中麻黄素、青蒿素、三氧化二砷都是从传统中医药中发现的。但总体上，中国科学家的贡献是不多的。

近年来，中国已经成为全球药物创新的重要组成部分。2015年至2023年，我国批准上市的创新药451个品种，其中本土企业创新占三分之一。全球范围在临床研究状态的药物13537款，中国企业发起或者参与开发的4774款，占全球35%。

近三年来，研发的新药项目对外授权大幅度增加。据医药魔方统计，2021年有45起，成交金额140亿美元；2022年61起，成交金额270亿美元；2023年96起，成交金额421亿美元。2019年以来获美国FDA突破性疗法认定有11个品种，在美国获批上市也有11个品种。

2015年药品审评审批制度改革一个重要内容是提高仿制药上市的标准，要求仿制药必须与原研药质量疗效一致，对过去批准的仿制药按照这个标准进行一致性评价。目前中国通过仿制药质量疗效一致性评价或按新标准批准上市的仿制药已经有9423个品规，覆盖1218个品种。

中国药品的可及性也在逐步提高。中国生产的临床常用的仿制药质量疗效已经达到可以替代原研药的水平。中国已经建立起覆盖近14亿人的基本医疗保障体系。2018年以来，创新药进入医保目录的速度由原来的5年缩短到1年多，很多创新药批准上市当年即可进入医保目录。

中国药物创新和公平可及方面还存在很多问题。如创新药跟随式、模仿式创新居多，同类最优的很少，填补临床空白的突破性疗法更为罕见。创新药价格过低，部分医院采购不积极，销售价格和销售数量均低于市场预期，在一定程度上影响了企业创新和投资者投资的积极性。

去年以来，我们的习近平主席多次强调发展生物医药、鼓励生物医药创新的重要意义。国务院常务会议明确要求对创新药给予全链条支持。今年政府工作报告强调要发展新质生产力，加快创新药产业发展，开辟生命科学新赛道。中国政府的各有关部门和地方政府都在积极研究从生物医药研发、生产、使用、支付等全生命周期各环节支持创新药发展的政策措施，以改善市场预期，缓解创新药企业“融资难”、“进院难”等矛盾。

当前，全球生命科学与信息科学深度融合、快速演化，新兴技术不断涌现，多组学技术应用越发广泛，各种偶联药物进展迅速，细胞治疗和基因编辑药物进入临床医学应用，人工智能、数据技术在生物医药领域取得颠覆性突破，驱动生命科学研究与药物研发新范式呼之欲出，生物医药进入了数据爆发的新时代。我们正面对着一个充满变革和希望的时代。

这次会议的主题是“拥抱创新科技，开拓健康视野”。我们要进一步解放思想，破除体制机制障碍，促进医保、医疗、医药协同发展和治理，加强知识产权保护，构建全面支持创新的基础制度，努力营造在全球最有竞争力的创新药产业发展生态环境。

我们真诚希望与各国进行广泛的沟通交流，共同建设开放包容的医药市场，为促进全球健康事业发展、加快构建人类卫生健康共同体贡献中国智慧和中国力量。

最后，预祝大会取得圆满成功！谢谢大家！

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