铂生卓越生物科技干细胞疗法艾米迈托赛获批上市
近日，NMPA 官网显示，铂生卓越生物科技（北京）有限公司的干细胞疗法「艾米迈托赛」获批上市，用于治疗 14 岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病。这是国内首款获批上市的干细胞疗法。
据悉，艾米迈托赛是一款间充质干细胞疗法（MSC）。该药早在 2013 年 3 月就在国内递交了 IND 申请，但直至 2020 年 6 月才首次公示临床试验。2024 年 6 月 12 日，艾米迈托赛被 CDE 纳入优先审评审批，并于同月 25 日终于正式递交 NDA 申请，出现在受理队列中。今日该药获批上市，成为国内同类疗法的一大里程碑。
科伦博泰抗PD-L1单抗新药获批上市，治疗鼻咽癌
2024年12月31日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，科伦博泰申报的1类新药塔戈利单抗注射液（曾用名：泰特利单抗注射液，产品代号：KL-A167）上市申请已获得批准。根据科伦博泰公开资料，这是一款抗PD-L1单抗，本次获批的适应症为单药用于既往接受过二线及以上化疗失败的复发或转移性鼻咽癌患者的治疗。
鼻咽癌是一种发生于鼻咽部黏膜上皮的恶性肿瘤，是常见的头颈部恶性肿瘤之一。据文献报道，对于复发或转移性鼻咽癌，目前的治疗手段有限，以铂为基础的双药化疗仍然是弥散性疾病患者的一线治疗标准，其中位总生存期为11~28个月。对于一线治疗失败的R/M NPC患者，目前还没有公认的标准治疗方案，二线治疗失败后更无有效的治疗方案。
塔戈利单抗注射液是科伦博泰自主研发的靶向PD-L1的创新人源化单克隆抗体，通过特异性地与PD-L1结合，抑制PD-L1/PD-1的相互作用，解除PD-1/PD-L1信号通路介导的免疫抑制，促进T细胞的增殖和细胞因子的分泌，从而增强肿瘤免疫反应。2018年8月，和铂医药与科伦博泰达成合作，获得彼时处于临床2期阶段的塔戈利单抗在全球（除大中华地区以外）的独家开发、生产和商业化许可。此项协议潜在价值超过3.5亿美元以及销售提成。
根据科伦博泰官网介绍，塔戈利单抗在2021年11月递交了基于一项鼻咽癌关键2期研究的附条件申请的NDA申请，这正是该药本次获批的适应症。此外，该药一线治疗鼻咽癌的注册3期研究在进行中。在联合疗法方面，塔戈利单抗与TROP2靶向ADC疗法SKB264（又名MK-2870）联用，分别在非小细胞肺癌和三阴性乳腺癌适应症中开展联合用药研究。
礼来穆峰达®（替尔泊肽）在华上市
2025年1月2日，礼来中国宣布穆峰达®（替尔泊肽注射液）正式在中国上市，同时覆盖两项适应症，即：在饮食控制和运动基础上，接受二甲双胍和/或磺脲类药物治疗血糖仍控制不佳的成人2型糖尿病（以下简称：T2DM）患者；在控制饮食和增加运动基础上，初始体重指数（BMI）符合以下要求的成人的长期体重管理：≥28kg/m2（肥胖），或≥24kg/m2（超重）并伴有至少一种体重相关合并症（例如高血压、血脂异常、高血糖、阻塞性睡眠呼吸暂停、心血管疾病等）
以上适应症分别于2024年5月和7月获得国家药品监督管理局批准。
穆峰达®是全球首个且目前唯一获批用于T2DM和长期体重管理的每周一次葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP）/胰高糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂。作为一种单分子多肽，穆峰达®可选择性结合并激活GIP受体和GLP-1受体，这些受体为天然GIP和GLP-1的靶点。穆峰达®以葡萄糖依赖的方式促进第一时相和第二时相的胰岛素分泌，并降低胰高血糖素水平, 同时可增强胰岛素敏感性，延缓胃排空。GIP受体和GLP-1受体均表达于大脑中调节食欲的重要区域。穆峰达®可通过调节食欲来减少食物摄入、降低体重并降低脂肪含量；此外，穆峰达®可调节脂质利用。
赛诺菲BTK抑制剂在中国申报上市！37亿美元收购公司所得
2024年12月30日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，赛诺菲（Sanofi）和Genzyme公司联合申报的1类新药rilzabrutinib片上市申请已获得受理。公开资料显示，rilzabrutinib是一款口服、可逆的共价BTK抑制剂。2020年，赛诺菲以约36.8亿美元收购Principia Biopharma，从而获得后者在研的3款BTK抑制剂，包括这款rilzabrutinib。2024年11月，赛诺菲在美国血液学会（ASH）年会上公布了该产品针对免疫性血小板减少症（ITP）适应症的3期临床研究积极结果。赛诺菲此前新闻稿表示，rilzabrutinib有希望成为首个治疗ITP适应症的BTK抑制剂。该产品目前正在美国和欧盟接受监管审查，FDA的PDUFA日期为2025年8月29日。
截图来源：CDE官网
BTK在B细胞、肥大细胞及其他先天免疫系统细胞中表达，在炎症通路和多种免疫介导疾病的病理过程中起关键作用。
Rilzabrutinib是一款口服、可逆的共价BTK抑制剂，正在被开发治疗多种免疫介导疾病。根据赛诺菲此前公开资料介绍，该产品可以选择性地抑制BTK靶点，同时有可能降低产生脱靶副作用的风险。该疗法曾获得美国FDA授予快速通道资格与孤儿药资格，用于治疗ITP。其具有减少致病性自身抗体产生和减少巨噬细胞介导的血小板破坏的双重作用机制，有望改善各种ITP并发症。除了针对ITP适应症，该产品还正在针对慢性自发性荨麻疹、哮喘、IgG4相关性疾病、温抗体型自身免疫性溶血性贫血等处于2期临床研究阶段。
根据中国药物临床试验登记与信息公示平台官网，赛诺菲正在中国开展一项国际多中心（含中国）3期临床研究，评估持续或慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人和青少年口服rilzabrutinib的疗效和安全性；以及一项在温抗体型自身免疫性溶血性贫血患者中评价rilzabrutinib的疗效、安全性和药代动力学的单臂2期研究。
