又一款基因治疗药物获批上市

Aucatzyl是一款针对CD19的CAR-T细胞基因疗法。其独特之处在于所设计的嵌合抗原受体与CD19结合后能迅速解离（具有快解离速率，fast off-rate），这样的设计有助于减少T细胞的过度激活，不仅可能降低副作用，还能减缓T细胞的耗竭速度，进而可能增强CAR-T疗法的持久性。

此次的获批上市基于FELIX临床试验（NCT04404660）的有效性和安全性评估。FELIX是一项开放标签、多中心、单臂临床试验，招募了复发或难治性CD19阳性B细胞ALL的成年患者。

主要疗效指标是在输注后3个月内达到完全缓解（CR）的比例及持续时间。次要疗效指标包括任何时间点的总体完全缓解率（包含CR和部分血液学恢复的完全缓解CRi）。在65名可评估疗效的患者中， 27名（42% ）在输注后3个月内达到了CR，中位CR持续时间为14.1个月 。

该药品的说明书上有“黑框警告”，提示细胞因子释放综合征（CRS）、免疫效应细胞相关神经毒性综合症（ICANS）和T细胞恶性肿瘤的风险。75%的患者出现CRS（其中3级3%），64%的患者出现神经系统毒性（其中≥3级12%），包括24%的ICANS（其中≥3级7%）。