【兴证医药团队：徐佳熹/孙媛媛/赵垒/杜向阳/张佳博/黄翰漾/向秋静/缪知邑】
国内医药行业正处变革转型的新时期，新药、新技术实现从0到1的突破很大程度向国外前沿领域看齐，因此海外生物医药的新动态对于国内相关领域的发展方向具有良好的示范和引导作用。为此，兴证证券医药团队专门推出最新力作——立足新技术、新视野的海外一周精华资讯汇总，欢迎各位投资者鉴阅！
海外重磅新闻
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诺华靶向抗癌组合疗法Tafinlar+Mekinist在美国斩获第三个突破性药物资格
瑞士制药巨头诺华（Novartis)肿瘤管线近日在美国监管方面传来喜讯。美国食品和药物管理局（FDA）已授予靶向抗癌组合疗法Tafinlar+Mekinist用于III阶段BRAF V600突变阳性黑色素瘤患者手术完全切除后辅助治疗的突破性药物资格（BTD）。值得一提的是，这也是该组合第三次被授予BTD，之前FDA已授予该组合治疗非小细胞肺癌（NSCLC）和甲状腺未分化癌（ATC）的BTD。
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FDA授予武田&Tigenix首创干细胞疗法Cx601孤儿药地位
比利时生物制药公司Tigenix与合作伙伴武田（Takeda）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予首创抗炎药Cx601用于治疗既往接受至少一种常规或生物疗法缓解不足的克罗恩病（CD）患者复杂性肛周瘘（CPF）的孤儿药地位（ODD）。Cx601是一种用于局部注射的同种异体脂肪源性干细胞悬浮液，这是一种从人体脂肪组织中分离并在体外培养扩增的脂肪源性干细胞（ASC），由于ASC分泌的细胞因子具有调节免疫系统和抑制炎症的作用，因此Cx601被认为具有治疗CD患者CPF的潜力。
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美国FDA授予Shire实验性A型血友病基因疗法SHP654孤儿药地位
英国制药公司Shire是罕见病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性凝血因子VIII（FVIII）基因疗法SHP654（又名BAX888）治疗A型血友病的孤儿药地位（ODD）。SHP654利用了一种腺相关病毒血清型8（AAV8）载体，将一种经过密码子优化的、B结构域删除的FVIII（BDD-FVIII）专门递送至患者肝脏，之后在肝脏细胞中表达出FVIII并用于控制出血。
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瘤内DNA免疫疗法解锁PD-1/PD-L1肿瘤免疫治疗潜力！非响应群体总缓解率从0%提高至50%
OncoSec Medical是一家专注于开发基于DNA的瘤内肿瘤免疫疗法的生物技术公司。近日，该公司公布了实验性瘤内DNA肿瘤免疫疗法ImmunoPulse IL-12两项II期临床研究（OMS-I100，OMS-I102）的更新数据。OMS-I100是一项单药研究，在51例转移性黑色素瘤患者中开展，研究中患者仅接受ImmunoPulse IL-12单药治疗。OMS-I102是一项组合研究，在22例转移性黑色素瘤患者中开展，这些患者经基线生物标志物数据被预测为不会对抗PD-1疗法产生治疗反应，研究中患者接受ImmunoPulse IL-12治疗的同时也接受默沙东PD-1免疫疗法Keytruda（pembrolizumab，每3周一次）治疗。
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卫材&拜耳2款靶向抗癌药治疗甲状腺癌遭英国NICE拒绝
美国制药巨头礼来（Eli Lilly）近日宣布与德国生物技术公司CureVac达成一项全球免疫肿瘤学战略合作，重点是开发和商业化基于CureVac专有RNActive技术开发的横跨多种类型癌症多至5款潜在的癌症疫苗产品。双方将利用信使RNA（mRNA）技术靶向肿瘤新抗原（neoantigen），使机体产生一种更强大的抗肿瘤免疫应答。CureVac专有技术RNActive的原理是，采用mRNA作为数据载体，指导人体细胞合成自身所需的蛋白，对抗一系列的疾病。目前，CureVac已应用该技术用于癌症疗法、预防性疫苗、分子疗法的开发。除了礼来，CureVac此前已与多家制药巨头达成战略合作，包括勃林格殷格翰、赛诺菲巴斯德，同时还与比尔盖茨基金会、IAVI达成了战略合作。
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强生四合一HIV新药Symtuza在欧盟批准上市，集三大特性于一体的单一片剂
美国医药巨头强生（JNJ）近日在意大利城市米兰举行的第16届欧洲艾滋病临床协会大会上公布了四合一HIV药物Symtuza（D/C/F/TAF，800mg/150mg/200mg/10mg）一线治疗HIV-1成人感染者的关键性III期临床研究AMBER的积极数据。Symtuza是一种新的基于darunavir的每日一次单一片剂方案（STR），结合了蛋白酶抑制剂darunavir（地瑞那韦，D）、药代动力学增效剂cobicistat（可比司他，C）、核苷类逆转录酶抑制剂emtricitabine（恩曲他滨，F）及替诺福韦艾拉酚胺（tenofovir alafenamide，TAF）。此次批准使Symtuza成为唯一一款将darunavir已被证明的疗效持久性及对耐药的高度基因屏障以及TAF改善肾功能和骨矿物密度的特性集中于同一片药物内的单一片剂方案（STR）。
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Ignyta新型靶向抗癌药entrectinib获欧盟优先药物（PRIME）资格
Ignyta是一家专注于肿瘤精准医疗的生物技术公司，近日，该公司宣布欧洲药品管理局（EMA）已授予其实验性靶向抗癌药entrectinib用于治疗既往已接受治疗但病情进展或没有可接受的标准疗法的NTRK融合基因阳性、局部晚期或转移性实体瘤儿科患者和成人患者的优先药物资格（Priority Medicine，PRIME）。在美国，FDA于今年5月授予entrectinib治疗上述相同患者群体的突破性药物资格（BTD）。
新药研发进展
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诺华靶向抗癌组合疗法
Tafinlar+Mekinist在美国斩获第三个突破性药物资格
瑞士制药巨头诺华（
Novartis)肿瘤管线近日在美国监管方面传来喜讯。美国食品和药物管理局（FDA）已授予靶向抗癌组合疗法Tafinlar+Mekinist用于III阶段BRAF V600突变阳性黑色素瘤患者手术完全切除后辅助治疗的突破性药物资格（BTD）。值得一提的是，这也是该组合第三次被授予BTD，之前FDA已授予该组合治疗非小细胞肺癌（NSCLC）和甲状腺未分化癌（ATC）的BTD。
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大麻素新药
anabasum临床2期达主要功效终
Corbus Pharmaceuticals近日公布了其主要药物anabasum在炎症性疾病皮肌炎中的2期试验数据。该研究表明，anabasum（合成口服内源性大麻素类似物）可以导致皮肤疾病的统计学显着下降（p值为0.04），达到了其主要功效终点。Corbus是一家3期临床阶段的美国制药公司，专注于治疗罕见、慢性和严重炎性和纤维性疾病的新型治疗剂的开发和商业化。该公司主要的候选药物Anabasum是第一个合成口服内源性大麻素类似物，治疗慢性炎症并阻止纤维化过程。
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安进多发性骨髓瘤药物
