FDA 成立真实世界证据创新中心（CCRI）

美国 FDA 于 12 月 12 日宣布成立药品审评和研究中心（CDER） 真实世界证据创新中心（CDER Center for Real-World Evidence Innovation，CCRI） ，以协调和促进真实世界数据（RWD）和真实世界证据（RWE）在监管决策中的使用。

FDA 表示，过去几十年来，可用于支持药物开发的数据数量和复杂性显著增加。这种增长，加上计算能力的提高以及流行病学和统计方法的进步，正在改变药物的开发、生产和使用方式。

根据 2021 年 11 月发表在《临床药理学与治疗学》上的一项研究显示，包括 RWE 研究的新药和生物制品批准比例从 2019 年的 75%（51 个批准中的 38 个）增加到 2021 年的 90%（59 个批准中的 53 个），并在 2021 年上半年增加到 96%（26 个批准的 25 个）。

FDA 将患者健康数据（例如从患者登记库和医疗索赔中收集的数据）视为 RWD。RWD 有助于生成 RWE，“从而为医疗产品的安全性和有效性提供有价值的见解。”

CDER 主任 Patrizia Cavazzoni 在一份声明中表示，新中心“代表着我们在充分发挥 RWD 潜力以指导临床和监管决策方面迈出了重要一步。 我们正在 CDER 内创建一个焦点，以确定如何利用 RWE 简化针对未满足需求的疾病的有效安全药物的开发。 ”

CCRI 将专注于四项活动：科学审评和政策、协调推广和参与、监管科学计划，以及知识管理。

科学审评和政策部门将提供指南、制定政策并审评 RWD 和 RWE 提交的内容。协调推广和参与办公室将组织公开会议。监管科学办公室将开展研究并分享其研究结果。此外，知识管理部门将维护与 RWD 和 RWE 相关的集中信息库并开展内部培训课程。

CDER 正在为 CCRI 寻找新的领导者，在过去四年中成功领导了 CDER 的 RWE 计划的发展的 John Concato 即将退休。

FDA 鼓励正在考虑使用 RWE 的申办人尽早与 FDA 接洽。申办人还应联系其治疗审评部门，并要求 RWE 团队的代表参与讨论。FDA 在宣布 CCRI 成立的同时还发布了 关于 CCRI 的常见问题解答 。