速递 | 罕见病单抗新药3期临床结果积极，有望近期上市

▎药明 康德/报道

今天，罕见疾病治疗领域的领军公司之一Shire宣布，一项全球性、多中心、随机双盲、安慰剂对照、并行3期HELP™试验取得积极研究结果。在26周疗程内，针对12岁或以上的遗传性血管性水肿（HAE）患者评估了皮下施用lanadelumab的疗效和安全性。其中，lanadelumab是一项针对预防HAE患者血管性水肿发作的研究性创新治疗方案。

估计在全世界范围，每1万至5万人中有1人患有HAE这一罕见的遗传性疾病。其病情导致复发性局部水肿，最常受影响的身体部位是四肢、胃肠道和上呼吸道。这种肿胀症状可能是令人虚弱和痛苦的，潜在地影响HAE患者的工作和生活质量。更严重的是，由于产生窒息， 喉咙部位肿胀时还可能危及生命 。

Lanadelumab是一种特异性结合和抑制血浆激肽释放酶的研究性全人源单克隆抗体，正在研发中作为预防HAE患者血管性水肿发作的治疗方法。Lanadelumab配制用于皮下给药，在HAE患者体内的半衰期约为14天。