12月23日，澳宗生物向美国FDA递交了AUKONTALS
（依达拉奉片）
上市申请，用于治疗肌萎缩侧索硬化症
（渐冻症，ALS）
。该药于
2021年
获FDA授予的孤儿药资格。
澳宗生物表示，依达拉奉片不仅在剂型创新上占据领先地位，而且在解决ALS患者面临的多重治疗挑战方面，具有极大的临床潜力，有望成为国内药企在CNS领域首个在美国上市的孤儿药，掘金罕见病ALS市场。
ALS是一种致命的神经退行性疾病，主要通过破坏大脑和脊髓中的运动神经元，逐渐导致患者失去自主肌肉控制功能。该病的发病率相对较低，但其对患者生活质量的摧残极为严重。
现阶段，随着全球老龄化加剧，ALS的全球患病人数将持续增长。伴随而来的，是对有效治疗方案的需求日益增长。
根据Stratistics MRC的预测数据，2024年全球ALS治疗药物市场规模为8.6亿美元，2030年将达到23.1亿美元，复合年增长率为12.6%。尽管如此，市场上缺乏便捷、安全且经济可承受的治疗方案，尤其是口服药物的缺失，限制了疾病的广泛治疗和患者的生活质量提升。
依达拉奉2017年在美国上市后，给患者提供了新的选择，但无论其注射液还是后来获批的口服混悬液病人的顺应性都较差，澳宗的口服片剂显著提高了病人顺应性，并且在药物稳定性和使用成本上也表现了明显的优势。
依达拉奉是目前唯一一个具有循证医学证据的神经保护剂，已被证明可以抑制脂质过氧化和血管内皮损伤，并改善脑水肿、组织损伤、延迟神经元死亡。
既然如此，为什么片剂的开发进度相较于其他给药剂型进展缓慢？
澳宗生物相关负责人解释，依达拉奉的水溶性差，同时是P-糖蛋白
（Pgp）
底物，口服生物利用度极低
（3-5%）
，因此上市20多年来没有口服制剂上市。
澳宗生物通过独有的固体分散体技术，澳宗生物将口服生物利用度提升了数十倍。配方专利已在中国、美国获得授权，欧洲专利也即将获得授权。
作为全球首款依达拉奉口服片剂，AUKONTALS的差异化优势明显。
与现有的注射剂和口服混悬液相比，依达拉奉口服片剂在用药便利性和患者依从性上具有显著的提升。另外，片剂的常温储存条件，大大改善患者的用药体验，减轻患者及其家属的负担。
加速进军CNS打造Pipeline-in-a-pill blockbuster
从时间线上看，ALS将是澳宗生物迈向商业化的起点，AUKONTALS预计将在2025年内获得FDA批准上市。除了ALS，AUKONTALS的研发团队基于其团队多年基础研究结果，正在计划积极探索其在其他领域的临床开发和应用，例如：
• 治疗AIS的适应症，预计2025年1月向FDA递交关键注册临床试验申请，2026年递交上市申请。
• 治疗阿尔茨海默病（AD）方面，预计2025年初启动国际多中心Ⅱ期临床试验。
• 孤独症谱系障碍（ASD），依达拉奉片剂已获CDE批准开展Ⅱ期临床试验。AUKONTALS是为数不多的针对ASD核心症状的临床试验药物之一，有望为广大ASD患儿和家庭带来新的希望。
“未来数年内，澳宗生物将继续专注中枢神经系统疾病创新药物的研究和开发，一方面专注实现AUKONTALS作为pipeline-in-a-pill的潜力，同时积极开发建立新的CNS产品管线，力争成为CNS领域具有国际竞争力和影响力的Biotech。”公司负责人展望说。
尽管罕见病市场受限于病种等因素，商业化之路并不像肿瘤等其他热门赛道那样成熟，不过澳宗生物似乎也不打算单打独斗。
2024年7月，澳宗生物与华东医药达成合作，将依达拉奉片
（TTYP01片）
治疗AIS在中国大陆、香港、澳门和台湾地区的开发、注册、生产和商业化权利，独家授权给后者。根据协议条款，澳宗生物将获得1亿元首付款，开发、注册及销售里程碑付款总额最高达11.85亿元，以及高达两位数的净销售额提成费。
对于保留的海外权益，澳宗生物表示，正在积极探索跟其他药企进行合作开发以及其它选项，通过与全球领先的研究机构和制药公司合作，澳宗生物希望加速新药的临床进展，并借助合作伙伴的资源和市场渠道，迅速实现产品的全球化推广，以期实现产品价值的最大化。
而作为全球首个依达拉奉口服片剂，AUKONTALS的成功，通过给ALS患者带来新的选择，将使澳宗达成商业化这个重要里程碑。业内人士普遍认为，这一创新产品的上市不仅有望填补ALS治疗领域的诸多空白，更可能推动神经系统药物研发的热情和进程。
同写意论坛是中国新药研发行业权威的多元化交流平台，二十年来共举办会议论坛百余期。“同写意新药英才俱乐部”基于同写意论坛而成立，早已成为众多新药英才的精神家园和中国新药思想的重要发源地之一。同写意在北京、苏州、深圳、成都设立多个管理中心负责同写意活动的运营。
●
分享庞大新药生态圈资源库；
●
同写意活动优享折扣；
●
会员专属坐席及专家交流机会；
●
同写意活动优先赞助权；
●
机构品牌活动策划与全方位推广；
●
秘书处一对一贴心服务。
