FDA 批准全球第二款CAR-T疗法！第三款有望年底获批

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昨天，FDA 宣布批准了吉利德旗下凯特公司（Kite Pharma）的 CAR-T 疗法 Yescarta（KTE-C19，axicabtagene ciloleucel）上市。

图 | 凯特

值得一提的是， 国内制药巨头复星医药与凯特设立的合营企业复星凯特已经获了这款产品的中国商业化权利 ，将为中国的淋巴癌患者带来全球领先的治疗手段。

继 FDA 在 8 月批准诺华公司的 Kymriah 疗法之后，Yescarta 是 FDA 批准的第二款 CAR-T 疗法。第三款则很可能来自 Spark Therapeutics，其产品可以治疗一种罕见的遗传性失明 ， 有望在 2017 年年底得到批准。 这样，今年将成为 CAR-T 疗法里程碑的一年。

凯特的 CAR-T 疗法 Yescarta 有望治疗包括 DLBCL 在内的多款大 B 细胞淋巴瘤，改善患者预后。 在一项多中心的临床试验中，超过 100 名成人患者进行了这一疗法，其疗效也非常令人惊喜：Yescarta 带来的完全缓解率（CR）达到 51% 。

图 | 诺华

CAR-T（Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy），即嵌合抗原受体 T 细胞免疫疗法，可以重新设计病人的免疫细胞，让免疫细胞成为癌症杀手。

CAR-T 治疗首先通过从患者体内分离 T 细胞，通过基因工程技术给 T 细胞加入一个能识别肿瘤细胞的靶基因，使其可以特异性识别癌细胞，在体外扩增后再次注入患者体内，达到消灭癌细胞的效果。

事实上，CAR-T 疗法的一个显著优点就是，它们理论上是可以达到一劳永逸的治愈效果的，但这也就意味着高昂的价格。

目前，Kymriah 的价格高达 47.5 万 美元（虽然它也有独特的定价模式，承诺如果治疗的第一个月不见效就不必付款）。据报道，Yescarta 将采用 37.3 万美元的定价。

目前尚不清楚，如果 Spark 家的疗法被批准将会如何定价，尽管外界一直猜测，其价格可能将高达 100 万美元。

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编辑：周亮、黄珊

参考：

http://fortune.com/2017/10/19/fda-gilead-yescarta-cancer-gene-therapy/