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转自：干细胞之家
系统性红斑狼疮（SLE），是一种多系统受损的全身免疫性疾病。在中国，每年每10万人中大约有8-9人发病，常见于育龄女性，男女发病比约为1：9。除了有面部红斑、关节炎、脱发、口腔溃疡、发烧等常见症状，患者可有肾脏、心脏、肺等内脏受累，常常需要长期使用激素及免疫抑制剂控制病情。
近二十年来，随着诊疗水平的提高，SLE患者生存率已显著提高。然而，更令人无奈的是，SLE目前没有根治的办法，很少患者能够幸运地被治愈。患者除了需要终身服药之外，还可能面临疾病复发的风险和重要脏器并发症，患者及家庭常常承受巨大的心身压力与经济压力。久治不愈的SLE对每个患者及其家属来说，都是极为沉重的负担。
“被称为世界难题的红斑狼疮，如今有了治疗新方案。”
4日，华中科技大学附属协和医院宣布：成功运用CAR-T细胞免疫疗法根治系统性红斑狼疮。该院血液病研究所专家团队将CAR-T疗法瞄准肿瘤外的“新靶点”——红斑狼疮，经过两周的治疗，女大学生小饶（化名）各项炎性免疫指标目前已恢复到正常水平。
协和医院血液病研究所专家团队与患者合影。（右起第三位为胡豫教授，左起第三位为梅恒教授）
4日，小饶的面部和手部红斑、红肿发紫、脱发、口腔溃疡等症状均明显改善，与来协和救治之前判若两人。
21岁的小饶在山东某高校学医四年，遭受系统性红斑狼疮的折磨近11年。“10岁时确诊，医生说这病很难治好，只能吃药控制。”小饶苦笑着说，11年间她每个月都得复查开药，还做过激素治疗、免疫抑制治疗和生物治疗，但效果不尽如人意。大量脱发、身上多发红疹、反复高烧和周身疼痛让她苦不堪言。
通过网上搜索，小饶得知国外已将CAR-T成功应用于红斑狼疮治疗，而进一步查阅文献资料和多方打听后得知，协和医院血液病研究所正在进行CAR-T治疗系统性红斑狼疮的注册临床研究，小饶立即与该项目负责人梅恒教授取得联系。
经过各项前期检查，小饶符合CAR-T治疗系统性红斑狼疮的各项临床指标。梅恒教授团队依据她的病情精心制定方案，周密进行采集前的治疗准备。
2月28日，开始进行单个核细胞采集。3月22日开始清淋化疗。3月28日进行细胞回输。两千万个经过CAR修饰的T细胞，缓缓地从小饶的静脉注入体内，直接靶向红斑狼疮的B细胞，开启“精准打击，各个击破”的战斗。
梅恒教授率队为患者查房。
4日是小饶回输的第38天，她再次来到协和医院复查。检查结果提示，各项重要指标已降至正常范围内。“再也不需要激素药物，感觉生活刚刚开始。”小饶欣喜地说。她也成为华中首位采用“CAR-T”成功治疗系统性红斑狼疮患者。
创新运用CAR-T治疗，
为攻克系统性红斑狼疮“开新路”
CAR-T治疗的全称是“嵌合抗原受体T细胞免疫疗法”，是一种新型免疫治疗的精准靶向疗法，在血液肿瘤治疗中已展示出显著优势。其原理是将患者自身免疫系统的T细胞提取出来，经过体外培养和基因改造，引入一个精准识别肿瘤细胞的可激活分子，这些经基因编辑的细胞在体外培养、大量扩增后回输进患者体内，一旦遇见表达对应抗原的肿瘤细胞，CAR-T细胞便会被激活并再扩增将其消灭。
“系统性红斑狼疮（SLE）是一种慢性自身免疫性疾病，会累及血液、肾脏、皮肤等全身多个系统。基于CAR-T细胞治疗的靶向原理，对SLE患者安全有效，可大幅提升患者的生活质量。”梅恒介绍，协和医院血液病研究所牵头国内首个CAR-T治疗中度或重度活动性系统性红斑狼疮注册临床研究，将系统探索CD19 CAR-T在SLE的成人患者中的安全性、耐受性，并在国际上首次明确药代动力学特征，为我国难治SLE治疗开辟新路径。
