重磅研究：人类皮肤细胞可直接转化为运动神经元

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科学家们一直致力于开发人类神经退行性疾病治疗方法的研究，但却因为不能在实验室培养人类的运动神经元而显得困难重重。运动神经元驱动肌肉的收缩，一旦受损，则引发致死性疾病，比如肌萎缩侧索硬化与脊髓性肌萎缩症，两者最终都会导致瘫痪和早死。

在这项研究中，圣路易斯华盛顿大学医学院的科学家们将取自健康成年人的皮肤细胞直接转变为运动神经元，而实现这一过程竟然不需要经历干细胞状态。

这项技术使得人们终于可以在实验室里研究人类中枢神经系统的运动神经元。不像目前普遍研究的小鼠运动神经元，尽管研究者可以很容易地获取皮肤标本，但是却不能从活人身上获取这些神经元标本，实验室里培养人的运动神经元将是一种新工具。这项新技术的研究于2017年9月7日发表在国际顶级学术期刊Cell Stem Cell（IF=23.393）。

避免干细胞状态阶段，可以消除产生称为多能干细胞时带来的诸多伦理问题，其中，多能干细胞类似于胚胎干细胞，具有形成各种细胞的能力。更为重要的是，避免干细胞状态阶段允许产生的运动神经元保持原始皮肤细胞的年龄，也就是患者的年龄。维持这些细胞的实际年龄对于研究不同年龄发展的神经退行性疾病和数十年恶化是至关重要的一环。

本研究通讯作者是圣路易斯华盛顿大学医学院发育生物学系助理教授Andrew S. Yoo博士。他说，在这项研究中，我们只是使用了年龄在20-60岁的健康成人的皮肤细胞。我们的研究揭示了小RNA 分子可以协同其他称为转录因子的细胞信号一起产生特定类型的神经细胞，在该项研究中为运动神经元。未来，我们将会研究患有运动神经元疾病的患者的皮肤细胞。我们的转换过程将使用源自病人的皮肤细胞转变而来的神经元来模拟疾病的晚期发病。

Andrew S. Yoo博士继续说道，回到多能干细胞阶段有点像拆房子，并从地上重新建一个新房子。我们正在做的更像是装修。我们改变了内部构造，却不改变其原有结构，这就保留了我们希望研究的衰老成人神经元的特征。