西奈山的研究人员通过激活视网膜干细胞成功地恢复了小鼠的视力,这是以前从未做过的事情。他们的研究发表在8月15日的“自然”杂志网络版上,此举可以未来改变视网膜退行性疾病患者的治疗方法,这种病目前尚无法治愈。
“这项研究通过操纵我们自身再生能力进行自我修复,开辟了潜在治疗致盲疾病的新途径,”首席研究员、眼科学副教授、伊坎医学院眼科干细胞项目主任Bo Chen博士西奈山新闻发布会上说。 “这是为患者寻找有希望的治疗方法的第一步,这些患者自我修复而不是使用药物或侵入性手术。”
在斑马鱼中,Müller神经胶质细胞(MGs)是视网膜干细胞的来源,可以补充受损的视网膜神经元并恢复视力。在哺乳动物中,MG在光感受器丢失后没有再生能力,因此视网膜损伤无法自行修复。因此,在患有视网膜细胞的黄斑变性或色素性视网膜炎等疾病的患者中,疾病进展通常是不可逆转的。此次研究人员假设的是他们是否能以某种方式重新激活MG并恢复视力。
一组科学家进行了两步基因转移,为盲鼠的MG细胞重新编程。首先,他们激活休眠干细胞成为活跃的干细胞。第二步涉及另一种基因转移,以帮助干细胞发育成视杆感光细胞。视杆细胞是视网膜中最丰富的细胞类型,也是感知视网膜光的第一步。然后它们传输到视网膜中的其他细胞,这些细胞向大脑发送信号以允许实际视力。
在这两步重新编辑后,研究人员发现新的视杆光感受器被生成并整合到现有的视网膜结构中,而不是无效的漂浮在周围。他们发现这些新细胞和原视杆细胞之间没有差异。这些细胞感知到光,然后触发信息被发送到视觉皮层(大脑)并恢复视觉通路的功能。在重编程后的四到六周之间,盲小鼠能够感知光并恢复他们的视力。
虽然视力在某种程度上得到了恢复,但研究人员无法衡量改进的程度,必须进行进一步的测试才能找到答案。
“这可能会在未来产生非凡的机会,我们可能会使用相同的策略来重新激活患病人群眼中的这些干细胞,”陈博士说。 “如果这样做,这可能改变我们治疗视网膜疾病患者的方式,并可能学习如何治疗其他类型的眼病如青光眼。”
西奈山拥有西奈山伊坎(ICAHN)医学院和纽约大都会区的七所医院,因其在研究,患者护理和教育方面的卓越表现而享誉国际。
国家眼科研究所(NEI)是国立卫生研究院的一部分,支持这项研究。
本文编译自《自然》杂志网络版8月15日文章,有删节。
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