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2025
IBI EXPO
2025年1月3日
医麦客新闻 eMedClub News
2024年12月，美国FDA批准了同种异体骨髓来源的间充质干细胞（MSC）疗法Ryoncil（Remestemcel-L）上市，用于治疗2个月及以上儿童患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD），这也是首款获得FDA批准上市的MSC疗法，具有重要里程碑意义。
昨天（1月2日
）
，铂生生物自主研发的艾米迈托赛注射液（人脐带间充质干细胞）在国内获得批准上市，针对激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD），
是国内首款获批上市的MSC产品
，打破了“0”上市产品的状态，也意味着国内干细胞商业化元年的正式开启。同时，干细胞赛道的关注得到了更大程度的提升。
GVHD是异基因造血干细胞移植后，来源于供者的淋巴细胞攻击受者组织发生的一类多器官综合征，可累及皮肤、胃肠道、肝、肺和黏膜表面等。GVHD分为急性 GVHD (aGVHD)、慢性GVHD (cGVHD)和兼具有二者特征的重叠综合征，是异基因造血干细胞移植术后非复发性死亡的原因之一。防治GVHD对异基因造血干细胞移植成功、移植后长期生存及提高患者生活质量有重要意义。
国家药监局药品审评中心副主任 王涛：从2017年开始，到现在我国干细胞一共批准了有120多款（药品）进入临床试验阶段，适应证包括血液系统、呼吸系统、心血管系统还有一些自身免疫系统疾病。
除了首款获批外，国内干细胞领域近年来均保持了较高的发展速度。据统计，2024年
共有32家企业取得了新药临床试验（IND）申请获受理/IND获批，涉及32款候选药物，共计40条IND相关记录
。去年则是27家企业取得IND相关进展，整体而言，今年属于稳中有进。
▲ IND获受理/IND获批干细胞企业及管线进展
在这些干细胞候选产品中，
绝大部分是间充质干细胞
，包含人脐带间充质干细胞、宫血间充质干细胞、脂肪间充质干细胞、人羊膜间充质干细胞、骨髓间充质干细胞等。其中，人脐带间充质干细胞是最主要的类型，可能与其易于获得、低免疫原性、临床应用广泛有关。
干细胞所针对的适应症主要是
肺部疾病、消化系统疾病、肝脏疾病、神经系统疾病、呼吸系统疾病等
，同时也涵盖了糖尿病、骨质疏松、系统性红斑狼疮。广泛的适应症也是基于干细胞强大的再生与修复能力，且干细胞还可以通过分泌生长因子和细胞因子等活性物质，调节炎症反应和免疫反应，从而进一步促进组织的修复和功能的恢复。
绝大部分候选产品是干细胞注射液，少部分是基于基因修饰的自体造血干细胞。如中吉智药的GMCN-508B、康霖生物的KL003和本导基因的BD211，均是利用慢病毒载体修饰的，针对β-地中海贫血。目前，这三款候选产品均有相关报道已完成首例患者给药，初步展示出了较好的治疗潜力。
在IND有进展的候选产品中，
有14款候选产品属于脐带间充质干细胞类型，涉及11种适应症类型
。其中齐鲁细胞的YFQLXB-UC01有多项IND获得受理，针对失代偿期肝硬化和中、重度急性呼吸窘迫综合征的IND均已经获批临床，这款候选产品是该公司自主研发的冻存细胞制剂，间充质干细胞源自健康新生儿的脐带组织华通氏胶，在经过体外的分离扩增后与临床级冻存保护液混合制成了干细胞制剂。区别于传统的新鲜制剂，该剂型是一种“现货型”的产品，且复苏后无须洗涤即可用于静脉输注。
中源协和全资子公司光谷中源的VUM02注射液的多个适应症IND也均获得批准，截止统计日期，VUM02注射液已有8个适应症临床试验获批，其中2个适应症获得美国FDA孤儿药资格认定，也是国内首款针对治疗急性移植物抗宿主病获批美国FDA孤儿药认定的间充质干细胞产品。这款候选产品是该公司自主研发的冷冻保存型细胞制剂，由经筛选的健康新生儿脐带组织通过体外分离、扩增、收获、冻存后制备，在液氮条件下保存，有效期长。
此外，还有多款各具特色的脐带间充质干细胞产品，为了其在再生医学、精准医疗等方面的潜力将得到更充分的挖掘和释放，且由于候选产品诸多，积蓄更多力量更容易产生“井喷式”进展。
瑞普晨创的RGB-5088胰岛细胞注射液是
基于先进的化学小分子诱导技术
，通过将体细胞重编程为多能干细胞，再进一步制备成胰岛细胞，以替代患者体内丧失功能的胰岛细胞，从而实现血糖水平的长期稳定控制。其所制备的胰岛细胞不仅在结构和功能特性上接近成体胰岛细胞，并且具备高度的葡萄糖敏感性，可根据血糖浓度变化调节胰岛素分泌。该候选产品获批进入临床也意味着糖尿病患者将可能迎来新的革命性治疗手段，同时这也是获批的国内首个多能干细胞1型糖尿病药品临床试验。
吉源生物的人GLP-1和FGF21双因子高表达脂肪干细胞注射液是针对2型糖尿病的，利用该企业具有的干细胞技术平台和基因修饰技术平台，将GLP-1和FGF21两个代谢病治疗药物装载在到干细胞药物中以更好地治疗疾病。值得一提的是，这是国内首次使用基因修饰间充质干细胞治疗2型糖尿病的IND获批。
跃赛生物的UX-DA001注射液是一款iPSC来源细胞药物产品，通过其自主研发的人多能干细胞创新技术平台，包括高通量干细胞分化谱系示踪平台、高效神经分化技术平台和iPSCs重编程技术平台，分化出高纯度、高稳定性，高效能的人中脑多巴胺能神经前体细胞，有望修复患者受损的神经组织并恢复脑内的多巴胺水平，从而改善帕金森病的症状，这也是国内首个IND申报获批的针对帕金森病的自体iPS衍生细胞治疗药物。
中盛溯源的NCR101注射液也是一款iPSC衍生细胞疗法，适应症尚未公布，可能是抗炎修复、肿瘤免疫和再生医学三个关键医学领域之一。
iPSC衍生细胞疗法来源广泛，且不受伦理限制，正逐步改变传统的药物研发和治疗模式，支持分化多样性，能实现更加精准的治疗，将会成为未来的重要发展方向之一。
此处不再一一举例候选产品，整体而言，干细胞疗法赛道正处于一个快速发展且充满希望的时期，从当前的发展趋势来看，干细胞疗法正逐步从实验室走向临床，从单一适应症拓展到多种疾病领域。企业们正不断加大研发投入，优化干细胞制备工艺，提高产品的安全性和有效性。
未来，随着技术的进一步突破和临床数据的积累，干细胞疗法有望在更多疾病领域取得突破，为患者提供更加精准、有效的治疗方案。此外，干细胞疗法的个性化、定制化特点也将进一步凸显，为患者提供更加个性化的治疗服务，这也将进一步推动医学领域的发展。
参考资料：
1.NMPA官网
2.各企业官网、央视新闻等公开资料
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