港大新突破：砒霜口服治愈白血病

转自：香港大学北京中心 编辑：水晶

近日，香港大学医学院传来令人振奋的消息：其研究团队成功研发出三氧化二砷（俗称“砒霜”）口服药剂，用于治疗急性早幼粒细胞白血病（APL），患者存活率高达97%！这一成果无疑是全球白血病治疗领域的重大突破。

近日，香港大学医学院传来令人振奋的消息：其研究团队成功研发出三氧化二砷（俗称“砒霜”）口服药剂，用于治疗急性早幼粒细胞白血病（APL），患者存活率高达97%！这一成果无疑是全球白血病治疗领域的重大突破。

砒霜重大突破

APL是一种死亡率较高的血癌，以往患者多依赖静脉注射化疗药物、等待骨髓捐赠或接受造血干细胞移植治疗，但复发率相对较高。而港大研发的药用口服砒霜，成为首款由香港研发的抗癌处方药物，为APL患者带来了新希望。

临床研究显示，在一项为期15年的研究中，超400名复发性APL患者接受以药用口服砒霜为基础的治疗方案后，分子生物学缓解率和五年整体存活率分别高达100%和80%。将其作为首次缓解后的维持治疗时，5年无白血病存活率和整体存活率分别达至90%和97%。

砒霜治疗血癌主要基于以下原理

诱导癌细胞凋亡与分化：砒霜能作用于APL细胞，降解APL患者体内因基因突变产生的异常PML-RARα融合蛋白，促使癌细胞恢复正常凋亡程序。

激活抑癌蛋白P53：砒霜能插入突变型p53蛋白的DNA结合域，帮助其正确折叠，恢复抑癌功能，为多种癌症治疗提供了新方向。

抑制肿瘤代谢通路：砒霜可通过抑制糖酵解限速酶己糖激酶2（HK2）的活性，阻断肿瘤细胞的能量代谢，导致癌细胞因能量耗竭而死亡。

国际认可与广泛应用

这款药用口服砒霜已获得美国FDA及欧洲药品管理局（EMA）的罕见病药物资格认定，同时取得FDA新药临床研究资格认定。它还获得广东省药品监督管理局批准，经由香港大学深圳医院在粤港澳大湾区作临床使用。目前，研究团队正与大湾区内地城市及亚洲地区研究人员合作，积极推广这一成果。