国家创新驱动发展战略指引，医药产业转型升级步伐逐步加快。在政策环境、产业资本、技术进步多重因素推动下，我国原研创新药研发能力加速提升，本土创新药企不断崛起，创新产品层出不穷，国产创新药步入发展黄金期。
与此同时，创新药品研发周期长、投资巨大及风险高，确保创新药品能够获得充分的利润空间至关重要。新上市药品的首发价格作为创新药市场的重要信号，与药品创新活动密切相关。如何建立合理的首发价格形成机制，既确保企业能够获得对其研发投资的合理回报，又保证药品的公平可及性，是完善药品市场的重要制度安排。
北京大学医药管理国际研究中心副主任 韩晟
中国生物医药产业已经到了从仿制到追求创新的关键点上。在实施创新驱动发展战略、推进供给侧结构性改革的大背景下，药品审评审批制度改革、药品价格放开、医保药品价格谈判等政策陆续实施，我国创新药品市场准入机会增加，药品产业进入原创时代，创新药品的可及性提高。
在此战略背景下，我国医药行业的研发投入和研发强度不断加大，研发强度大于10%的企业逐渐增多，未上报研发投入情况的企业逐渐减少。研发投入强度大于15%的企业数量从2017年的0家上升至2021年的7家。2017-2021年，中国百强企业研发费用逐年递增，从2021年的平均研发费用4.16亿元上开至2021年的7.40亿元。政府在2021年医药制造业投入研发费用942.4亿元。
与此同时，2017-2021年，创新药物IND数量逐年递增，NDA数量总体上是现上升趋势。2017年时，我国创新药IND数量为483件，2021年为1821件，增长约3.8倍；2017年时，我国创新药NDA数量为23件，2021年为65件，增长约2.8倍。
此外，2013年-2016年，国产/进口创新药上市数量均偏少；2017年-2021年，进口创新内上市效量稳定在35个左右；2017年-2021年，国产创新药上市数最不断增多，但仍少于进口创新药上市数量，不过值得注意的是，差距正在小。
不仅如此，2016年-2022年我国共license-out138件，总金573.96亿美元。近三年，license-out的总金颜和首付款逐年邀增，2016-2022年我国企业创新药license-out TOP10的单笔交易总金额均超过15亿美元。总的来看，我国创新药license-out正不断增长，这也证明我国的创新药研发能力正在逐渐得到国际市场认可。
研发能力大幅提升的同时，我们也正面临同质化竞争严重的问题。在创新药研发能力方面，我国创新药企研发代表性靶点上市时间差距大幅度缩小，从HER2到PARP、PD-1、CDK4/6，我国fast follow的速度越来越快，PD-1靶点的抗癌药物药物，我国仅用4年就实现国内自主研发上市同时，也出现研发靶点集中、同质化竞争加剧的问题。2021年临床试验数量最多的前10位靶点分別为PD-1、PD-L1、HER2、EGFR等；VEGFR,GLP-1/GLP-1R,JAK1和CD3四个靶点的药物临床过验中，I期床试验占比均超过40%。
行业繁荣的背景下，药物创新成本的不确定性、药物价值的不确定性、药物成本与价值关联的不确定性等给药品定价和报销模式带来了新挑战。在此前提下，医保准入机制以及创新药定价机制也开始被重视起来，其直接关系到患者对已上市创新药的可及性与可负担性，对行业创新动力的可持续性也具有极大影响。
为鼓励以临床价值为导向的药品研发创新、支持高质量创新药品的多元供给和公平可及、完善以市场为主导的药品价格形成机制。2024年2月，国家医保局发布《关于建立新上市化学药品首发价格形成机制 鼓励高质量创新的通知（征求意见稿）》，通过有关行业协会征求意见。
该征求意见稿主旨是坚持药品价格由市场决定，更好发挥政府作用，整体提高新药挂网效率，支持高质量创新药品获得“与高投入、高风险相符的收益回报”。
根据文件，新上市的化学药品首次在各省药品采购平台申报挂网时，企业可以选择按医保部门公布的评价量表，从药学、临床价值和循证证据三方面对号入座、自我测评，按分值进入高、中、低三个组别。自评点数越高，表明药品创新价值含量越高，新上市药品首发价格的自由度就可以越高，在挂网服务方面提供绿色通道挂网、稳定期保护等政策扶持。反之，点数越低的药品，需要提供更充分的信息披露支持价格合理性。
据了解，自评量表意在探索对创新药价值由定性向定量的转变。自评量表在设定自评指标时，尽量选择了一些客观指标，比如是否是新靶点、新机制，是否列入国家级政策支持清单、是否属于突破性治疗和优先审评审批、临床试验如何设计等等，都有具体出处、有据可循。
事实上，药品价格的形成是一个复杂过程，既包括了成本加成定价的供给侧逻辑，也涉及了基于效用评估的需求侧方法。这两种方法从不同角度反映了药品价值的多维度考量，确保药品价格的合理性与可接受。在成熟的药品市场中，引入参考价格机制可以有效降低定价过程的管理成本，即通过参照其他国家或地区相似药品的价格来确定本国药品的价格，这成为一种普遍采用的药品定价策略。
因此，药品首发价格形成机制应指导药品按照市场特性采取适当的定价策略，合理的药品价格不仅应涵盖企业的研发、生产和运营成本，确保合适的利润回报，还应反映出药品为患者带来的健康效益。同时，通过融合多种定价机制，能够确保形成一个公平合理的药品定价标准。
具体而言，制度应当以包含价值信息、竞争情况的信息披露为核心，以合理的新上市药品分类为基础，降低信息不对称程度，治理委托代理中的逆向选择问题；应根据不同的药品创新程度，设定适当的价格竞争强度，保证高质量创新药的定价权最大化，同时约束同质化创新的定价权，兼顾效率和公平应识别降低制度性交易成本。
值得注意的是，药品首发价格形成机制进一步强调发挥市场决定性作用，坚持依法实行市场调节，由企业自主定价。市场存在局限性，并不意味着要用政府的价格规制替代市场机制，而是应当结合“有效市场”和“有为政府”，通过针对性政策建立能让市场机制更好发挥作用的制度环境。
